Lea el comunicado de prensa completo de CSL Behring aquí.
El líder bioterapéutico global CSL Behring anunció el cierre de su acuerdo global de comercialización y licencia con uniQure para etranacogén dezaparvovec, una nueva terapia génica para el tratamiento de la hemofilia B. El etranacogén dezaparvovec se encuentra actualmente en ensayos clínicos de fase 3 y se ha demostrado que produce casi niveles normales de Factor IX, la proteína de coagulación de la sangre que falta en las personas con hemofilia B. CSL Behring ha sido reconocido como líder mundial en hematología durante décadas.
El acuerdo de licencia global se anunció el 24 de junio de 2020 y el cierre sigue a la finalización de las revisiones antimonopolio de la transacción en los EE. UU., el Reino Unido y Australia. Según los términos del acuerdo, uniQure recibirá un pago en efectivo por adelantado de $450 millones, con el potencial de pagos por hitos de ventas regulatorias y comerciales y regalías a medida que se desarrolla y comercializa la terapia.
uniQure completará la fase 3 de la prueba HOPE-B y ampliará la fabricación para el suministro comercial inicial.
“Seguimos construyendo sobre nuestro legado de ofrecer innovaciones que salvan vidas en hematología con las noticias de hoy. Este acuerdo nos permite llevar adelante una terapia génica que, si se aprueba, tiene el potencial de transformar la vida de los pacientes con hemofilia B, reduciendo o eliminando drásticamente las hemorragias y las infusiones de rutina, las restricciones que limitan la vida y el miedo constante a las lesiones debilitantes cuando la sangre los niveles de coagulación son bajos”, dijo el CEO de CSL, Paul Perreault. “Etranacogene dezaparvovec tiene el potencial de ser la primera terapia génica aprobada para la hemofilia B y ayudar a CSL Behring a cumplir con nuestro compromiso continuo de mejorar la vida de las personas que viven con hemofilia B”.
La terapia génica tiene el potencial de cambiar y transformar la vida, ofreciendo beneficios funcionalmente curativos a las personas con hemofilia B con años de niveles funcionales de FIX generados por sus propios cuerpos.
“Los pacientes con hemofilia B viven sabiendo que están en riesgo constante de sufrir hemorragias y que cada hemorragia puede significar que los tejidos o las articulaciones se dañan de manera irreparable”, dijo Bill Mezzanotte, vicepresidente ejecutivo, jefe de investigación y desarrollo y director médico de CSL Behring. , MD, MPH. “Imagínese lo que podría significar liberarse de ese miedo, con la certeza de que sus niveles de FIX autogenerados serán lo suficientemente altos para protegerlo hoy, mañana y todos los días, idealmente en los años venideros. Esta es la esencia de la gran ciencia que brinda esperanza a los pacientes”.
La adquisición complementa la plataforma científica de terapia celular y génica de CSL Behring y su cartera de productos de hematología, que incluye otros tratamientos para la hemofilia B, así como terapias para tratar la hemofilia A, la enfermedad de von Willebrand, la trombosis y otras afecciones potencialmente mortales.
Resultados actuales de la Programa Clínico Etranacogene Dezaparvovec
Diez participantes en un estudio de dosificación y seguridad de fase 1/2 fueron tratados hace cinco años con AMT-060, una terapia génica muy similar al etranacogén dezaparvovec (AMT-061). AMT-061 utiliza el mismo vehículo de administración que AMT-060 pero contiene el gen FIX de Padua de alta actividad en lugar del gen FIX que se encuentra más comúnmente en la población general.
A partir de diciembre de 2020, el último informe disponible, los 10 participantes tratados con AMT-060 continúan expresando niveles estables de FIX, han reducido el uso de la terapia de reemplazo de FIX y han disminuido la frecuencia de sangrado, lo que demuestra su durabilidad duradera.
En diciembre de 2020, uniQure también anunció que los datos de su estudio de confirmación de dosis de fase 2b de etranacogén dezaparvovec (AMT-061) mostraron que los tres pacientes estabilizaron y mantuvieron la actividad de FIX en niveles funcionales dos años después de una dosis única, con aumentos en la actividad de FIX. de hasta 51.6% de normal y una media de 44.2%. Los pacientes experimentaron cero sangrados y ya no necesitaron profilaxis de rutina con una terapia de reemplazo de FIX.
El estudio de Fase 3 HOPE-B actualmente en curso incluye a 54 participantes del estudio, con un aumento de la actividad de FIX a una media de 37% a las 26 semanas (informado el 19 de noviembre de 2020). En todos menos en un paciente, estas mejoras ocurrieron independientemente de los anticuerpos neutralizantes preexistentes. Los niveles de actividad de FIX se evaluarán nuevamente a las 52 semanas (mediados de 2021) para confirmar que los niveles de actividad se estabilizaron con el tiempo como lo hicieron en el estudio de Fase 2b.
Hasta la fecha, no se han informado eventos adversos graves relacionados con el tratamiento en los estudios clínicos de etranacogén dezaparvovec o su predecesor AMT-060.
Acerca de la hemofilia B
La hemofilia B es una enfermedad degenerativa potencialmente mortal. Las personas con esta afección son particularmente vulnerables a las hemorragias en los músculos, los órganos internos y las articulaciones, lo que provoca dolor, hinchazón y daño en las articulaciones. El tratamiento actual incluye infusiones profilácticas de por vida de FIX para reemplazar o complementar temporalmente los niveles bajos del factor de coagulación de la sangre. Esto puede reducir los eventos de sangrado articular, prevenir hemorragias potencialmente mortales y preservar la función articular. Sin embargo, las infusiones pueden ser engorrosas, dolorosas y las venas pueden fibrosarse con el tiempo, lo que dificulta el tratamiento continuo. El sistema inmunológico de una persona también puede generar inhibidores contra el factor de reemplazo, anulando su beneficio. Además, muchas personas que reciben profilaxis se ven obligadas a planificar sus vidas en torno a los altibajos de sus niveles de FIX, que aumentan inmediatamente después de una infusión pero disminuyen con el tiempo, dejándolos especialmente vulnerables a hemorragias y dolor en los días previos a su próxima infusión. La terapia de reemplazo profiláctica de FIX más preocupante a veces no logra controlar las microhemorragias no observables en las articulaciones, lo que significa que la degeneración puede continuar a pesar de las infusiones regulares. Omitir una infusión también puede aumentar la probabilidad de una hemorragia potencialmente mortal o incluso de una muerte prematura.
Acerca de la terapia génica en la hemofilia B
La terapia génica tiene el potencial de hacer posible una cura funcional en la hemofilia B. La terapia génica logra esto con virus no infecciosos modificados llamados "vectores" que pueden ingresar a ciertas células. Los vectores actúan como camiones de reparto, llevando un paquete de instrucciones genéticas para células específicas. Una vez entregado, el paquete actúa como un generador que se conecta a la maquinaria celular, lo que permite que una persona produzca sus propios niveles estables y protectores de FIX. Â Cierto tipo de vector, llamado virus adenoasociado o AAV, se disuelve después de entregar su paquete. Las instrucciones genéticas permanecen, pero en realidad nunca se convierten en parte del propio ADN de una persona.
Acerca de Etranacogén Dezaparvovec
Etranacogene dezaparvovec (también conocido como AMT-061) utiliza un tipo específico de AAV, llamado AAV5, como vehículo de administración. El vector AAV5 lleva la variante del gen Padua protegida por patente del factor IX (FIX-Padua), que genera proteínas FIX que funcionan 8 veces más de lo normal. Los datos preclínicos y clínicos muestran que las terapias génicas basadas en AAV5 pueden ser clínicamente efectivas en el 95 % de los pacientes con hemofilia B con anticuerpos preexistentes contra los vectores AAV, lo que podría aumentar la elegibilidad del paciente para el tratamiento en comparación con otros candidatos a productos de terapia génica AAV.
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