CSL Behring administra la primera dosis a un paciente con hemofilia A en la parte 3 de la fase global

Rey de Prusia: CSL Behring ha dosificado al primer paciente en la Parte 3 de su programa de ensayos clínicos AFFINITY, que ahora se encuentra en la fase III. AFFINITY es un estudio multicéntrico, abierto y no aleatorizado que evalúa la eficacia, seguridad y farmacocinética de su novedoso factor VIII monocatenario de coagulación recombinante en investigación (rVIII-SingleChain) para el tratamiento de la hemofilia A. El paciente recibió la dosis en Viena, Austria y tuvo una cirugía mayor exitosa.
CSL Behring rVIII-SingleChain es un novedoso diseño de factor VIII monocatenario recombinante que utiliza un enlace covalente fuerte que ha demostrado mejorar la estabilidad y la vida media del factor VIII (FVIII). Una opción de terapia con factor recombinante con una vida media más larga podría proporcionar un intervalo de dosificación más largo, lo que llevaría a inyecciones menos frecuentes. Esto puede tener el potencial de mejorar el cumplimiento y facilitar la profilaxis, mejorando la calidad de vida de las personas con hemofilia A.
"Estamos orgullosos y entusiasmados de que este programa de desarrollo de factor de coagulación recombinante esté avanzando hacia estudios clínicos de Fase III y esperamos compartir los resultados del ensayo clínico para nuestra nueva molécula rVIII-SingleChain con la comunidad de hemofilia en el futuro", dijo Russell Basser, MD. , Vicepresidente senior de CSL, Investigación y desarrollo clínicos globales. "Como parte de nuestro compromiso continuo con la comunidad de hemofilia, estamos desarrollando e investigando terapias innovadoras con factores recombinantes para el tratamiento de la hemofilia A y B que tienen el potencial de ofrecer a los pacientes y cuidadores avances significativos en el tratamiento y la conveniencia de la infusión de factor". CSL Behring, en colaboración con su empresa matriz, CSL Limited (asx:CSL), está desarrollando rVIII-SingleChain a través del programa de ensayos clínicos AFFINITY.
Acerca del estudio AFFINITY Fase I/III El estudio Fase I/III es un ensayo multicéntrico abierto que examina la seguridad cruzada, la eficacia y la farmacocinética del factor VIII monocatenario de coagulación recombinante en comparación con el factor VIII antihemofílico humano recombinante (octocog alfa).
En la Parte 1 del estudio, 27 sujetos recibieron una infusión única de 50 UI/kg de peso corporal (pc) de octocog alfa seguida de una infusión única de 50 UI/kg de peso corporal rVIII-SingleChain. Los resultados de la Parte 1 del estudio se presentarán en la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia de 2013 en Amsterdam, Países Bajos, el 2 de julio. En las partes 2 y 3 del estudio, los sujetos recibirán infusiones de rVIII-SingleChain para prevenir y tratar el sangrado (si es necesario), en una dosis y frecuencia determinadas por su médico del estudio (según el fenotipo hemorrágico subyacente del sujeto). Puede encontrar más información sobre el diseño del estudio en www.clinicaltrials.gov.
Las moléculas de FVIII recombinantes disponibles hasta ahora constan de una cadena pesada y una ligera. En determinadas condiciones, estas cadenas pueden disociarse, lo que da lugar a la formación de cadenas de rFVIII separadas o "disociadas" que no son hemostáticamente activas. El CSL Behring rVIII-SingleChain utiliza un enlace covalente fuerte que conecta las cadenas ligera y pesada, creando así un rFVIII de cadena única estable.
Estudios internos han demostrado que la integridad molecular de rVIII-SingleChain aumenta significativamente utilizando el diseño de cadena única, lo que da como resultado un producto homogéneo que es más estable que los productos de FVIII disponibles actualmente. Además, los estudios in vitro han demostrado que rVIII-SingleChain demuestra una fuerte afinidad por el factor von Willebrand (VWF), lo que resulta en una unión más rápida y eficiente al VWF. El complejo FVIII/VWF desempeña un papel importante en la actividad fisiológica y la eliminación del FVIII y se ha demostrado que influye en la presentación del FVIII al sistema inmunológico.
La investigación que condujo al inicio de los estudios que CSL Behring está realizando ahora es el resultado de la colaboración entre los sitios de investigación de CSL Behring en Marburg, Alemania, en King of Prussia, EE. UU., y en los laboratorios operados por CSL Limited en Melbourne, Australia.
Acerca de la hemofilia La hemofilia es un trastorno hemorrágico congénito caracterizado por sangrado prolongado o espontáneo, especialmente en los músculos, las articulaciones o los órganos internos. En casi todos los casos, afecta sólo a los hombres. La enfermedad es causada por proteínas de coagulación sanguínea deficientes o defectuosas conocidas como factor VIII o IX (FIX). La forma más común de la enfermedad es la hemofilia A, o hemofilia clásica, en la que el factor VIII de coagulación es deficiente o defectuoso. La hemofilia B se caracteriza por una deficiencia o defecto del factor IX. La hemofilia A afecta aproximadamente a 1 de cada 5.000 a 10.000 personas. La hemofilia B afecta aproximadamente a 1 de cada 25.000 a 50.000 personas. El tratamiento recomendado para los pacientes con deficiencia de factor es tratar mediante terapia de factor de reemplazo.
Acerca de CSL Behring CSL Behring es líder en la industria terapéutica de proteínas plasmáticas. Comprometida con salvar vidas y mejorar la calidad de vida de las personas con enfermedades raras y graves, la empresa fabrica y comercializa una gama de terapias recombinantes y derivadas de plasma en todo el mundo.
Las terapias de CSL Behring se utilizan en todo el mundo para tratar trastornos de la coagulación, incluidas la hemofilia y la enfermedad de von Willebrand, inmunodeficiencias primarias, angioedema hereditario y enfermedades respiratorias hereditarias, y trastornos neurológicos en ciertos mercados. Los productos de la empresa también se utilizan en cirugía cardíaca, trasplante de órganos, tratamiento de quemaduras y para prevenir enfermedades hemolíticas en los recién nacidos. CSL Behring opera una de las redes de recolección de plasma más grandes del mundo, CSL Plasma.
A