CSL Behring presenta la aprobación de la FDA para un producto de acción prolongada para la hemofilia B

CSL Behring anunció el martes 16 de diciembre de 2014 que ha presentado una solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para la autorización de comercialización de su proteína de fusión de acción prolongada que une el factor IX de coagulación recombinante con el factor IX de coagulación recombinante. albúmina (rIX-FP). Una vez aprobado por la FDA, rIX-FP (factor IX de coagulación {recombinante}, proteína de fusión de albúmina) brindará a las personas con hemofilia B y a sus médicos una opción de tratamiento de acción prolongada con intervalos de dosificación de hasta 14 días.
"Como mencionamos en nuestra reciente sesión informativa para inversores de I+D, la presentación de nuestro BLA a la FDA para rIX-FP es un hito importante para el programa de desarrollo de factor IX recombinante de CSL Behring y nos acerca un paso más para llevar esta terapia innovadora a los pacientes con hemofilia B en Estados Unidos”, afirmó el Dr. Andrew Cuthbertson, director científico y director de I+D de CSL Limited. “Nuestra sólida asociación y compromiso con la comunidad de hemofilia nos llevó a desarrollar rIX-FP basado en una nueva tecnología de fusión de albúmina recombinante. Esta tecnología ha dado lugar a un candidato a tratamiento de larga duración que continúa nuestro legado de mejorar el bienestar de los pacientes con trastornos hemorrágicos y otras enfermedades raras”.
Acerca del programa de desarrollo clínico PROLONG-9FP
El BLA de CSL Behring se basa en los resultados del estudio PROLONG-9FP Fase II/III (pacientes de 12 a 61 años). El estudio fundamental de fase II/III fue un estudio abierto, multicéntrico, de seguridad, farmacocinética (PK) y eficacia de rIX-FP en pacientes previamente tratados con hemofilia B grave (FIX ≤ 2%).
Este estudio fue diseñado para comparar el cambio en la frecuencia de eventos hemorrágicos espontáneos entre el tratamiento a demanda y un régimen de profilaxis semanal en pacientes que anteriormente recibían sólo tratamiento a demanda; y el número de pacientes que desarrollaron inhibidores contra el factor IX como medidas de resultado primarias. El estudio evaluó múltiples regímenes de profilaxis, incluidos intervalos de 7 y 14 días. Un subestudio evaluó la prevención y el control del sangrado en pacientes con hemofilia B sometidos a un procedimiento quirúrgico.
Los detalles del diseño del estudio para rIX-FP (CSL654) están disponibles en www.clinicaltrials.gov.
Acerca de rIX-FP
CSL Behring diseñó rIX-FP para extender la vida media del factor IX recombinante mediante la fusión genética con albúmina recombinante. CSL Behring seleccionó la albúmina recombinante como su socio de fusión genética recombinante para sus proteínas del factor de coagulación debido a su larga vida media fisiológica. Además, se ha demostrado que la albúmina recombinante tiene un buen perfil de tolerabilidad, un bajo potencial de reacciones inmunogénicas y un mecanismo de eliminación bien conocido. El conector escindible que conecta el factor IX recombinante y la albúmina recombinante se ha diseñado específicamente para preservar la función nativa del factor de coagulación en la proteína de fusión, al mismo tiempo que se beneficia de la larga vida media fisiológica de la albúmina recombinante.
En 2012, la FDA otorgó la designación de medicamento huérfano a rIX-FP para el tratamiento y profilaxis de episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia B. La designación incluye tratamiento profiláctico de rutina, control y prevención de episodios hemorrágicos, y prevención y control de hemorragias en entornos perioperatorios. . El programa de Designación de Medicamentos Huérfanos de la FDA otorga estatus de huérfano a medicamentos y productos biológicos únicos definidos como aquellos destinados al tratamiento o prevención segura y efectiva de enfermedades raras que afectan a menos de 200,000 personas en los EE. UU. La designación de huérfano califica al patrocinador del producto para importantes créditos fiscales. , eliminación de las tarifas de solicitud de licencia de la FDA y ciertos incentivos de marketing.
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