Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) y Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi) (STO: SOBI) anunciaron la publicación de resultados detallados del estudio fundamental de fase 3 de ALPROLIXTM, la fusión de factor IX Fc recombinante de larga duración en investigación de las compañías. proteína candidata para la hemofilia B. El estudio aparece en la primera edición en línea y aparecerá en la edición impresa del 12 de diciembre de The New England Journal of Medicine (NEJM).
El estudio de ALPROLIX demostró que las personas con hemofilia B grave previnieron o redujeron de forma segura y eficaz los episodios hemorrágicos con infusiones profilácticas cada una o dos semanas. Como la primera terapia en investigación de larga duración para la hemofilia B que completa un estudio de Fase 3, ALPROLIX tiene el potencial de ser el primer avance importante en el tratamiento de la hemofilia B en más de 16 años.
El estudio, llamado B-LONG, es el estudio clínico de fase 3 más grande jamás completado sobre hemofilia B. Examinó el efecto de la terapia ALPROLIX administrada con múltiples regímenes de dosificación, incluidos profilácticos (semanales o más prolongados), episódicos (a demanda) y quirúrgicos (manejo perioperatorio). Los resultados de B-LONG formaron la base de las solicitudes regulatorias para ALPROLIX, que actualmente están bajo revisión en varios países, incluidos Estados Unidos, Canadá, Australia y Japón.
"Hoy en día, muchas personas con hemofilia B no siguen un régimen profiláctico, y los onerosos programas de infusión asociados con el tratamiento actualmente disponible pueden contribuir a su adopción limitada", dijo Marilyn Manco-Johnson, MD, profesora de Pediatría de la Universidad de Colorado y directora. , Centro de Hemofilia y Trombosis, Universidad de Colorado y Hospital Infantil, Colorado. “La Fundación Nacional de Hemofilia recomienda un régimen profiláctico como óptimo para personas con hemofilia grave, y los estudios muestran que este enfoque reduce los episodios hemorrágicos y los riesgos asociados. Tengo la esperanza de que las terapias duraderas en desarrollo, como ALPROLIX, puedan disminuir la carga de las dosis profilácticas para las personas con hemofilia B y fomentar su adopción”.
La hemofilia B es un trastorno hereditario, crónico y poco común en el que se altera la capacidad de coagulación de la sangre de una persona, lo que puede provocar episodios hemorrágicos prolongados. La terapia disponible actualmente requiere infusiones profilácticas dos veces por semana o más. Las infusiones profilácticas frecuentes pueden ser una carga para las personas con hemofilia y pueden reducir la adopción de este tipo de régimen de tratamiento.1 ALPROLIX tiene un tiempo de circulación prolongado en la sangre y utiliza una tecnología llamada fusión Fc. El estudio B-LONG demostró que el intervalo entre las infusiones profilácticas se prolongó con ALPROLIX, de modo que las infusiones solo fueron necesarias una vez por semana o una vez cada dos semanas en el estudio. Si se aprueba, ALPROLIX puede permitir que las personas con hemofilia B grave reciban menos infusiones profilácticas que la terapia disponible actualmente.
"Muchos de nosotros en Biogen Idec tenemos conexiones personales con la comunidad de hemofilia y conocemos de primera mano la carga de las infusiones frecuentes", dijo Glenn Pierce, MD, Ph.D., vicepresidente senior de Asuntos Médicos Globales y director médico del departamento de hemofilia de Biogen Idec. área terapéutica. "Si se aprueba, la terapia duradera con ALPROLIX tendrá el potencial de cambiar la forma en que se maneja la hemofilia B y abordar una necesidad crítica de los pacientes".
Resultados del estudio B-LONG
B-LONG fue un estudio de fase 3 global, abierto y multicéntrico que evaluó la eficacia, seguridad y farmacocinética (medición de la presencia del fármaco en el cuerpo de un paciente a lo largo del tiempo) de ALPROLIX en 123 hombres de 12 años o más. con hemofilia. En el estudio participaron 50 centros de tratamiento de hemofilia en 17 países de seis continentes.
El estudio B-LONG evaluó ALPROLIX mediante cuatro regímenes de tratamiento:
Profilaxis semanal (grupo 1)
Dosificación de profilaxis a intervalos individualizados: comenzando cada 10 días (grupo 2)
Terapia episódica (a demanda) según sea necesario para controlar los episodios hemorrágicos (grupo 3)
Manejo perioperatorio (quirúrgico) (brazo 4)
La dosis (grupo 1) y el intervalo (grupo 2) se ajustaron durante el estudio para mantener los niveles objetivo de factor IX destinados a prevenir el sangrado.
La mediana general de las tasas de hemorragia anualizadas (ABR), o la tasa proyectada de episodios de hemorragia por año, fue de 3,0 para el grupo de profilaxis semanal y de 1,4 para los regímenes profilácticos de intervalos individualizados, en comparación con 17,7 para el grupo de terapia episódica. La mediana del intervalo de dosificación con profilaxis de intervalo individualizado (grupo 2) fue de 12,5 días. Se documentaron los episodios de sangrado de los participantes de los brazos 1 a 3 y más del 90 por ciento de todos los episodios de sangrado se controlaron con una única infusión de ALPROLIX. ALPROLIX se evaluó en el tratamiento perioperatorio de 12 participantes del estudio sometidos a 14 procedimientos quirúrgicos mayores. Los médicos tratantes calificaron la respuesta a la cirugía de ALPROLIX como “excelente” o “buena” en el 100 por ciento de estas cirugías.
Ningún participante en el estudio desarrolló inhibidores de ALPROLIX (anticuerpos que pueden interferir con la actividad de la terapia). No hubo informes de coágulos vasculares o reacciones alérgicas graves. En general, los eventos de seguridad fueron consistentes con los esperados en la población general con hemofilia. Los eventos adversos más comunes (incidencia de ≥5 por ciento) que ocurrieron fuera del período perioperatorio fueron nasofaringitis (resfriado común), influenza (gripe), artralgia (dolor en las articulaciones), infección de las vías respiratorias superiores, hipertensión (presión arterial alta) y dolor de cabeza. . Un participante tuvo un único evento adverso grave que se consideró posiblemente relacionado con el tratamiento con ALPROLIX. El participante, que tenía antecedentes de hematuria (presencia de sangre en la orina), desarrolló un coágulo obstructivo en el sistema colector urinario; continuó tratamiento con ALPROLIX y el evento se resolvió con manejo médico.
"La publicación del estudio fundamental B-LONG en The New England Journal of Medicine es un hito importante que contribuirá al avance de la ciencia médica en la atención de la hemofilia", afirmó Birgitte Volck, MD, Ph.D., vicepresidenta sénior de desarrollo. y director médico de Sobi. "Estos datos respaldan el potencial de ALPROLIX para brindar una nueva opción significativa a las personas con hemofilia B al abordar la necesidad de terapias duraderas para esta población".
Acerca de ALPROLIX
ALPROLIX es una terapia de factor de coagulación duradera, totalmente recombinante y en investigación que se está desarrollando para la hemofilia B. Utiliza tecnología de fusión Fc, que aprovecha una vía natural que retrasa la descomposición de la inmunoglobulina G subclase 1 o IgG1 (proteína que se encuentra comúnmente en el cuerpo) y lo devuelve al torrente sanguíneo. La porción Fc de IgG1 está fusionada al factor IX en ALPROLIX y se cree que es responsable del tiempo prolongado que ALPROLIX circula en el cuerpo. Si bien la fusión Fc es una tecnología establecida que se ha utilizado durante más de 15 años, Biogen Idec es la única empresa que la aplica en la hemofilia.
Acerca de la hemofilia B
La hemofilia B es un trastorno hereditario poco común en el que se altera la capacidad de coagulación de la sangre de una persona. La hemofilia B ocurre en aproximadamente uno de cada 25.000 nacimientos de hombres al año, y más raramente en mujeres, y afecta a unas 3.300 personas en los Estados Unidos. La encuesta global de la Federación Mundial de Hemofilia realizada en 2011 estima que actualmente más de 25.000 personas son diagnosticadas con hemofilia B en todo el mundo. Es causada por tener una actividad sustancialmente reducida o nula del factor IX, que es necesario para la coagulación sanguínea normal. Las personas con hemofilia B experimentan episodios de sangrado prolongados que pueden causar dolor, daño articular irreversible y hemorragias potencialmente mortales. Las infusiones profilácticas de factor IX pueden reemplazar temporalmente los factores de coagulación faltantes que son necesarios para controlar el sangrado y prevenir nuevos episodios hemorrágicos. El Consejo Asesor Médico y Científico de la Fundación Nacional de Hemofilia recomienda la profilaxis como la terapia óptima para personas con hemofilia B grave.
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