La FDA acepta la solicitud de CSL Behring para un nuevo tratamiento para la hemofilia

Nota: El siguiente es un comunicado de prensa editado de CSL Behring. Para leer el comunicado completo, haga clic aquí.

CSL Behring anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aceptó para revisión la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) de la compañía para su novedoso factor VIII recombinante monocatenario en investigación (rVIII-SingleChain) para el tratamiento de la hemofilia A. En el ensayo clínico fundamental, rVIII-SingleChain cumplió todos los criterios de valoración principales.
La presentación de BLA se basa en el programa de desarrollo clínico AFFINITY, que incluye un ensayo multicéntrico, abierto de fase I/III que examina la seguridad y eficacia. También se estudió la farmacocinética de rVIII-SingleChain en comparación con el factor VIII antihemofílico humano recombinante (octocog alfa). Los detalles del diseño del estudio para rVIII-SingleChain están disponibles en ensayosclinicos.gov.
Los resultados del estudio de fase I/III se presentaron recientemente en el congreso de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH) en Toronto. Los pacientes tratados de forma profiláctica tuvieron una tasa de hemorragia anualizada (ABR) mediana de 1,14 y una tasa de hemorragia espontánea (AsBR) anualizada mediana de 0,00. Los datos también mostraron que, de 848 hemorragias tratadas en el estudio, el 94 por ciento se controlaron con no más de dos infusiones de rVIII-SingleChain, y el 81 por ciento se controlaron con una infusión. Además, el investigador evaluó el control hemostático de un evento hemorrágico tratado con rVIII-SingleChain como excelente o bueno el 94 por ciento de las veces (835 eventos hemorrágicos evaluados).
Los resultados presentados incluyeron datos sobre más de 14.000 días de exposición en 146 pacientes en profilaxis y 27 pacientes tratados a demanda por un evento hemorrágico. En total, 120 pacientes fueron tratados durante más de 50 días de exposición; 52 tuvieron más de 100 días de exposición. En el grupo de profilaxis, el 32 por ciento de los pacientes recibió la dosis dos veces por semana y el 54 por ciento recibió tratamiento tres veces por semana; el régimen fue determinado por el investigador. Los eventos adversos más comunes fueron nasofaringitis, artralgia y dolor de cabeza. No se informaron inhibidores.
Acerca de rVIII-SingleChain
Diseñado específicamente para una mayor estabilidad molecular, rVIII-SingleChain es el primer y único producto de factor VIII (FVIII) de cadena sencilla en etapa avanzada de desarrollo para el tratamiento de la hemofilia A. rVIII-SingleChain (también conocido como CSL627) tiene una fuerte afinidad por factor von Willebrand, lo que conduce a una mayor estabilidad e integridad del FVIII en circulación. Para obtener más información sobre los productos recombinantes de CSL Behring en desarrollo para tratar la hemofilia, visite http://www.cslbehring.com/products/bleeding-disorders/novel-recombinant-hemophilia-treatments.