La FDA aprueba ADVATE de Baxter como el único FVIII para la profilaxis de rutina

Enlace directo al comunicado de prensa
ADVATE para la profilaxis de rutina redujo los eventos hemorrágicos anuales en pacientes con hemofilia A de cuarenta y cuatro a uno en comparación con un régimen a demanda en un estudio clínico.
Una vez cada tres días, la opción de dosificación farmacocinética ofrece a algunos pacientes
la oportunidad de realizar menos infusiones al año
DEERFIELD, Illinois, 16 de diciembre de 2011 – Baxter International Inc. anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado ADVATE [Método libre de plasma/albúmina del factor antihemofílico (recombinante)] para la profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A. ADVATE es el único factor antihemofílico aprobado en los Estados Unidos para uso profiláctico tanto en adultos como en niños.
La aprobación se basa en un estudio de profilaxis de Fase IV patrocinado por Baxter que demuestra que ADVATE para la profilaxis de rutina redujo significativamente las tasas medias anuales de hemorragia (ABR) en pacientes con hemofilia A de 44 a uno en comparación con un régimen a demanda. Cuarenta y dos por ciento de los pacientes del estudio no experimentaron ningún sangrado durante un año de profilaxis. De los dos regímenes profilácticos aprobados para su uso, el programa de dosificación de cada tres días, un régimen farmacocinético basado en la respuesta clínica del paciente, ofreció a algunos pacientes la opción de menos infusiones que un año de tratamiento.
"Los datos emergentes brindan información importante para ayudar a los médicos a optimizar la atención de los pacientes con hemofilia de todas las edades al prevenir eventos hemorrágicos inesperados que pueden tener un impacto perjudicial en las vidas de los pacientes", dijo Leonard Valentino, MD, Director del Centro y Sección Rush de Hemofilia y Trombofilia. de Hematología/Oncología Pediátrica del Centro Médico de la Universidad Rush, Chicago, e investigador principal de este estudio. "Estos datos confirman los importantes beneficios clínicos de ADVATE cuando se utiliza como terapia profiláctica para reducir los episodios hemorrágicos".
Los hallazgos del estudio demostraron una reducción estadísticamente significativa en la tasa media de hemorragia anual, y los pacientes experimentaron 44 hemorragias (por paciente por año) durante el tratamiento a demanda en comparación con una hemorragia (por paciente por año) mientras estaban en cualquiera de los regímenes profilácticos evaluados. una reducción del 98 por ciento en la tasa de sangrado anual (p<0,0001). Casi la mitad (42 por ciento) de los pacientes no experimentó episodios de sangrado durante un año de tratamiento profiláctico. Los pacientes evaluables tuvieron un cumplimiento mayor o igual al 90 por ciento de las recomendaciones prescritas. régimen profiláctico. Si bien el ensayo no tuvo el poder estadístico suficiente para demostrar equivalencia en la tasa de hemorragia entre los dos brazos de profilaxis, no hubo diferencias estadísticamente significativas en la frecuencia de hemorragia observada entre los dos regímenes de profilaxis estudiados.
"Este último hito clínico de ADVATE es un importante paso adelante para las personas que viven con hemofilia A mientras continuamos investigando formas de mejorar la atención de esta población de pacientes", dijo Bruce Ewenstein, MD, Ph.D, vicepresidente de asuntos clínicos de Baxter's. Negocio de Biociencia. "Este riguroso estudio clínico demostró que el número de episodios hemorrágicos experimentados cada año podría reducirse a tan solo un evento con tratamiento profiláctico. Además, el régimen de dosificación farmacocinética basado en la respuesta clínica del paciente cada tres días ofrece a algunos pacientes la opción de menos infusiones durante un año de tratamiento que el régimen de profilaxis estándar actual”.
Para que el régimen de profilaxis prevenga o reduzca la frecuencia de los episodios hemorrágicos, se puede utilizar una dosis ADVATE de tres a cuatro veces por semana (entre 20 y 40 unidades internacionales de factor VIII por kg de peso corporal en días alternos). Alternativamente, una dosis cada tres días. Se puede emplear un régimen de dosificación dirigido a mantener los niveles mínimos de FVIII superiores o iguales al uno por ciento. Las reacciones adversas graves a los medicamentos (RAM) observadas con ADVATE son reacciones de hipersensibilidad y el desarrollo de inhibidores de títulos altos que requieren tratamientos alternativos al factor VIII. Las reacciones adversas más comunes observadas en los ensayos clínicos (frecuencia ‰¥ 10% de pacientes) fueron pirexia, dolor de cabeza, tos, nasofaringitis, vómitos, artralgia y lesiones en las extremidades.
Diseño del estudio
La aprobación se basa en el estudio ADVATE Fase IV que compara dos regímenes profilácticos con el tratamiento a demanda de episodios hemorrágicos en pacientes previamente tratados con hemofilia A grave o moderadamente grave. El ensayo clínico multicéntrico, abierto, prospectivo, aleatorizado y controlado evaluó la eficacia relativa del uso de ADVATE en dos regímenes profilácticos (profilaxis estándar [20-40 unidades internacionales/kg cada 48 horas] y profilaxis farmacocinética [20-80 unidades internacionales/kg cada 72 horas, dirigida a mantener los niveles mínimos de FVIII en al menos 1 por ciento o más]) en comparación con el tratamiento a demanda en 53 pacientes previamente tratados con hemofilia A de grave a moderadamente grave. El tratamiento inicial con seis meses de terapia a demanda fue seguido por 12 meses de cualquiera de los regímenes profilácticos.
Todos los pacientes tenían antecedentes de al menos ocho hemorragias articulares por año antes de ingresar al estudio. Además, cada paciente evaluado cumplió con más del 90 por ciento de la cantidad prescrita de infusiones profilácticas y ningún paciente en el estudio superó el límite superior. del 110 por ciento del número prescrito de infusiones profilácticas.
Acerca de ADVATE
ADVATE fue aprobado inicialmente por la FDA en julio de 2003 para el control y la prevención de episodios hemorrágicos en adultos y niños con hemofilia A. ADVATE (derivado del gen FVIII completo) es una terapia con FVIII recombinante que se procesa sin aditivos sanguíneos. Debido a que no se agregan componentes derivados de la sangre en ninguna etapa del proceso de fabricación, se elimina el riesgo potencial de transmisión de patógenos que pueden contener los aditivos a base de sangre. No ha habido informes confirmados de transmisión de VIH, VHB o VHC. con cualquier terapia con rFVIII.
ADVATE está aprobado en 52 países de todo el mundo, incluidos Estados Unidos, Canadá, 27 países de la Unión Europea, Argentina, Australia, Brasil, Chile, Colombia, Croacia, Hong Kong, Islandia, Irak, Japón, Macao, Malasia, Nueva Zelanda y Noruega. , Puerto Rico, Serbia, Singapur, Corea del Sur, Surinam, Suiza, Taiwán, Uruguay y Venezuela. Desde la aprobación inicial de ADVATE hace ocho años, se han distribuido casi 10 mil millones de unidades internacionales y ADVATE es el rFVIII número uno elegido en todo el mundo.
ADVATE es un Factor Antihemofílico (Recombinante) indicado para:

• Control y prevención de episodios hemorrágicos en adultos y niños (0-16 años) con Hemofilia A
• Manejo perioperatorio en adultos y niños (0-16 años) con hemofilia A
• Profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en adultos y niños (0-16 años) con hemofilia A
• ADVATE no está indicado para el tratamiento de la enfermedad de von Willebrand.

Información detallada sobre riesgos importantes para ADVATE
ADVATE está contraindicado en pacientes con anafilaxia conocida a proteínas de ratón o hámster u otros componentes del producto.
Las reacciones de hipersensibilidad de tipo alérgico, incluida la anafilaxia, son posibles y se han informado con ADVATE. Los síntomas se han manifestado como mareos, parestesia, erupción cutánea, enrojecimiento, hinchazón de la cara, urticaria, disnea y prurito. Suspenda su uso si se presentan síntomas de hipersensibilidad y administre. tratamiento de emergencia adecuado.
Se debe monitorear a los pacientes tratados con productos AHF para detectar el desarrollo de inhibidores del FVIII. Se han notificado inhibidores después de la administración de ADVATE predominantemente en pacientes no tratados previamente (PUP) y en pacientes previamente tratados mínimamente (MTP).
Si no se alcanzan los niveles plasmáticos esperados de FVIII, o si el sangrado no se controla con una dosis esperada, pruebe la presencia de inhibidores.
Las reacciones adversas más graves observadas con ADVATE son reacciones de hipersensibilidad y el desarrollo de inhibidores de títulos altos que requieren tratamientos alternativos al FVIII.
Las reacciones adversas más comunes observadas en los ensayos clínicos (frecuencia inferior a 10% de pacientes) fueron pirexia, dolor de cabeza, tos, nasofaringitis, vómitos, artralgia y lesiones en las extremidades.
Consulte la información de prescripción completa en www.baxter.com/downloads/healthcare_professionals/products/ADVATE_PI.pdf.
Acerca de la hemofilia
La hemofilia es un trastorno genético poco común de la coagulación sanguínea que afecta principalmente a los hombres.¹Las personas que viven con hemofilia no tienen suficiente o les falta una de las proteínas de coagulación sanguínea que se encuentran naturalmente en la sangre.¹ Dos de las formas más comunes de hemofilia son A y B.² En personas con hemofilia A, el factor VIII de coagulación no está presente en cantidades suficientes o está ausente.²Sin suficiente FVIII, las personas con hemofilia pueden experimentar hemorragias internas espontáneas e incontroladas que son dolorosas, debilitantes, dañinas para las articulaciones y potencialmente fatales.²Las personas con hemofilia B (también llamada enfermedad de Christmas) no tienen cantidades suficientes de factor IX de coagulación.² En aproximadamente 30% de los casos, no hay antecedentes familiares de hemofilia y la afección es el resultado de una mutación genética espontánea.³ Según la Federación Mundial de Hemofilia, más de 400.000 personas en el mundo padecen hemofilia.¹ Todas las razas y grupos económicos se ven afectados por igual.¹
Acerca de Baxter International Inc.
Baxter International Inc., a través de sus subsidiarias, desarrolla, fabrica y comercializa productos que salvan y sostienen la vida de personas con hemofilia, trastornos inmunitarios, cáncer, enfermedades infecciosas, enfermedades renales, traumatismos y otras afecciones médicas crónicas y agudas. Como empresa de atención médica global y diversificada, Baxter aplica una combinación única de experiencia en dispositivos médicos, productos farmacéuticos y biotecnología para crear productos que promuevan la atención al paciente en todo el mundo.
1. ¿Qué es la hemofilia? Federación Mundial de Hemofilia. Consultado el: 29 de junio de 2011. Disponible en: http://www.wfh.org/2/1/1_1_Hemophilia.htmA .
2. Preguntas frecuentes sobre la hemofilia. Federación Mundial de Hemofilia. Consultado: 29 de junio de 2011. Disponible en: http://www.wfh.org/2/1/1_1_1_FAQ.htm#differenceA .
3. Hemofilia A. Fundación Nacional de Hemofilia. Consultado el: 29 de junio de 2011. Disponible en: http://www.hemophilia.org/NHFWeb/MainPgs/MainNHF.aspx?menuid=180&contentid=45&rptname=bleedingA .