La FDA aprueba el primer tratamiento de 14 días para la hemofilia B

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Nota: La siguiente es una versión editada de un comunicado de prensa de la FDA. Se puede leer el formulario original del comunicado. aquí.


La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó el viernes 4 de marzo Idelvion, factor de coagulación IX (recombinante), proteína de fusión de albúmina, para su uso en niños y adultos con hemofilia B. Idelvion es el primer producto de proteína de fusión de factor de coagulación y albúmina aprobado y el segundo producto de proteína de fusión del Factor IX aprobado en los EE. UU. que se modifica para durar más tiempo en la sangre.
"La aprobación de Idelvion proporciona otra opción terapéutica importante para niños y adultos con hemofilia B para ayudar a prevenir o controlar el sangrado y reducir la frecuencia de los episodios hemorrágicos", dijo Peter Marks, MD, Ph.D., director del Centro de Productos Biológicos de la FDA. Evaluación e Investigación.
Según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades, la hemofilia B es un trastorno hemorrágico hereditario poco común que impide que la sangre se coagule normalmente. El trastorno afecta principalmente a hombres y, raramente, a mujeres. Las personas con hemofilia B pueden experimentar episodios repetidos de sangrado potencialmente grave, principalmente en las articulaciones, que pueden resultar dañadas por el sangrado.
Idelvion se utiliza para reemplazar el factor IX, un factor de coagulación natural que falta (funcionalmente deficiente) o defectuoso en personas con hemofilia B (también llamada deficiencia congénita del factor IX o enfermedad de Christmas). Idelvion se produce mediante tecnología de ADN recombinante que vincula el factor IX con la albúmina, una proteína que se encuentra en la sangre, lo que hace que el producto dure más cuando se administra por vía intravenosa. Idelvion está indicado para el control y la prevención a demanda (según sea necesario) de episodios hemorrágicos, el tratamiento del sangrado después de la cirugía (perioperatorio) y como medida preventiva (profilaxis) de rutina para reducir la frecuencia de los episodios hemorrágicos. Idelvion potencialmente requiere inyecciones menos frecuentes que el Factor IX no modificado cuando se usa con fines preventivos.
La seguridad y eficacia de Idelvion se evaluaron en dos estudios multicéntricos, que incluyeron un total de 90 pacientes adultos y pediátricos con hemofilia B entre 1 y 61 años de edad. Idelvion demostró ser eficaz en el control de episodios hemorrágicos y en el manejo de hemorragias perioperatorias. . Idelvion utilizado como profilaxis produjo una reducción significativa en la tasa de episodios hemorrágicos espontáneos por año a pesar de las infusiones menos frecuentes de Idelvion. No se identificaron problemas de seguridad en los estudios. El efecto secundario más común observado con Idelvion fue el dolor de cabeza.
Idelvion es fabricado por CSL Behring, con sede en King of Prussia, Pensilvania.
La FDA, una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los EE. UU., protege la salud pública al garantizar la seguridad, la eficacia y la seguridad de los medicamentos humanos y veterinarios, las vacunas y otros productos biológicos para uso humano y los dispositivos médicos. La agencia también es responsable de la seguridad y protección del suministro de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, productos que emiten radiación electrónica y de regular los productos de tabaco de nuestra nación.
 

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