Nota: La siguiente es una versión editada de un comunicado de prensa publicado originalmente por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA). El comunicado original se puede leer. aquí.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. anunció el martes 20 de octubre de 2015 la aprobación de Coagadex, Factor de Coagulación X (Humano), para la deficiencia hereditaria del Factor X (10). Hasta la aprobación de este medicamento huérfano, no había ninguna terapia de reemplazo de factor de coagulación específica disponible para pacientes con deficiencia hereditaria de factor X.
En personas sanas, la proteína Factor X activa enzimas para ayudar con la coagulación sanguínea normal en el cuerpo. La deficiencia de factor X es un trastorno hereditario que afecta por igual a hombres y mujeres, en el que la sangre no coagula como debería. Los pacientes con este trastorno generalmente reciben tratamiento con plasma fresco congelado o concentrados de complejo de protrombina derivados del plasma (productos plasmáticos que contienen una combinación de proteínas dependientes de la vitamina K) para detener o prevenir el sangrado. La disponibilidad de un concentrado de Factor X purificado aumenta las opciones de tratamiento para pacientes con este raro trastorno hemorrágico.
"La aprobación de Coagadex es un avance significativo para los pacientes que padecen esta rara pero grave enfermedad", dijo Karen Midthun, MD, directora del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA.
Coagadex, que se deriva del plasma humano, está indicado para personas de 12 años o más con deficiencia hereditaria de Factor X para el tratamiento a demanda y control de episodios hemorrágicos, y para el período perioperatorio (período que se extiende desde el momento de la hospitalización para la cirugía hasta el momento de la alta) manejo del sangrado en pacientes con deficiencia hereditaria leve de factor X.
La seguridad y eficacia de Coagadex se evaluaron en un estudio multicéntrico no aleatorizado en el que participaron 16 participantes (208 episodios de sangrado) para el tratamiento de episodios de sangrado menstrual (menorrágico) espontáneo, traumático y abundante. Se demostró que Coagadex es eficaz para controlar los episodios hemorrágicos en participantes con deficiencia hereditaria de factor X de moderada a grave. Coagadex también se evaluó en cinco participantes con deficiencia de factor X de leve a grave que se estaban sometiendo a cirugía. Los cinco individuos recibieron Coagadex para el tratamiento perioperatorio de siete procedimientos quirúrgicos. Se demostró que Coagadex es eficaz para controlar la pérdida de sangre durante y después de la cirugía en participantes con deficiencia leve. Ningún individuo con deficiencia moderada o grave de factor X recibió Coagadex para el tratamiento perioperatorio de cirugía mayor y no se identificaron problemas de seguridad en ninguno de los estudios.
La FDA otorgó a Coagadex la designación de producto huérfano para estos usos. Designación de producto huérfano se administra a medicamentos destinados a tratar enfermedades raras con el fin de promover su desarrollo. También se concedió Coagadex designación de vía rápiday revisión prioritaria.
Coagadex es fabricado por Bio Products Laboratory Limited en Elstree, Hertfordshire, Reino Unido.
La FDA, una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los EE. UU., protege la salud pública al garantizar la seguridad, la eficacia y la seguridad de los medicamentos humanos y veterinarios, las vacunas y otros productos biológicos para uso humano y los dispositivos médicos. La agencia también es responsable de la seguridad y protección del suministro de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, productos que emiten radiación electrónica y de regular los productos de tabaco de nuestra nación.
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