La FDA aprueba un nuevo tratamiento para la hemofilia B

 
Nota: Esta es una versión editada de un comunicado de prensa de Emergent BioSolutions Inc. Para leer el comunicado completo, haga clic aquí.
Emergent BioSolutions Inc. anunció el jueves 29 de abril que la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) aprobó IXINITY®, un factor terapéutico IX de coagulación humano recombinante intravenoso para el control y la prevención de episodios hemorrágicos y para el tratamiento perioperatorio en adultos y niños. ‰¥12 años de edad, con hemofilia B. La hemofilia B es un trastorno hemorrágico causado por una mutación en el gen del factor IX que produce una deficiencia del factor IX de coagulación en la sangre, que controla el sangrado.
"Emergent se compromete a generar un impacto positivo en la comunidad de hemofilia B, incluidas las personas que viven con este trastorno hemorrágico crónico, así como sus familias, cuidadores y proveedores de atención médica", afirmó Barry Labinger, vicepresidente ejecutivo y presidente de la División de Biociencias de Emergent. BioSoluciones. "Creemos que la comunidad se beneficiará de opciones adicionales para el tratamiento de la hemofilia B, como IXINITY, así como de los diversos programas de apoyo y educación para pacientes que planeamos ofrecer".
La aprobación de IXINITY se basa en un ensayo clínico global en el que IXINITY mostró una recuperación incremental media de 0,98 UI/dL y una vida media terminal media de 24 horas. IXINITY es un tratamiento de tercera generación1 sin inhibidores del factor IX desarrollado en ensayos clínicos. Simultáneamente con esta aprobación, la compañía está lanzando IXINITY IXperience™ Concierge, disponible en el 1-855-IXINITY, que brindará información sobre IXINITY y otros programas diseñados teniendo en cuenta las necesidades de las personas con hemofilia B y su comunidad.
“Estoy muy entusiasmado con la aprobación de IXINITY y felicito a Emergent por alcanzar este maravilloso hito. Nuestro objetivo para IXINITY era ofrecer opciones a un grupo de pacientes más amplio que nunca y estoy orgulloso de que Emergent haya continuado con este trabajo”, dijo John Taylor, fundador de la Coalición para la Hemofilia B y cofundador de Inspiration Biopharmaceuticals, que comenzó desarrollo de IXINITY antes de que Emergent adquiriera el producto a través de la adquisición de Cangene Corporation.
Descripción general del ensayo clínico
La aprobación de IXINITY se basa en los resultados de un estudio global multicéntrico, abierto, no controlado y de fase I/III que evalúa la seguridad, eficacia y farmacocinética en adultos y niños de 12 años de edad o mayores previamente tratados con enfermedades graves a moderadas. Hemofilia B grave (nivel de factor IX <2%). Los resultados farmacocinéticos (N=32) mostraron que IXINITY logró un comportamiento farmacocinético similar al nonacog alfa, otro producto autorizado de factor IX de coagulación recombinante. Los sujetos (N=68) recibieron IXINITY como tratamiento de rutina o a demanda para los episodios hemorrágicos. Cincuenta y cinco (55) sujetos recibieron IXINITY durante >50 días de exposición y 45 recibieron IXINITY durante >100 días de exposición. No se produjo ninguna reducción significativa en los niveles de factor IX en estado estacionario ni alteración en el comportamiento farmacocinético con el tiempo. La mediana de duración del tratamiento en el estudio fue de 16,2 meses (rango 2,4-39,6) para el régimen de tratamiento de rutina y de 14,1 meses (rango 2,3-36,9) para el régimen de tratamiento a demanda. En los estudios, se trataron un total de 508 episodios hemorrágicos con IXINITY, de los cuales 286 sangrados se registraron en sujetos tratados con el régimen de tratamiento de rutina y 222 en el régimen a demanda. La mayoría de las hemorragias, 84%, se resolvieron con una o dos infusiones de IXINITY. Los sujetos calificaron la eficacia hemostática en la resolución de una hemorragia como excelente o buena en 84% de todos los episodios hemorrágicos tratados. Excelente se definió como una respuesta espectacular con alivio abrupto del dolor y una clara reducción del tamaño de la articulación o del lugar de la hemorragia; Bueno se definió como alivio del dolor o reducción del tamaño del sitio de la hemorragia que pudo haber requerido una infusión adicional para su resolución. Además, la administración de IXINITY produjo hemostasia en los participantes del estudio que se sometieron a procedimientos quirúrgicos mayores.
Durante el estudio clínico, se informaron un total de 14 reacciones adversas entre 6 de los 77 sujetos. La reacción adversa más común al medicamento, observada en 2,6% de sujetos en ensayos clínicos, fue dolor de cabeza. Otras reacciones adversas notificadas incluyeron astenia (debilidad), apatía (falta de sentimiento, emoción, interés o preocupación), depresión, disgeusia (alteración del gusto), hemofilia, influenza (gripe), malestar en el lugar de la inyección, letargo (falta de energía) y erupción cutanea. Ningún sujeto desarrolló inhibidores (anticuerpos que interfieren con la actividad de la terapia). No hubo informes de eventos trombóticos o reacciones alérgicas.
Acerca de la hemofilia B
La hemofilia B es un trastorno hemorrágico congénito causado por una deficiencia del factor IX de coagulación. Afecta aproximadamente a 1:25.000 nacimientos de varones, con aproximadamente 4.000 personas afectadas en los EE. UU. El espectro clínico puede incluir sangrado espontáneo o inducido por traumatismo en las articulaciones, músculos y tejidos blandos, lo que resulta en daño articular, reducción de la movilidad y artritis grave, todo ello de los cuales impactan negativamente en la calidad de vida relacionada con la salud. El objetivo principal de la atención es prevenir y tratar la hemorragia reemplazándola con el factor de coagulación deficiente.
Acerca de IXINIDAD
IXINITY está indicado para el control y la prevención de episodios hemorrágicos y para el tratamiento perioperatorio en adultos y niños menores de 12 años con hemofilia B. IXINITY no está indicado para la inducción de tolerancia inmunitaria en pacientes con hemofilia B. IXINITY contiene factor de coagulación recombinante IX (trenonacog alfa). Trenonacog alfa es una glicoproteína de cadena sencilla purificada derivada de células de ovario de hámster chino (CHO) y tiene una secuencia de aminoácidos comparable a la forma alélica Thr148 del factor IX derivado del plasma. No se agregan proteínas humanas o animales durante ninguna etapa de fabricación o formulación de IXINITY. El factor IX recombinante se purifica mediante un proceso de purificación por cromatografía. El proceso incluye tres pasos validados para la inactivación y eliminación de virus. El proceso también incluye un paso de fabricación validado para reducir la presencia de proteínas CHO en el producto farmacéutico final.
Indicaciones e información importante sobre riesgos
IXINITY [Factor de coagulación IX (recombinante)] Polvo liofilizado para solución para inyección intravenosa es un factor de coagulación IX (recombinante) indicado en adultos y niños mayores de 12 años con hemofilia B para el control y prevención de episodios hemorrágicos y para el tratamiento perioperatorio. gestión. IXINITY no está indicado para la inducción de tolerancia inmune en pacientes con hemofilia B. IXINITY está contraindicado en pacientes que tienen hipersensibilidad conocida a IXINITY o sus excipientes, incluida la proteína de hámster.
Pueden ocurrir reacciones de hipersensibilidad, incluida anafilaxia, después de la administración de IXINITY. Suspenda el uso de IXINITY si se presentan síntomas de hipersensibilidad e inicie el tratamiento adecuado. Evalúe periódicamente a los pacientes para detectar el desarrollo de inhibidores del factor IX mediante observaciones clínicas y pruebas de laboratorio adecuadas. Si no se alcanzan los niveles plasmáticos de actividad del factor IX esperados, o si el sangrado no se controla como se esperaba con una dosis determinada, realice un ensayo que mida la concentración del inhibidor del factor IX. Se ha informado una asociación entre la aparición de un inhibidor del factor IX y reacciones alérgicas. Las personas con inhibidores del factor IX pueden tener un mayor riesgo de sufrir reacciones de hipersensibilidad graves o anafilaxia si se les vuelve a exponer.
El síndrome nefrótico puede ocurrir con IXINITY. Se ha informado síndrome nefrótico luego de un intento de inducción de tolerancia inmune en pacientes con hemofilia B con inhibidores del factor IX y antecedentes de reacciones alérgicas. Se puede producir tromboembolismo al usar IXINITY (p. ej., embolia pulmonar, trombosis venosa y trombosis arterial). Los pacientes pueden desarrollar hipersensibilidad a la proteína de hámster (CHO), ya que IXINITY contiene trazas. La reacción adversa al medicamento más común observada en >2% de pacientes en ensayos clínicos fue dolor de cabeza.