La FDA aprueba el nuevo tratamiento Octapharma para pacientes con hemofilia A

Nota: Esta es una versión editada de un comunicado de prensa de Octapharma. Para leer el comunicado original en su totalidad, haga clic aquí.

Octapharma USA anunció el 15 de septiembre de 2015 que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó NUWIQ®, factor antihemofílico (recombinante), una terapia intravenosa para adultos y niños que viven con hemofilia A. La aprobación de NUWIQ® incluye tratamiento bajo demanda. tratamiento y control de episodios hemorrágicos; profilaxis de rutina para reducir la frecuencia de los episodios hemorrágicos; y manejo perioperatorio del sangrado.
NUWIQ® es el primer factor VIII recombinante (FVIII) con dominio B eliminado derivado de una línea celular humana, no modificado químicamente ni fusionado con otra proteína, diseñado para el tratamiento de pacientes con hemofilia A, deficiencia congénita de FVIII. La hemofilia A afecta las vidas de hasta 16.000 personas en los EE. UU. y sus cuidadores. Aunque existen terapias actuales para el tratamiento de la hemofilia A en los EE. UU., aún quedan desafíos importantes, incluido el desarrollo de inhibidores y la necesidad de múltiples infusiones con carácter profiláctico.
La Comisión Europea aprobó la terapia por primera vez en agosto de 2014. NUWIQ® está actualmente aprobado en muchos países, incluidos el Reino Unido, Australia, Canadá, Alemania, Italia, Suecia y Argentina.
El programa inicial de estudios clínicos globales para NUWIQ® comenzó con una evaluación farmacocinética (PK) en un ensayo clínico multicéntrico, abierto, de 22 (20 adultos, 2 adolescentes) pacientes previamente tratados (PTP). En este estudio, NUWIQ® demostró una vida media media de 17,1 horas utilizando un ensayo de coagulación de una etapa en adultos. NUWIQ® también se evaluó en niños mediante un ensayo de coagulación de una etapa con una vida media media de 11,9 horas para edades de 2 a 5 años; y una vida media media de 13,1 horas para las edades de 6 a 12 años. Estos resultados farmacocinéticos para la vida media media fueron más largos que los de generaciones anteriores de productos de FVIII recombinante disponibles actualmente en los EE. UU.
El segundo conjunto de estudios clínicos globales para NUWIQ® también evaluó la eficacia y tolerabilidad generales en tres estudios clínicos prospectivos abiertos en PTP con hemofilia A grave. En todos los estudios clínicos, un total de 135 pacientes con hemofilia A fueron tratados con NUWIQ® , incluidos 74 adultos, 3 adolescentes de entre 12 y 17 años y 58 pacientes pediátricos de entre 2 y 11 años. Estos 135 pacientes fueron tratados con un total de 16,134 infusiones durante 15,950 días de exposición usando NUWIQ®.
En un estudio de 32 adultos, la eficacia profiláctica general de NUWIQ® para hemorragias espontáneas se calificó como excelente o buena en 92% de pacientes. En un estudio de 59 niños, la eficacia profiláctica para hemorragias espontáneas se calificó como excelente o buena en 97% de pacientes. Las tasas medias de hemorragia anualizada (ABR) para hemorragias espontáneas durante la profilaxis fueron aproximadamente 1,5 en niños y 1,2 en adultos. Para los pacientes con hemofilia A que recibieron profilaxis NUWIQ® en comparación con el tratamiento a demanda, el ABR se redujo 96% para adultos y 93% para niños. El tratamiento de las hemorragias intermenstruales durante la profilaxis con NUWIQ® se calificó como excelente o bueno en 30 de 30 (100%) hemorragias en adultos y en 89 de 108 (82%) hemorragias en niños. Para el tratamiento a demanda con NUWIQ® en 20 adultos y 2 adolescentes, la eficacia para el tratamiento de hemorragias fue excelente o buena en 931 de 986 (94%) hemorragias. La eficacia general en la profilaxis quirúrgica se calificó como excelente o buena en 32 de 33 (97%) procedimientos utilizando NUWIQ®.
En todos los estudios clínicos, NUWIQ® tuvo un total de 7 eventos adversos informados. Cada uno de estos eventos adversos ocurrió una vez con una tasa de 0,71 TP3T en los 135 pacientes. Estos eventos fueron parestesia, dolor de cabeza, inflamación en el lugar de la inyección, dolor en el lugar de la inyección, dolor de espalda, vértigo y sequedad de boca.