La FDA otorga una terapia innovadora para el tratamiento con inhibidores subcutáneos

industry-news

Nota: Esta es una versión editada de un comunicado de prensa de Genentech. Para leer el comunicado original en su totalidad, haga clic aquí.


Genentech anunció el viernes 4 de septiembre de 2015 que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación de terapia innovadora a ACE910 (RG6013, RO5534262) para el tratamiento profiláctico de personas de 12 años o más con hemofilia A con factor VIII. inhibidores. La hemofilia A, un trastorno genético poco común, ocurre cuando una proteína esencial de la coagulación sanguínea llamada factor VIII no está presente en cantidades suficientes o es defectuosa. Las personas con hemofilia A grave pueden ser susceptibles a sufrir hemorragias incontroladas o difíciles de controlar, incluidas hemorragias internas, especialmente en las articulaciones, lo que puede llevar a la necesidad de reemplazos articulares.
La designación de terapia innovadora está diseñada para acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos que demuestren evidencia clínica temprana de una mejora sustancial con respecto a las opciones de tratamiento actuales para enfermedades graves.
En un estudio de fase I, ACE910 mostró resultados prometedores como tratamiento profiláctico administrado mediante inyección subcutánea semanal en personas con hemofilia A grave con y sin inhibidores del factor VIII. El desarrollo de inhibidores es una complicación grave del tratamiento de la hemofilia A, independientemente de la gravedad de la enfermedad, lo que hace difícil, si no imposible, alcanzar un nivel de factor VIII suficiente para controlar el sangrado con las terapias de reemplazo tradicionales. El tratamiento de la hemorragia en personas con hemofilia A que tienen inhibidores del factor VIII es un desafío importante y sigue siendo necesario contar con opciones de tratamiento adicionales para estos pacientes.
"Las personas con hemofilia A pueden necesitar infusiones regulares y frecuentes de factor de coagulación de reemplazo para reducir el riesgo de hemorragias peligrosas, y pueden desarrollar inhibidores que hagan que el reemplazo sea ineficaz", dijo Sandra Horning, MD, directora médica y directora de Desarrollo Global de Productos.
Genentech se está preparando para iniciar un ensayo de fase III de ACE910 en pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII para finales de 2015 y un ensayo de fase III en pacientes sin inhibidores en 2016. Además, está previsto un ensayo en pacientes pediátricos con hemofilia A. comenzará en 2016.
La designación de terapia innovadora para ACE910 se otorgó con base en los resultados de un estudio de Fase I de ACE910 en personas con hemofilia A grave presentado en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) en 2014, y el estudio de extensión de Fase I/II de los mismos pacientes se presentaron en la reunión anual de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH) en 2015.

Acerca de ACE910

ACE910 es un anticuerpo monoclonal biespecífico humanizado en investigación diseñado para unirse simultáneamente a los factores IXa y X. De este modo, ACE910 imita la función cofactor del factor VIII y está diseñado para promover la coagulación sanguínea en pacientes con hemofilia A, independientemente de si han desarrollado inhibidores del factor VIII. ACE910 se administra por vía subcutánea una vez a la semana y, como su estructura es distinta del factor VIII, no se espera que conduzca a la formación de inhibidores contra el factor VIII. El programa de desarrollo de ACE910 está evaluando su potencial para ayudar a superar algunos de los desafíos clínicos que enfrentan en la atención de la hemofilia, como el desarrollo de inhibidores del factor VIII y la necesidad de acceso venoso frecuente. ACE910 fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo desarrollado conjuntamente por Genentech.

es_PREspañol de Puerto Rico