La FDA otorga el estatus de huérfano a un nuevo tratamiento con inhibidores

A continuación se muestra un comunicado de prensa que Apitope envió el 9 de junio de 2015. Para leerlo en su totalidad, haga clic aquí.

Apitope, la empresa de descubrimiento y desarrollo de fármacos centrada en los tratamientos modificadores de enfermedades que restablecen la tolerancia inmunitaria, anunció hoy que el producto candidato preclínico ATX-F8-117 ha recibido el estatus de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. prevención o tratamiento de inhibidores en pacientes con hemofilia A con inhibidores o en riesgo de producir inhibidores.
Al comentar sobre la designación, el Dr. Keith Martin, CEO, dijo: “Después de la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Médica Europea el año pasado, estamos muy contentos de recibir la designación de la FDA de los EE. UU. para ATX-F8-117. Estas designaciones enfatizan la necesidad de un tratamiento efectivo para los pacientes con hemofilia A que desarrollan inhibidores del factor VIII que ocurren en aproximadamente el 30 por ciento de los pacientes. Esto da como resultado una mala coagulación de la sangre que conduce a graves problemas de salud. Esta designación de medicamento huérfano sigue a una extensa evaluación preclínica y esperamos avanzar en un programa de desarrollo clínico para esta importante afección médica”.
La hemofilia A es un trastorno hemorrágico crónico raro, que conduce a una coagulación inadecuada de la sangre en respuesta a cualquier tipo de lesión o cirugía. Es un trastorno genético que causa la ausencia o el defecto del Factor VIII, una proteína esencial para la coagulación de la sangre. Los pacientes con hemofilia A normalmente se tratan con factor VIII para ayudar con la coagulación de la sangre. Sin embargo, debido a que los sistemas inmunitarios de estos pacientes no han tenido o han tenido una exposición baja al factor VIII, a menudo no son totalmente tolerantes al factor VIII de reemplazo que se usa para tratar su afección. En consecuencia, hasta el 30 por ciento de estos pacientes desarrollan anticuerpos inhibidores del factor VIII.
El desarrollo de estos anticuerpos es la complicación más grave que limita significativamente el tratamiento de este trastorno, además de aumentar la carga económica. Apitope, a través de su plataforma de descubrimiento patentada, completó el trabajo de investigación para confirmar que los dos péptidos en ATX-F8-117, derivados del Factor VIII, tienen el potencial para tratar y prevenir el desarrollo de inhibidores en pacientes con hemofilia A tratados con Factor VIII. Actualmente, hay pocas terapias disponibles para ayudar a los pacientes con inhibidores, lo que hace que el enfoque de Apitope pueda cambiar la vida de los pacientes.