La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha aceptado para revisión prioritaria la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) para efanesoctocog alfa (BIVV001) para el tratamiento de la hemofilia A, un trastorno hemorrágico raro y potencialmente mortal. La fecha de acción objetivo para la decisión de la FDA es el 28 de febrero de 2023. Sanofi y Sobi® colaboran en el desarrollo y comercialización de efanesoctocog alfa.
El BLA está respaldado por datos del estudio fundamental XTEND-1 Phase 3. Los resultados se presentaron recientemente en el 30º Congreso de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia. Los datos demuestran una prevención clínicamente significativa de las hemorragias y una superioridad frente a la profilaxis con factores anterior basada en una comparación entre pacientes. Efanesoctocog alfa fue bien tolerado y no se detectó el desarrollo de inhibidores del factor VIII. Los eventos adversos emergentes del tratamiento más comunes (>5% de los participantes en general) fueron dolor de cabeza, artralgia, caídas y dolor de espalda.
La FDA otorga revisión prioritaria a las terapias que tienen el potencial de brindar mejoras significativas en el tratamiento, diagnóstico o prevención de afecciones graves. Efanesoctocog alfa recibió la designación de Terapia Innovadora de la FDA en mayo de 2022 y es la primera terapia con factor VIII en recibir este reconocimiento. La FDA también otorgó a efanesoctocog alfa la designación de medicamento huérfano en agosto de 2017 y la designación de vía rápida en febrero de 2021.
La presentación reglamentaria en la UE seguirá la disponibilidad de datos del estudio pediátrico en curso XTEND-Kids, y ambos eventos se esperan para 2023. La Comisión Europea otorgó la designación de fármaco huérfano a efanesoctocog alfa en junio de 2019.
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