La FDA organiza una reunión centrada en el paciente

El lunes 22 de septiembre, varios miembros de la comunidad de trastornos hemorrágicos vinieron a compartir sus experiencias con el tratamiento de trastornos hemorrágicos con la FDA.
HFA trabajó con socios como NORD, PPTA y NHF para garantizar que nuestra comunidad estuviera representada de manera efectiva.A Pacientes y defensores de todas las edades, todos los antecedentes y con varias afecciones diferentes vinieron a compartir con la FDA sus esperanzas, temores, aspectos destacados y ensayos en el tratamiento de sus afecciones. Se compartieron tantas opiniones excelentes, que abarcan dos temas abiertos establecido por la FDA. Para leer algunos de los testimonios dados, por favor vea abajo.
¡Aún estás a tiempo de que tu voz sea escuchada! La FDA está aceptando comentarios hasta el 28 de noviembre de 2014. Para obtener detalles sobre cómo enviar sus declaraciones oficiales a la FDA, por favor haga clic aquí. Además, puede ayudar a dar forma al futuro de los tratamientos para los trastornos hemorrágicos tomando esta breve encuesta!
Si desea ayuda para redactar su declaración, comuníquese con nuestro equipo de defensa en advocacy@hemophiliafed.org.

Testimonios

• Debbie, cuyo hijo de veinte años tiene hemofilia A y un inhibidor, hizo una poderosa posición para la comunidad de inhibidores, arrojando luz sobre el acceso limitado al tratamiento disponible para pacientes como su hijo.
• Donald explicó sus experiencias a lo largo de siete décadas de tratamiento de la hemofilia, desde recibir sangre completa hasta factor, al tiempo que detalló sus esperanzas para los ensayos contemporáneos de terapia contra la hepatitis C. Lea su poderoso pide una cura, para que sus bisnietos no tengan que crecer con hemofilia.
• Sonji ofreció información tanto como paciente de hemofilia como madre de un niño de 13 años que crece con un inhibidor. Compartió las dificultades que enfrentó al buscar atención para su condición, así como los avances tecnológicos que le permiten a su hijo asistir a la escuela mientras se queda en casa para recuperarse de las hemorragias. Síganos mientras aboga por la seguridad de su hijo mientras la Administración considera nuevos ensayos de terapia con inhibidores.
• Mark, un paciente coinfectado con hemofilia A de 34 años y padre de dos portadores, expresó sus esperanzas de nuevos avances en el tratamiento, como inyecciones subcutáneas, infusiones de larga duración y un mundo sin inhibidores. Mark también se unió a sus compañeros oradores para pedir a la FDA que priorizar la investigación de curas.
• Dan es un paciente de 60 años con hemofilia B y SIDA que ha tenido la suerte de curar espontáneamente su infección de hepatitis C. Dan usó el costo de sus tratamientos para la hemofilia para impulsar la investigación de la cura. Vea cuánto han costado los tratamientos de Dan a lo largo de su vida.
• Kimberly, directora ejecutiva de HFA y madre de un paciente de doce años, enfatizó la necesidad de un fácil acceso a métodos de tratamiento seguros, asequibles y variados. Advirtió que el progreso no debe darse a costa de factores de riesgo como los inhibidores, y pidió a la FDA que presione para cambiar las pautas de diagnóstico para garantizar que las mujeres reciban el tratamiento que necesitan y merecen. Lea la conmovedora declaración de Kimberly.

*Como parte de la renovación de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA V) en 2012, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) debe incorporar la perspectiva del paciente en su toma de decisiones regulatorias. Para lograr esto, la FDA está llevando a cabo una serie de reuniones de Desarrollo de Medicamentos Centrados en el Paciente donde buscan la opinión de los pacientes en 20 grupos de enfermedades para evaluar las opciones de medicamentos y tratamientos. Los pacientes brindan un contexto importante y único para la FDA a medida que desarrollan sus nuevo enfoque para la elaboración de normas utilizando el marco de evaluación de riesgos y beneficios.