CSL Behringanunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aceptó para revisión su Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) para la autorización de comercialización de su proteína de fusión de acción prolongada que une el factor IX de coagulación recombinante con albúmina recombinante (rIX-FP). Tras la aprobación de la FDA, rIX-FP brindará a los pacientes con hemofilia B una opción de tratamiento de acción prolongada con intervalos de dosificación de hasta 14 días.
"La decisión de la FDA de aceptar para revisión rIX-FP BLA acerca a CSL Behring un paso más hacia el suministro de esta terapia innovadora a pacientes con hemofilia B en los EE. UU.", afirmó el Dr. Andrew Cuthbertson, director científico y director de investigación y desarrollo de CSL Limited. "El desarrollo de rIX-FP subraya las capacidades científicas de proteínas de CSL Behring, su profundo conocimiento de la comunidad de hemofilia y su compromiso de mejorar el bienestar de los pacientes con hemofilia B".
Acerca del programa de desarrollo clínico PROLONG-9FP
El BLA de CSL Behring se basa en los resultados del estudio de Fase II/III (pacientes de 12 a 61 años) en el programa PROLONG-9FP. El estudio fundamental de fase II/III fue un estudio abierto, multicéntrico, de seguridad, farmacocinética (PK) y eficacia de rIX-FP en pacientes con hemofilia B previamente tratados (FIX ≤ 2%).
Este estudio fue diseñado para comparar el cambio en la frecuencia de eventos hemorrágicos espontáneos entre el tratamiento a demanda y un régimen de profilaxis semanal en pacientes que anteriormente recibían solo tratamiento a demanda; y el número de pacientes que desarrollaron inhibidores contra el factor IX como medidas de resultado primarias. El estudio evaluó múltiples regímenes de profilaxis, incluidos intervalos de 7 y 14 días. Un subestudio evaluó la prevención y el control del sangrado en pacientes con hemofilia B sometidos a un procedimiento quirúrgico.
Los detalles del diseño del estudio para rIX-FP (CSL654) están disponibles en ensayosclinicos.gov.
Acerca de rIX-FP
CSL Behring diseñó rIX-FP para extender la vida media del factor IX recombinante mediante la fusión genética con albúmina recombinante. CSL Behring seleccionó la albúmina recombinante como su socio de fusión genética recombinante para sus proteínas del factor de coagulación debido a su larga vida media fisiológica. Además, se ha demostrado que la albúmina recombinante tiene un buen perfil de tolerabilidad, un bajo potencial de reacciones inmunogénicas y un mecanismo de eliminación bien conocido. El conector escindible que conecta el factor IX recombinante y la albúmina recombinante se ha diseñado específicamente para preservar la función nativa del factor de coagulación en la proteína de fusión, al mismo tiempo que se beneficia de la larga vida media fisiológica de la albúmina recombinante.
En 2012, la FDA otorgó la designación de medicamento huérfano para rIX-FP para el tratamiento y profilaxis de episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia B. La designación incluye tratamiento profiláctico de rutina, control y prevención de episodios hemorrágicos, y prevención y control de hemorragias en entornos perioperatorios. La FDA Programa de Designación de Medicamentos Huérfanos otorga estatus de huérfano a medicamentos y productos biológicos definidos como aquellos destinados al tratamiento o prevención segura y efectiva de enfermedades raras que afectan a menos de 200,000 personas en los EE. UU. La designación de huérfano califica al patrocinador del producto para importantes créditos fiscales, eliminación de las tarifas de solicitud de licencia de la FDA y ciertos incentivos de marketing.
Acerca de la hemofilia B
La hemofilia B (deficiencia congénita del factor IX) se caracteriza por un factor IX deficiente o defectuoso y afecta aproximadamente a 1 de cada 25.000 a 50.000 personas. La hemofilia B es un trastorno hemorrágico congénito caracterizado por sangrado prolongado o espontáneo, especialmente en los músculos, las articulaciones o los órganos internos. Casi todos los pacientes con hemofilia B son hombres.
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