La profilaxis con Fitusiran redujo las hemorragias en 61% en personas con Hem A o B

• Se informó una tasa de sangrado anualizada (ABR) mediana de 0,0 en la población general del estudio durante la profilaxis con fitusiran (80 mg mensuales)
• Fitusiran es una nueva terapia de ARN de interferencia pequeña en investigación, administrada por vía subcutánea, en desarrollo para el tratamiento profiláctico de personas con hemofilia A o B, con o sin inhibidor.

París – 10 de julio de 2022 – Se presentaron datos positivos del estudio de fase 3 ATLAS-PPX que evalúa la eficacia y seguridad de fitusirán una vez al mes (80 mg) en adultos y adolescentes con hemofilia A o B severa que fueron tratados previamente con profilaxis previa con factor o agente de derivación (BPA) hoy en una sesión de última hora en el Congreso de la Sociedad Internacional sobre Trombosis y Hemostasia (ISTH) 2022. El estudio cumplió con el criterio principal de valoración y demostró que la profilaxis con fitusirán redujo significativamente los episodios hemorrágicos en comparación con la profilaxis anterior con factor o BPA.

Dra. Gili Kenet, Investigador, profesor de Hematología, Director del Centro Nacional de Hemofilia de Israel en el Centro Médico Sheba y director del Instituto de Investigación de Trombosis Amalia Biron de la Universidad de Tel Aviv, Tel Aviv, Israel:

“Existe una necesidad continua de terapias transformadoras que ofrezcan a las personas con hemofilia una protección constante y al mismo tiempo reduzcan la carga del tratamiento. Estos resultados de la fase 3 son alentadores y respaldan el potencial de fitusira para proporcionar a las personas con hemofilia A o B, independientemente del estado del inhibidor, una reducción significativa de los episodios hemorrágicos”.
Los hallazgos clave en el estudio de fase 3 ATLAS-PPX incluyen lo siguiente:

• La mediana general de la tasa de hemorragia anualizada (ABR) fue de 0,0 para la profilaxis con fitusiran, en comparación con una mediana de ABR de 4,4 con profilaxis previa.
• La profilaxis con Fitusiran dio como resultado una reducción estadísticamente significativa en la ABR estimada de 61,1% (p= 0,0008) frente a la profilaxis con factor o BPA.
• El 63,11 TP2T (n=41) de adultos y adolescentes tratados con fitusiran experimentaron cero hemorragias tratadas en comparación con el 16,91 TP2T (n=11) con profilaxis previa con factor o BPA.
• La ABR mediana para las hemorragias tratadas fue de 0,0 con profilaxis con fitusiran para los participantes con y sin inhibidores en comparación con 6,5 y 4,4 para los participantes con y sin inhibidores, respectivamente, con profilaxis previa.
• De los 67 participantes expuestos a al menos una dosis de fitusirán, los eventos adversos más comunes (≥6 participantes) fueron aumento de la alanina aminotransferasa, nasofaringitis e infección del tracto respiratorio superior.
• De acuerdo con el riesgo previamente identificado de fitusirán, se informaron eventos tromboembólicos presuntos o confirmados en 2 participantes (3.0%).

Dr. Dietmar Berger, PhD, Director global de desarrollo y director médico
“Estos datos positivos respaldan el potencial de fitusiran para transformar  tratamiento de profilaxis para personas con hemofilia A o B, con o sin inhibidores, con una tasa de sangrado anual promedio de cero en todas las poblaciones de pacientes. Además, estamos entusiasmados de continuar explorando fitusiran bajo un protocolo modificado que se enfoca en la optimización de la dosis, que incluye dosis más bajas y regímenes de dosificación menos frecuentes, con el potencial de tan solo seis inyecciones por año”.

Actualmente, Sanofi está investigando la eficacia y seguridad de fitusiran bajo un protocolo modificado que incluye dosis más bajas y un régimen de dosificación menos frecuente que mantiene un rango objetivo de antitrombina de 15-35% en todos los estudios en curso. Fitusiran tiene el potencial de brindar tratamiento profiláctico para todas las personas con hemofilia A o B, con o sin inhibidores, con tan solo seis inyecciones subcutáneas por año.

Diseño del estudio de fase 3 ATLAS-PPX (NCT03549871)

ATLAS-PPX es un estudio multinacional, abierto, de fase 3, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de fitusiran en adultos y adolescentes de ≥12 años con hemofilia A o B grave, con o sin inhibidores, que han cambiado de profilaxis con factor o agente de derivación. Se inscribieron un total de 80 participantes. En el estudio, los participantes continuaron con su régimen profiláctico anterior al estudio con factor o agentes de derivación durante un período de seis meses, seguido de un cambio a fitusirán una vez al mes (80 mg) administrado por vía subcutánea durante siete meses. El criterio principal de valoración del estudio fue la tasa de hemorragia anualizada.

Acerca de fitusirán
Fitusiran es un agente terapéutico de ARN de interferencia pequeño en investigación, administrado por vía subcutánea, en desarrollo para el tratamiento profiláctico de personas con hemofilia A o B, con o sin inhibidores. Fitusiran está diseñado para reducir la antitrombina, una proteína que inhibe la coagulación sanguínea, con el objetivo de promover la generación de trombina para reequilibrar la hemostasia y prevenir hemorragias. Fitusiran utiliza la tecnología de conjugado ESC-GalNAc de Alnylam Pharmaceutical Inc., que permite la dosificación subcutánea con mayor potencia y durabilidad. Fitusiran se encuentra actualmente en investigación clínica y no ha sido evaluado por ninguna autoridad reguladora.

Acerca de Sanofi
Somos una innovadora empresa global de atención médica, impulsada por un propósito: perseguimos los milagros de la ciencia para mejorar la vida de las personas. Nuestro equipo, en unos 100 países, se dedica a transformar la práctica de la medicina trabajando para convertir lo imposible en posible. Brindamos opciones de tratamiento que pueden cambiar la vida y protección de vacunas que salvan vidas a millones de personas en todo el mundo, al tiempo que ponemos la sostenibilidad y la responsabilidad social en el centro de nuestras ambiciones.