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LONDRES, 9 de marzo de 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Terapéutica de línea libreHoldings plc anunció que el primer paciente recibió la dosis en su ensayo clínico de confirmación de dosis Fase 1/2 B-LIEVE de FLT180a para el tratamiento de la hemofilia B, un trastorno hemorrágico genético debilitante causado por una deficiencia en la proteína del factor de coagulación IX. FLT180a utiliza una cápside de vector de virus adenoasociado potente y patentada (AAVS3) para administrar el gen funcional de una variante del factor IX humano y restaurar la formación normal de coágulos sanguíneos.
Pamela Foulds, MD, directora médica de Freeline, dijo: “Somos optimistas de que la combinación de una dosis baja (7.7e11 vg/kg) de nuestra cápside AAVS3 de alta expresión con un régimen de control inmunológico profiláctico corto puede lograr y mantener la hemofilia. Pacientes B en el rango normal de expresión del Factor IX. Este es un paso significativo hacia la realización del potencial de FLT180a para proporcionar una cura funcional a través de una actividad FIX sostenida y normalizada”.
Michael Parini, director ejecutivo de Freeline, dijo: “Estamos muy entusiasmados con este progreso en nuestro programa de hemofilia B, ya que nuestro enfoque mejorado en la ejecución está comenzando a generar dividendos para liberar el valor de nuestros programas clínicos. Además, este es el primer paciente al que Freeline ha administrado una dosis en los EE. UU., lo que reafirma nuestro compromiso de diversificar nuestra huella de ensayos clínicos y desarrollar la resiliencia en nuestros programas”.
“De cara al futuro, creemos que ya hemos identificado suficientes pacientes para inscribirlos por completo en el ensayo B-LIEVE a través del estudio de ejecución ECLIPSE, y esperamos completar la dosificación de la primera cohorte y compartir los resultados iniciales al final de la primera mitad de este año. Continuamos avanzando en estos hitos clave a medida que trazamos el camino hacia un estudio fundamental de Fase 3 de FLT180a, y actualmente planeamos iniciar actividades de puesta en marcha para ese estudio en la primera mitad de 2023”, continuó Michael Parini.
La compañía espera informar los datos iniciales de seguridad y biomarcadores de la primera cohorte de dosis del ensayo B-LIEVE en la primera mitad de 2022. Si fuera necesaria la dosificación de pacientes adicionales en la primera cohorte de dosis o la dosificación de la segunda cohorte, Freeline espera que esos se completará a fines del tercer trimestre de 2022. La compañía espera informar más datos actualizados de seguridad y biomarcadores tanto en la segunda mitad de 2022 como en la primera mitad de 2023 e iniciar las actividades de puesta en marcha de ensayos fundamentales de la Fase 3 en el primer semestre de 2023.
Acerca del ensayo de confirmación de dosis de B-LIEVE
B-LIEVE es un ensayo de confirmación de dosis de fase 1/2 de FLT180a fabricado a escala comercial y que utiliza una dosis inicial de 7,7e11 vg/kg y un ciclo corto de control inmunitario profiláctico con el objetivo de normalizar los niveles de FIX. Esta dosis se seleccionó en función de los resultados de B-AMAZE y múltiples enfoques de modelado. Freeline espera que el ensayo B-LIEVE finalice una dosis para el ensayo fundamental planificado de Fase 3 destinado a permitir de manera constante la expresión de FIX en el rango normal para pacientes con hemofilia B.
Acerca de Freeline Therapeutics
Freeline es una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla terapias génicas sistémicas mediadas por vectores transformativos de virus adenoasociados (AAV). La empresa se dedica a mejorar la vida de los pacientes a través de tratamientos únicos e innovadores que brindan curas funcionales para enfermedades debilitantes sistémicas hereditarias. Freeline utiliza su vector AAV patentado y diseñado racionalmente, junto con nuevos promotores y transgenes, para entregar una copia funcional de un gen terapéutico en las células hepáticas humanas, expresando así un nivel funcional persistente de la proteína faltante o disfuncional en el torrente sanguíneo del paciente. La plataforma de terapia génica integrada de la compañía incluye capacidades internas en investigación, desarrollo clínico, fabricación y comercialización. La empresa tiene programas clínicos en hemofilia B, enfermedad de Fabry y enfermedad de Gaucher tipo 1. Freeline tiene su sede en el Reino Unido y operaciones en Alemania y EE. UU.
Acerca de FLT180a para hemofilia B
El programa de hemofilia B de Freeline, FLT180a, utiliza una cápside potente y racionalmente diseñada (AAVS3) que contiene un casete de expresión que codifica una variante Padua de ganancia de función del factor IX humano (FIX). FLT180a se estudió en B-AMAZE, un ensayo de búsqueda de dosis de fase 1/2 en pacientes con hemofilia B grave y moderadamente grave con el objetivo de normalizar la actividad de FIX en pacientes con hemofilia moderada y grave. Los pacientes tratados en B-AMAZE están siendo seguidos en un estudio de seguimiento a largo plazo. Se ha iniciado un ensayo de confirmación de dosis de fase 1/2 de FLT180a llamado B-LIEVE.
Acerca de la hemofilia
La hemofilia es un trastorno hemorrágico genético causado por una deficiencia en la proteína del factor de coagulación que impide la formación de coágulos sanguíneos. En la hemofilia B, hay una deficiencia de la proteína del factor de coagulación IX (nueve). La hemofilia B es una enfermedad ligada al cromosoma X que afecta principalmente a niños y hombres; sin embargo, las mujeres que portan una copia afectada del gen del factor de coagulación también pueden experimentar síntomas. La hemofilia B afecta aproximadamente a uno de cada 30.000 hombres. La hemofilia se clasifica como leve, moderada o grave, según el nivel de factor de coagulación VIII o IX en la sangre, y se diagnostica mediante análisis de sangre.
Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones que constituyen "declaraciones prospectivas" tal como se define ese término en la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de los Estados Unidos de 1995, incluidas declaraciones que expresan las opiniones, expectativas, creencias, planes, objetivos, suposiciones o proyecciones de la Compañía con respecto al futuro. eventos o resultados futuros, en contraste con declaraciones que reflejan hechos históricos. Los ejemplos incluyen, entre otros temas, declaraciones sobre el momento, el progreso y los resultados del ensayo clínico de confirmación de dosis de fase 1/2 B-LIEVE de la empresa de FLT180a y lecturas de datos de ese ensayo, si la empresa ha identificado un número suficiente de pacientes para inscribirse completamente en el ensayo B-LIEVE, si una dosis de 7,7e11 vg/kg tendrá éxito en la preservación de los niveles de actividad de FIX en el rango normal, y el momento del ensayo clínico pivotal de fase 3 planificado por la compañía de FLT180a. En algunos casos, puede identificar dichas declaraciones a futuro por terminología como "anticipar", "pretender", "creer", "estimar", "planear", "buscar", "proyectar" o "esperar", "puede ”, “will”, “would”, “could” o “should”, el negativo de estos términos o expresiones similares. 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