Hemlibra de Genentech proporcionó un control sostenido del sangrado en el estudio fundamental más grande en niños con hemofilia A con inhibidores

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de Genentech. Lea el comunicado de prensa en su totalidad. aquí.

Genentech, miembro del Grupo Roche, anunció los datos del análisis primario del estudio de Fase III HAVEN 2 que evalúa Hemlibra^®Â profilaxis en niños menores de 12 años con hemofilia A con inhibidores del factor VIII, incluido un seguimiento más prolongado para la dosificación una vez a la semana y nuevos datos para esquemas de dosificación menos frecuentes (cada dos semanas o cada cuatro semanas). Estos datos del estudio fundamental más grande en niños con hemofilia A con inhibidores del factor VIII se presentaron en la 60ª Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología.
"Los niños con inhibidores tienen un mayor riesgo de sufrir hemorragias potencialmente mortales y pueden experimentar hemorragias frecuentes y repetidas en las articulaciones", dijo Guy Young, MD, director del Centro de Hemostasia y Trombosis del Children's Hospital Los Angeles y profesor de Pediatría de la Universidad del Sur. Escuela de Medicina California Keck, Los Ángeles, California. "Estos datos actualizados de HAVEN 2 mostraron que la mayoría de los niños con hemofilia A con inhibidores del factor VIII tratados con emicizumab-kxwh no tuvieron hemorragias tratadas en tres esquemas de dosificación diferentes, lo que refuerza la capacidad de este medicamento para proporcionar un control de hemorragias eficaz y sostenido".
En los resultados actualizados del estudio HAVEN 2 con una mediana de 11 meses adicionales de datos, el 76,9 por ciento (IC del 95 por ciento: 64,8; 86,5) de los niños con hemofilia A con inhibidores del factor VIII tratados con Hemlibra una vez por semana (n=65) experimentaron cero hemorragias tratadas. Es importante destacar que Hemlibra una vez por semana mostró una reducción del 99 por ciento (IC del 95 por ciento: 97,7; 99,4) en las hemorragias tratadas en comparación con el tratamiento previo con agentes bypass (BPA) como profilaxis (n=15) o a demanda (n=3) en una comparación prospectiva intrapaciente. Los nuevos datos también mostraron que el 90 por ciento (IC del 95 por ciento: 55,5; 99,7) de los niños con inhibidores del factor VIII recibieron Hemlibra cada dos semanas (n=10) y el 60 por ciento (IC del 95 por ciento: 26,2; 87,8) de los niños que recibieron Hemlibra cada cuatro semanas (n=10) no experimentaron sangrados tratados, lo que demuestra un control de sangrado clínicamente significativo en ambos esquemas de dosificación. No se produjeron casos de microangiopatía trombótica (MAT) ni eventos trombóticos. Los eventos adversos (EA) más comunes en el análisis primario del estudio HAVEN 2 fueron consistentes con los observados previamente en los análisis intermedios.
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