El siguiente es un comunicado de prensa de HEMA Biologics.
HEMA BiologicsTM anuncia la aprobación por parte de la FDA de SEVENFACT® [factor de coagulación VIIa (recombinante)-jncw] para el tratamiento y control de episodios hemorrágicos que ocurren en pacientes adultos y adolescentes con hemofilia A y B con inhibidores
Louisville, KY – 6 de abril de 2020
HEMA Biologics, LLC, ("HEMA Biologics") anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) aprobó SEVENFACT® [factor de coagulación VIIa (recombinante)-jncw] como el primer nuevo agente de derivación en más de 20 años para adultos y adolescentes. (12 años de edad y mayores) con hemofilia A y B con inhibidores.
“A través de una empresa conjunta con LFB SA, estamos entusiasmados de poder traer a los EE. UU. una opción de tratamiento significativa para pacientes con hemofilia con inhibidores”, dijo P. Breckinridge (“Breck”) Jones, director ejecutivo de HEMA Biologics. “SEVENFACT es un análogo innovador del Factor VIIa humano y el resultado de un esfuerzo de desarrollo de décadas en tres continentes. Esta aprobación es representativa del profundo compromiso de HEMA Biologics y LFB para mejorar los resultados de los pacientes. SEVENFACT se fabrica utilizando la tecnología rPROTM patentada y de última generación de LFB, creando un método seguro y confiable de producción de proteínas”.
Varias opciones han estado disponibles para los trastornos hemorrágicos en los últimos años, pero no hubo nuevos tratamientos para el sangrado relacionado con inhibidores. “Los pacientes y familias afectados por los inhibidores tienen opciones limitadas disponibles para el tratamiento y control del sangrado. A medida que los pacientes con inhibidores continúan sufriendo las consecuencias del sangrado, los agentes de derivación seguirán siendo una parte esencial del manejo de la enfermedad”, explica el Dr. Allan Alexander, vicepresidente de asuntos médicos de HEMA Biologics. “Nos complace presentar SEVENFACT, un tratamiento que proporciona un beneficio hemostático comprobado en el contexto de hemorragias relacionadas con inhibidores junto con una resolución demostrada de hemorragias con una sola dosis”.
La aprobación de SEVENFACT se basó en los datos del ensayo fundamental de fase 3, PERSEPT 1. Este ensayo clínico evaluó 468 episodios hemorrágicos leves, moderados y graves en 27 pacientes adolescentes y adultos con hemofilia A y B con inhibidores en un estudio aleatorizado, multicéntrico y abierto. -etiqueta, dos regímenes de dosis iniciales, diseño de ensayo cruzado. Ambos regímenes de dosis iniciales cumplieron con el criterio principal de valoración de control de hemorragias a las 12 horas: 91% de episodios hemorrágicos leves o moderados tratados con una dosis inicial de 225 mcg/kg logró eficacia hemostática a las 12 horas; la mediana de tiempo hasta la respuesta hemostática fue de 3 horas, correspondiente a 1 dosis de SEVENFACT. La mediana de tiempo hasta la respuesta hemostática para los episodios hemorrágicos tratados con una dosis inicial de 75 mcg/kg fue de 6 horas (mediana de 2 dosis de SEVENFACT), y el 82% de episodios hemorrágicos alcanzó la eficacia hemostática a las 12 horas. A las 24 horas, la eficacia hemostática se mantuvo en 97.6% de episodios hemorrágicos tratados con el régimen de dosis de 75 mcg/kg y 99.5% de episodios hemorrágicos tratados con el régimen de dosis de 225 mcg/kg, sin necesidad de ninguna terapia alternativa.
HEMA Biologics tiene los derechos de comercialización y distribución de SEVENFACT en EE. UU. y Canadá.
Para leer la declaración completa de HEMA Biologics, puede visitar su sitio web aquí.
“A través de una empresa conjunta con LFB SA, estamos entusiasmados de poder traer a los EE. UU. una opción de tratamiento significativa para pacientes con hemofilia con inhibidores”, dijo P. Breckinridge (“Breck”) Jones, director ejecutivo de HEMA Biologics. “SEVENFACT es un análogo innovador del Factor VIIa humano y el resultado de un esfuerzo de desarrollo de décadas en tres continentes. Esta aprobación es representativa del profundo compromiso de HEMA Biologics y LFB para mejorar los resultados de los pacientes. SEVENFACT se fabrica utilizando la tecnología rPROTM patentada y de última generación de LFB, creando un método seguro y confiable de producción de proteínas”.
Varias opciones han estado disponibles para los trastornos hemorrágicos en los últimos años, pero no hubo nuevos tratamientos para el sangrado relacionado con inhibidores. “Los pacientes y familias afectados por los inhibidores tienen opciones limitadas disponibles para el tratamiento y control del sangrado. A medida que los pacientes con inhibidores continúan sufriendo las consecuencias del sangrado, los agentes de derivación seguirán siendo una parte esencial del manejo de la enfermedad”, explica el Dr. Allan Alexander, vicepresidente de asuntos médicos de HEMA Biologics. “Nos complace presentar SEVENFACT, un tratamiento que proporciona un beneficio hemostático comprobado en el contexto de hemorragias relacionadas con inhibidores junto con una resolución demostrada de hemorragias con una sola dosis”.
La aprobación de SEVENFACT se basó en los datos del ensayo fundamental de fase 3, PERSEPT 1. Este ensayo clínico evaluó 468 episodios hemorrágicos leves, moderados y graves en 27 pacientes adolescentes y adultos con hemofilia A y B con inhibidores en un estudio aleatorizado, multicéntrico y abierto. -etiqueta, dos regímenes de dosis iniciales, diseño de ensayo cruzado. Ambos regímenes de dosis iniciales cumplieron con el criterio principal de valoración de control de hemorragias a las 12 horas: 91% de episodios hemorrágicos leves o moderados tratados con una dosis inicial de 225 mcg/kg logró eficacia hemostática a las 12 horas; la mediana de tiempo hasta la respuesta hemostática fue de 3 horas, correspondiente a 1 dosis de SEVENFACT. La mediana de tiempo hasta la respuesta hemostática para los episodios hemorrágicos tratados con una dosis inicial de 75 mcg/kg fue de 6 horas (mediana de 2 dosis de SEVENFACT), y el 82% de episodios hemorrágicos alcanzó la eficacia hemostática a las 12 horas. A las 24 horas, la eficacia hemostática se mantuvo en 97.6% de episodios hemorrágicos tratados con el régimen de dosis de 75 mcg/kg y 99.5% de episodios hemorrágicos tratados con el régimen de dosis de 225 mcg/kg, sin necesidad de ninguna terapia alternativa.
HEMA Biologics tiene los derechos de comercialización y distribución de SEVENFACT en EE. UU. y Canadá.
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