HFA responde a la noticia de la acción de la FDA sobre la aplicación de terapia génica BioMarin

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BioMarin anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ha emitido una carta indicando que la terapia génica en investigación de BioMarin para la hemofilia A grave no está lista para su aprobación en su forma actual. BioMarin dice que la FDA ha solicitado dos años de datos de seguimiento que muestren evidencia de la durabilidad de la terapia.
Muchos pacientes y sus familias se sentirán decepcionados al saber que la terapia genética para la hemofilia sigue fuera de su alcance por el momento. Ha sido una esperanza muy mantenida durante décadas que los pacientes pudieran obtener acceso a un tratamiento de dosis única que eliminaría el sangrado y mejoraría la calidad de vida. Sin embargo, siempre la HFA y la comunidad de pacientes en general también han insistido en que la salud y la seguridad siguen siendo primordiales, especialmente en vista de la devastadora historia de nuestra comunidad con tratamientos contaminados en las décadas de 1970 y 1980.
Con la salud y la seguridad como nuestros principales pilares, la comunidad de pacientes confía en que la FDA se adhiera a sus procesos de revisión establecidos como “estándar de oro” y a su ciencia rigurosa. La HFA continuará monitoreando los desarrollos mientras BioMarin trabaja con la FDA para proporcionar los datos adicionales que la FDA ha solicitado.
Lea la declaración completa de BioMarin aquí.

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