Nuevos datos respaldan las afirmaciones de seguridad y eficacia de ALPROLIX

Nota: Esta es una versión editada de un comunicado de prensa de Biogen. Para leer el comunicado original en su totalidad, haga clic aquí.A 

Nuevos datos clínicos respaldan la seguridad y eficacia a largo plazo de ALPROLIX® [factor IX de coagulación (recombinante), proteína de fusión Fc] en personas con hemofilia B grave tratadas durante hasta dos años, anunció Biogen el lunes 17 de agosto de 2015. Participantes en el estudio de extensión abierto de fase 3, B-YOND, mantuvo bajas tasas de hemorragia con regímenes de profilaxis de una a dos semanas, según datos de un análisis provisional. Los investigadores presentaron estos resultados provisionales por primera vez en la 67ª Reunión Anual de la Fundación Nacional de Hemofilia (NHF) en Dallas.
B-YOND es un estudio de varios años para personas con hemofilia B grave que completaron los estudios fundamentales de fase 3 B-LONG o Kids B-LONG. En este análisis intermedio, el tiempo medio de tratamiento con ALPROLIX durante B-YOND fue de 27,6 meses para adultos y adolescentes (n=93) y de 47,7 semanas para niños menores de 12 años (n=23). El criterio de valoración principal del estudio es el desarrollo de inhibidores y hasta la fecha no se ha informado de ningún inhibidor. Había tres opciones de dosificación profiláctica para los participantes adultos, adolescentes y pediátricos en el ensayo B-YOND: profilaxis semanal, individualizada y modificada. También estaba disponible un grupo de tratamiento episódico para pacientes adultos y adolescentes.
"Creemos que B-YOND desempeñará un papel importante para ayudarnos a comprender el perfil clínico de esta terapia a largo plazo", dijo Amy Shapiro, MD, cofundadora y directora médica del Centro de Hemofilia y Trombosis de Indiana. "Los participantes del estudio que reciben tratamiento profiláctico con intervalos de una a dos semanas entre infusiones continúan experimentando bajas tasas de sangrado durante este estudio de extensión en curso".
ALPROLIX es una terapia con factor IX de coagulación recombinante diseñada para tener una circulación prolongada en el cuerpo. Según el análisis provisional, los adultos y adolescentes tratados de forma profiláctica mantuvieron la protección contra los episodios hemorrágicos con infusiones cada una o dos semanas. Estos participantes tuvieron una mediana general de tasas de sangrado anualizadas (ABR) de 2,28 para la profilaxis semanal (20-100 UI/kg de ALPROLIX cada siete días), 2,25 para la profilaxis individualizada (100 UI/Kg de ALPROLIX cada 8 a 16 días, o dos veces al día). mensualmente) y 2,42 para la profilaxis modificada (dosificación personalizada si de otro modo no se pudiera lograr una profilaxis óptima). Por el contrario, las personas que recibieron terapia a demanda, o tratamiento cuando ocurrió un episodio hemorrágico, tuvieron una ABR mediana de 11,27.
La mediana del ABR general fue cero para los niños menores de seis años que recibieron profilaxis semanal (n=9). Para los niños de entre seis y 12 años, la mediana de los ABR generales fue de 2,65 (n=10), 2,37 (n=5) y 3,13 (n=1) en los regímenes de profilaxis semanal, individualizado y modificado, respectivamente. En cada grupo de edad, la dosis semanal promedio promedio para los participantes que previamente recibieron profilaxis fue similar para los individuos en los grupos de tratamiento semanal e individualizado.
Los resultados de seguridad fueron típicos de las poblaciones con hemofilia B estudiadas. Los eventos adversos más comunes (incidencia mayor o igual al cinco por ciento) incluyeron dolor de cabeza, resfriado común y vómitos en adultos y adolescentes. En los niños menores de 12 años, las caídas, el resfriado común y las alergias estacionales fueron los eventos adversos más comunes.

Un creciente conjunto de evidencia valida aún más la vida media prolongada de ALPROLIX

En B-YOND, los participantes pueden cambiar entre grupos de tratamiento al momento de la inscripción y en cualquier momento durante el estudio. La mayoría de los participantes adultos y adolescentes permanecieron en el mismo grupo de tratamiento durante B-YOND en el que habían participado durante B-LONG. La mayoría de los niños menores de 12 años continuaron con el tratamiento una vez a la semana (78 por ciento). Los adultos y adolescentes pudieron alcanzar una mediana de intervalo de dosificación de 6,9 días en el grupo de profilaxis modificada y de 13,7 días en el grupo de profilaxis individualizada, manteniendo al mismo tiempo unos ABR bajos.
Desde el comienzo de B-LONG o Kids-B-LONG hasta el análisis de datos provisional de B-YOND, el tiempo medio acumulado de tratamiento con ALPROLIX fue de 171,6 semanas para adultos y adolescentes, y de 95,3 semanas para niños menores de 12 años.
"La seguridad y eficacia de ALPROLIX con dosificación de profilaxis de intervalo extendido se ha establecido a través de un sólido programa de desarrollo clínico, donde consistentemente hemos observado bajas tasas de sangrado generales, así como bajas tasas de sangrados espontáneos y articulares", dijo Kate Dawson, vice presidente de Asuntos Médicos de EE. UU. en Biogen. "Estos resultados del estudio B-YOND proporcionan información adicional que respalda el perfil de eficacia y seguridad de ALPROLIX en adultos y niños con hemofilia B".
B-YOND inscribió a 116 hombres, incluidos 93 participantes (81 por ciento) que completaron B-LONG y 23 (100 por ciento) de los que completaron Kids B-LONG. Los criterios de valoración secundarios del estudio B-YOND incluyen los ABR (incluidas las tasas de hemorragia articular espontánea) por participante y los días de exposición al tratamiento por participante. Los resultados adicionales son la incidencia de eventos adversos y eventos adversos graves, y la evaluación del tratamiento de un episodio hemorrágico (número de infusiones, dosis por infusión).