CAMBRIDGE, Mass. y Estocolmo – Hoy, Biogen Idec (NASDAQ:BIIB) y Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi) (STO:SOBI) anunciaron nuevos resultados de los estudios de fase 3 de su factor IX y VIII Fc recombinantes de larga duración en investigación candidatas a proteínas de fusión para la hemofilia B y A, ALPROLIXTM y ELOCTATETM, incluido un análisis provisional de los datos de farmacocinética pediátrica (PK). Estos datos provisionales son los primeros en demostrar que ALPROLIX y ELOCTATE han prolongado de manera consistente la vida media (una medida del tiempo que la terapia circula en el torrente sanguíneo) en niños, en comparación con las terapias anteriores de los participantes del estudio. Los investigadores presentaron estos resultados, que coincidían con los resultados de farmacocinética en adultos y adolescentes, en la 55.ª reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) en Nueva Orleans, celebrada del 7 al 10 de diciembre.
ALPROLIX y ELOCTATE usan una tecnología llamada fusión Fc y demuestran una circulación prolongada en el cuerpo, que se ha demostrado en estudios de adultos con hemofilia para extender el tiempo entre infusiones profilácticas.
“Como se vio en los estudios de adultos, los datos provisionales demostraron que en los niños, el uso de la tecnología de fusión Fc prolonga la vida media de estas terapias experimentales”, dijo el Dr. Guy Young, director del Centro de Hemostasia y Trombosis del Hospital Infantil de Los Ángeles. “Estamos investigando si con estos tratamientos son posibles intervalos de dosificación profilácticos más largos que la terapia actualmente disponible. La frecuencia de los regímenes profilácticos tradicionales es un desafío importante para los padres de niños con hemofilia, muchos de los cuales requieren infusiones varias veces por semana”.
Kids B-LONG y Kids A-LONG son estudios de fase 3 multicéntricos en curso de ALPROLIX y ELOCTATE para niños menores de 12 años tratados previamente con hemofilia B y A, respectivamente. Kids B-LONG y Kids A-LONG están diseñados para investigar la seguridad, eficacia y farmacocinética de ALPROLIX y ELOCTATE. En Kids B-LONG, la vida media media de ALPROLIX fue más de tres veces más prolongada que las terapias de factor IX actualmente disponibles. El análisis provisional de Kids A-LONG mostró que la vida media media de ELOCTATE era aproximadamente una vez y media la de las terapias de factor VIII existentes. Tanto para ALPROLIX como para ELOCTATE, se observaron vidas medias prolongadas en cada grupo de edad analizado: menores de seis años y de seis a menores de 12 años.
En 43 niños tratados con ELOCTATE al 8 de febrero de 2013 y 23 niños que recibieron ALPROLIX al 23 de abril de 2013, no se detectaron inhibidores (anticuerpos que pueden interferir con la actividad de la terapia). En general, el patrón de eventos adversos emergentes del tratamiento informados fue típico de las poblaciones estudiadas, sin que se identificaran problemas de seguridad únicos.
Los resultados finales de los estudios pediátricos evaluarán la seguridad y la eficacia de ALPROLIX y ELOCTATE, además de brindar más información farmacocinética. Los investigadores planean informar estos resultados en una futura reunión médica. El criterio principal de valoración para ambos estudios es la aparición de inhibidores durante el período de estudio. Las medidas de resultado secundarias incluyen la tasa de sangrado anualizada (ABR), o el número proyectado de episodios de sangrado anuales, y las evaluaciones de la respuesta al tratamiento.
En la reunión se presentaron nuevos análisis de datos de B-LONG y A-LONG, los estudios de fase 3 de ALPROLIX y ELOCTATE en adolescentes y adultos. Estos datos brindaron información adicional sobre los regímenes de dosificación profilácticos que pueden ser posibles con estas terapias, si se aprueban. Los regímenes de profilaxis implican infusiones programadas regularmente diseñadas para prevenir o reducir los episodios hemorrágicos. En estos estudios, una vida media prolongada ayudó a los participantes del estudio a lograr una prevención o reducción efectiva de los episodios hemorrágicos con menos infusiones profilácticas.
“Estos datos subrayan nuestro compromiso con el avance de la comprensión científica y la innovación en la hemofilia, y nuestro objetivo de presentar las primeras terapias duraderas para las personas con hemofilia”, dijo Glenn Pierce, MD, Ph.D., vicepresidente sénior de Asuntos Médicos Globales. y director médico del área terapéutica de hemofilia de Biogen Idec. “Estos análisis se suman al creciente cuerpo de datos que respaldan los beneficios clínicos de ALPROLIX y ELOCTATE en personas de diferentes edades con hemofilia B y A, y su potencial para reducir los episodios hemorrágicos con menos infusiones profilácticas, si se aprueba”.
Dosificación profiláctica menos frecuente observada con ELOCTATmi
Un análisis post-hoc de los participantes de A-LONG que estaban recibiendo un régimen profiláctico (preventivo) con las terapias de factor VIII actualmente disponibles antes del estudio, evaluó la dosis autoinformada, el intervalo de dosis y las tasas de sangrado durante los 12 meses anteriores mientras recibían el tratamiento actualmente aprobado. terapias con factor VIII. Estos puntos de datos también se recopilaron para la terapia ELOCTATE en el estudio.
La mayoría de los participantes informaron infusiones tres veces por semana con su terapia anterior de factor VIII. Durante el estudio, el 98,8 por ciento de los participantes tenían regímenes de dosificación profilácticos de ELOCTATE con infusiones menos frecuentes que las que informaron haber usado antes del estudio. Sus últimos intervalos de dosificación profiláctica en el estudio fueron cada tres días (36,3 por ciento), dos veces por semana (28,8 por ciento), cada cuatro días (5,0 por ciento) y cada cinco días (30,0 por ciento). En general, estos participantes informaron una mediana de 6,0 episodios de sangrado en el año anterior con su terapia actual; en los últimos tres meses de tratamiento con ELOCTATE durante el estudio, tuvieron una tasa de sangrado anualizada mediana de cero. El consumo semanal de factor para la profilaxis se mantuvo consistente con ELOCTATE y la terapia previa para la mayoría de los participantes.
“Los programas de dosificación profiláctica tienen el potencial de ser menos frecuentes y reducir los episodios de sangrado con el surgimiento de la terapia de larga duración”, dijo Birgitte Volck, MD, Ph.D., vicepresidenta sénior de desarrollo y directora médica de Sobi. “Estos datos pueden ayudar a los médicos a comprender cómo los programas de dosificación profiláctica podrían diferir entre la terapia ELOCTATE de larga duración en investigación y los tratamientos de factor VIII actualmente disponibles. El análisis post-hoc mostró que ELOCTATE permitió el control de hemorragias para los participantes del estudio con infusiones profilácticas menos frecuentes que su terapia anterior”.
Los investigadores del estudio informaron que ELOCTATE fue bien tolerado y no se detectaron inhibidores durante el estudio A-LONG. Los eventos de seguridad fueron representativos de los que ocurren en la población general de hemofilia. Fuera del período perioperatorio (quirúrgico), los eventos adversos más comunes (incidencia mayor o igual al cinco por ciento) incluyeron nasofaringitis (resfriado común), artralgia (dolor en las articulaciones), dolor de cabeza e infección de las vías respiratorias superiores.
Medida de calidad de vida de hemofilia validada
Este estudio evaluó la confiabilidad, validez y sensibilidad del Índice de calidad de vida específico para la hemofilia (Haem-A-QoL), un cuestionario de 46 ítems que se usa para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud específicamente en personas con hemofilia. El análisis utilizó datos de EuroQoL-5 Dimension (EQ-5D) para validar los datos de Haem-A-QoL recopilados de los participantes en los estudios A-LONG y B-LONG. EQ-5D es una herramienta de evaluación de la salud de la calidad de vida que se usa comúnmente en estudios de última etapa para otras enfermedades. Estos datos validan aún más la utilidad de la medición Haem-A-QoL en adultos con hemofilia.
“Sin un control adecuado sobre los episodios de sangrado, la hemofilia no solo provoca complicaciones físicas, sino que también puede afectar la capacidad de una persona para asistir al trabajo o la escuela, disfrutar de actividades recreativas o mantener una salud mental positiva”, dijo Aoife Brennan, MD, directora médica sénior de Clinical Desarrollo del área terapéutica de hemofilia de Biogen Idec. “Para comprender estos efectos, nos comprometemos a examinar el impacto de nuestras terapias en investigación ALPROLIX y ELOCTATE en una amplia gama de mediciones, incluidas las herramientas de medición de la calidad de vida. Un análisis preliminar de las puntuaciones de Haem-A-QoL en A-LONG y B-LONG mostró mejoras numéricas en las puntuaciones totales desde el inicio, y estamos realizando más análisis para comprender las posibles implicaciones clínicas de estos resultados”.
Acerca de ALPROLIX y ELOCTATE
ALPROLIX y ELOCTATE son terapias de factor de coagulación de larga duración totalmente recombinantes en fase de investigación que se están desarrollando para la hemofilia B y A, respectivamente. Utilizan la tecnología de fusión Fc, que aprovecha una vía natural que retrasa la descomposición de la subclase 1 de inmunoglobulina G, o IgG1 (proteína que se encuentra comúnmente en el cuerpo), y la recicla nuevamente en el torrente sanguíneo. La porción Fc de IgG1 se fusiona con los factores IX y VIII en ALPROLIX y ELOCTATE, respectivamente. Se cree que esta tecnología es responsable del tiempo prolongado de circulación de ALPROLIX y ELOCTATE en el cuerpo. Si bien la fusión Fc es una tecnología establecida que se ha utilizado durante más de 15 años, Biogen Idec es la única empresa que la aplica en la hemofilia.
Según los resultados del estudio de fase 3, la terapia profiláctica con ALPROLIX y ELOCTATE puede ayudar a prevenir o reducir los episodios hemorrágicos en personas con hemofilia B y A grave, respectivamente. Las aplicaciones regulatorias para ambas terapias están actualmente bajo revisión en varios países, incluidos Estados Unidos, Canadá y Australia.
Acerca de la hemofilia A y B
La hemofilia es un trastorno hereditario poco frecuente en el que se altera la capacidad de coagulación de la sangre de una persona. La hemofilia A ocurre en aproximadamente uno de cada 5000 nacimientos de hombres al año, y más raramente en mujeres, y afecta a unas 16 000 personas en los Estados Unidos. La hemofilia B ocurre en aproximadamente uno de cada 25 000 nacimientos de hombres al año y, con menor frecuencia, en mujeres, y afecta a unas 3300 personas en los Estados Unidos. Según la Federación Mundial de Hemofilia, se estima que 400 000 personas en todo el mundo viven con hemofilia.
La hemofilia A es causada por una actividad del factor VIII sustancialmente reducida o nula, mientras que la hemofilia B es causada por una actividad del factor IX sustancialmente reducida o nula; el factor VIII y el factor IX son necesarios para la coagulación sanguínea normal. Las personas con hemofilia A o B experimentan episodios de sangrado prolongados que pueden causar dolor, daño articular irreversible y hemorragias potencialmente mortales. Las infusiones profilácticas de factor VIII o IX pueden reemplazar temporalmente los factores de coagulación faltantes que se necesitan para controlar el sangrado y prevenir nuevos episodios de sangrado. El Consejo Asesor Médico y Científico de la Fundación Nacional de Hemofilia recomienda la profilaxis como la terapia óptima para las personas con hemofilia A o B grave.
Acerca de la colaboración de Biogen Idec y Sobi
Biogen Idec y Swedish Orphan Biovitrum (Sobi) son socios en el desarrollo y la comercialización de ALPROLIX para la hemofilia B y ELOCTATE para la hemofilia A. Biogen Idec lidera el desarrollo, tiene derechos de fabricación y tiene derechos de comercialización en América del Norte y todas las demás regiones, excepto Sobi. territorio. Sobi tiene derecho a optar por asumir el desarrollo final y la comercialización en Europa (incluida Rusia), Oriente Medio y África del Norte.
Acerca de Biogen Idec
A través de la ciencia y la medicina de vanguardia, Biogen Idec descubre, desarrolla y ofrece a los pacientes de todo el mundo terapias innovadoras para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas, hemofilia y trastornos autoinmunes. Fundada en 1978, Biogen Idec es la empresa de biotecnología independiente más antigua del mundo. Los pacientes de todo el mundo se benefician de sus terapias líderes para la esclerosis múltiple, y la compañía genera más de $5 mil millones en ingresos anuales. Para el etiquetado de productos, comunicados de prensa e información adicional sobre la empresa, visite www.biogenidec.com.
Acerca de Sobi
Sobi es una compañía internacional de atención médica especializada dedicada a las enfermedades raras. Nuestra misión es desarrollar y ofrecer terapias y servicios innovadores para mejorar la vida de los pacientes. La cartera de productos se centra principalmente en la inflamación y las enfermedades genéticas, con tres proyectos de desarrollo biológico en etapa avanzada dentro de la hemofilia y la neonatología. También comercializamos una cartera de productos especializados y de enfermedades raras para empresas asociadas. Sobi es pionera en biotecnología con capacidades de clase mundial en bioquímica de proteínas y fabricación de productos biológicos. En 2012, Sobi tuvo unos ingresos totales de 1900 millones de coronas suecas (215 millones de euros) y unos 500 empleados. La acción (STO: SOBI) cotiza en NASDAQ OMX Estocolmo. Más información está disponible en www.sobi.com.
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