Un nuevo estudio considera que el factor antihemofilia de larga duración es seguro en los niños

Fuente: Hospital de Niños de Los Ángeles.

Los niños con hemofilia A requieren de tres a cuatro infusiones cada semana para prevenir episodios de sangrado, dolor crónico y daño en las articulaciones. El efecto sobre la calidad de vida puede ser significativo debido al tiempo y la incomodidad asociados con las infusiones. Por estas razones, la dosificación insuficiente es común, lo que deja a los niños en mayor riesgo de episodios hemorrágicos e incluso de muerte.
Este factor VIII de vida media extendida permite que los pacientes reciban una o dos infusiones cada semana sin un mayor riesgo de sangrado. El primer informe sobre la seguridad y eficacia de esta terapia en niños menores de 12 años, dirigido por Guy Young, MD, director del Centro de Hemostasia y Trombosis del Hospital Infantil de Los Ángeles, se publicó en el Journal of Thrombosis and Haemostasis.
Las personas con hemofilia son tratadas con terapia de reemplazo y se les infunde el factor de coagulación deficiente en su sangre. El tratamiento es profiláctico; las personas reciben infusiones para mantener el factor en un nivel sanguíneo protector que dará como resultado la coagulación si la persona sufre una lesión. El factor VIII estándar que se usa actualmente persiste en la sangre durante un período de tiempo relativamente corto, por lo que es necesario infundirlo con frecuencia, a menudo cada dos días.
La nueva terapia extendida combina el factor VIII recombinante con una proteína de fusión que permite que la molécula permanezca en la circulación por más tiempo, lo que se traduce en una necesidad de tratamiento menos frecuente. Young y sus colegas encontraron que las infusiones dos veces por semana de esta nueva terapia fueron bien toleradas y resultaron en una baja incidencia de eventos hemorrágicos en niños con hemofilia A severa. También informaron que ningún paciente desarrolló anticuerpos contra el factor, también conocidos como “inhibidores ”.
“Children's Hospital Los Angeles alberga uno de los centros de tratamiento de hemofilia más grandes del mundo”, dijo Young. “A través de ensayos clínicos, podemos ofrecer a nuestros pacientes los últimos tratamientos, a menudo antes de que estén disponibles en cualquier otro lugar. En este ensayo, demostramos la seguridad y eficacia de un medicamento que permitirá que los niños con hemofilia A grave sean tratados con un medicamento seguro y eficaz, pero con una carga de tratamiento reducida”. Young también es profesor asociado de Pediatría en la Escuela de Medicina Keck de la Universidad del Sur de California.
Los colaboradores adicionales incluyen a J. Mahlangu, Universidad de Witwatersrand, Johannesburgo; R. Kulkarni, Universidad Estatal de Michigan, East Lansing; B. Nolan, Hospital Infantil de Nuestra Señora, Dublín; R. Liesner, Hospital Infantil Great Ormond Street, Londres; J. Pasi, Barts y el London Comprehensive Care Centre, Londres; C. Barnes, Hospital Real de Niños, Melbourne; S. Neelakantan, G. Gambino, LM Cristiano, GF Pierce y G. Allen, Biogen, Cambridge, MA. La financiación fue proporcionada por Biogen.