La Comisión Europea ha publicado la aprobación de Nuwiq ® (simoctocog alfa) de Octapharma para el tratamiento y profilaxis de hemorragias en todos los grupos de edad con hemofilia A (deficiencia congénita del factor VIII [FVIII]). Nuwiq ® es la generación más nueva de reemplazo de FVIII, producida en una línea celular humana cultivada sin aditivos de origen humano o animal. Nuwiq ® carece de epítopos de proteínas antigénicas no humanas y tiene una alta afinidad por el factor de coagulación von Willebrand, las cuales son propiedades potencialmente importantes para reducir la formación de inhibidores del FVIII. El desarrollo de Nuwiq ® tuvo como objetivo abordar los desafíos de la formación de inhibidores, así como las frecuentes infusiones necesarias para la profilaxis de las hemorragias.
“Nuwiq ® representa un posible avance para abordar los mayores desafíos clínicos en la hemofilia A: los inhibidores del FVIII y las frecuentes infusiones necesarias para la profilaxis de las hemorragias. En ensayos clínicos, Nuwiq ® demostró una eficacia excepcional en la prevención y el tratamiento de hemorragias en pacientes que previamente tomaban FVIII (PTP). No se han observado inhibidores en ensayos clínicos con PTP”, afirma Olaf Walter, MD, PhD, MBA, vicepresidente senior de Unidades de Negocios Internacionales.
El beneficio de Nuwiq ® en términos de prevención y tratamiento de hemorragias y eficacia hemostática para procedimientos quirúrgicos se estudió en tres ensayos fundamentales. En un estudio de 32 adultos (GENA-08), la eficacia profiláctica general de Nuwiq ® para hemorragias espontáneas se calificó como excelente en todos los pacientes (100%). En un estudio de 59 niños (GENA-03), la eficacia profiláctica para hemorragias espontáneas se calificó como excelente o buena en 96,6% de pacientes. Las tasas medias anualizadas de hemorragias espontáneas durante la profilaxis fueron de aproximadamente 1,5 en niños y 1,2 en adultos. El tratamiento de las hemorragias intermenstruales durante la profilaxis se calificó como excelente o bueno para 28 de 28 (100%) hemorragias en adultos y para 89 de 108 (82,4%) hemorragias en niños. En el tratamiento a demanda con Nuwiq ® en 20 adultos y 2 adolescentes (GENA-01), la eficacia para el tratamiento de hemorragias fue excelente o buena en 931 de 986 (94,4%) hemorragias. La eficacia general del programa GENA en profilaxis quirúrgica se calificó como excelente o buena en 32 de 33 procedimientos (97%).
La inmunogenicidad de Nuwiq ® se evaluó en 135 PTP (74 adultos y 61 niños). Ninguno de los pacientes desarrolló inhibidores.
Los próximos pasos en el programa clínico de Nuwiq ® incluyen la investigación continua de pacientes no tratados previamente (PUP), con una inscripción objetivo de 100 pacientes en el estudio NuProtect en curso. Los programas basura suelen caracterizarse por un mayor riesgo de inhibidores. Octapharma también está comprometida con el estudio en curso NuPreviq en PTP, que está diseñado para probar un programa sólido de profilaxis personalizada, con una reducción potencial en el número de infusiones de FVIII.
Los datos reglamentarios de Nuwiq ® se han enviado a las autoridades de Canadá, EE. UU. y Australia, y se planean más presentaciones a nivel mundial.
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