Efanesoctocog Alfa una vez por semana: una actualización de Sanofi

• Los resultados subrayan la capacidad de efanesoctocog alfa para mantener niveles de factor normales a casi normales y el potencial para transformar el tratamiento profiláctico, brindando a las personas con hemofilia A una mayor protección por más tiempo.
• Los datos adicionales mostraron que la profilaxis con efanesoctocog alfa resultó en mejoras estadísticamente significativas y clínicamente significativas en la salud física, la intensidad del dolor y la salud de las articulaciones en pacientes que recibieron profilaxis previa con factor VIII

Sanofi y Swedish Orphan Biovitrum AB se presentaron por primera vez hoy, en una sesión de última hora en el 30^el Congreso de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH), resultados positivos del estudio fundamental de fase 3 XTEND-1 que evalúa la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de efanesoctocog alfa (BIVV001), una terapia de reemplazo de factor VIII en investigación, en adultos y adolescentes tratados previamente. ‰¥12 años con hemofilia A severa.

El estudio cumplió con el criterio principal de valoración de la eficacia, ya que la profilaxis con efanesoctocog alfa una vez por semana proporcionó una protección clínicamente significativa contra las hemorragias en personas con hemofilia A grave. : 1,43) respectivamente. El estudio también cumplió con el criterio de valoración secundario clave, demostrando una protección superior contra hemorragias (p<0,0001) sobre la profilaxis anterior con factor VIII con una reducción ABR estimada de 77% y una ABR media de 0,69 en comparación con 2,96 en la profilaxis anterior, según una comparación entre pacientes (n=78). En un subconjunto de participantes (n=17) estudiados al inicio y en la semana 26, los niveles medios de factor VIII se mantuvieron en el rango normal a casi normal (>40 UI/dL) durante la mayor parte de la semana y en 15 UI/dL en el día siete después de la dosis, proporcionando una mayor protección del nivel de actividad del factor para los pacientes con profilaxis una vez por semana.

Annette von Drygalski, MD, PharmD
Investigador, Profesor y Director, Centro de Tratamiento de Hemofilia y Trombosis, UC San Diego

“Los datos de la fase 3 demuestran el potencial de efanesoctocog alfa administrado una vez a la semana para proporcionar una protección superior contra hemorragias, lo que lleva a mejoras sustanciales en la salud física, el dolor y la salud de las articulaciones, al mantener altos niveles de factor durante la mayor parte de la semana. Estos resultados sin precedentes pueden ofrecer a las personas con hemofilia A la posibilidad de redefinir sus expectativas de tratamiento”.
Los datos muestran que los adultos y adolescentes tratados con efanesoctocog alfa una vez a la semana experimentaron mejoras estadísticamente significativas y clínicamente significativas en la salud física (p=0,0001), la intensidad del dolor (p=0,0276) y la salud de las articulaciones (p=0,0101) al comparar la semana 52 y el inicio mediciones.[i] Además, efanesoctocog alfa fue eficaz en el tratamiento de hemorragias, incluso en articulaciones afectadas; El 96,7% de hemorragias se resolvió con una dosis única de 50 UI/kg. Efanesoctocog alfa fue bien tolerado y no se detectó el desarrollo de inhibidores del factor VIII. Los eventos adversos emergentes del tratamiento más comunes (>5% de los participantes en general) fueron dolor de cabeza, artralgia, caídas y dolor de espalda.

Dietmar Berger, MD, PhD
Director global de desarrollo y director médico, Sanofi

“Estamos comprometidos con el avance de medicamentos innovadores que alteren el statu quo y aborden las necesidades insatisfechas que persisten para las personas con enfermedades raras como la hemofilia. Estos sólidos datos ilustran la promesa de la eficacia de efanesoctocog alfa con una dosis semanal y subrayan su potencial como terapia con la mejor eficacia en la enfermedad”.

Anders Ullman, MD, PhD 
Jefe de I+D y director médico, Sobi

“Creemos que la transformación del paradigma de tratamiento para la hemofilia A solo se puede lograr elevando los estándares de atención hacia la hemostasia normal. Estos datos demuestran el perfil de efanesoctocog alfa en términos clínicos significativos y fortalecen aún más su potencial para mejorar en última instancia la vida de muchas personas que viven con esta afección”.

La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA) otorgó efanesoctocog alfa Designación de Terapia Innovadora en mayo de 2022, Designación de vía rápida en febrero de 2021 y la designación de Medicamento huérfano en agosto de 2017. La Comisión Europea también otorgó a efanesoctocog alfa la designación de Medicamento huérfano en junio de 2019. La presentación reglamentaria de la Solicitud de licencia de productos biológicos a la FDA de los EE. datos del estudio pediátrico en curso XTEND-Kids, previsto para 2023.

Acerca del estudio de fase 3 XTEND-1 (NCT04161495)

El estudio de fase 3 XTEND-1 (NCT04161495) fue un estudio de intervención no aleatorizado y de etiqueta abierta que evaluó la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de efanesoctocog alfa una vez por semana en personas de 12 años o más (n=159) con hemofilia grave A que fueron tratados previamente con terapia de reemplazo de factor VIII. El estudio consta de dos brazos de tratamientos paralelos: el brazo de profilaxis A (n=133), en el que los pacientes que habían recibido profilaxis previa con factor VIII comenzaron a recibir profilaxis con efanesoctocog alfa intravenoso una vez a la semana (50 UI/kg) durante 52 semanas, y el Grupo B a demanda (n=26), en el que los pacientes que habían recibido tratamiento previo con factor VIII a demanda comenzaron 26 semanas de efanesoctocog alfa a demanda (50 UI/kg), luego cambiaron a profilaxis una vez por semana (50 UI /kg) durante 26 semanas adicionales.
La variable principal de eficacia fue la ABR en el Grupo A, y la variable secundaria clave fue una comparación intrapaciente de ABR durante el período de tratamiento de profilaxis semanal con efanesoctocog alfa versus la profilaxis ABR previa con factor VIII para los participantes en el Grupo A que habían participado en un tratamiento previo. estudio observacional (Estudio 242HA201/OBS16221).

Acerca de la hemofilia A

La hemofilia A es un trastorno genético raro en el que la capacidad de coagulación de la sangre de una persona se ve afectada debido a la falta de factor VIII. La hemofilia A ocurre en aproximadamente uno de cada 5000 nacimientos de hombres al año, y más raramente en mujeres. Las personas con hemofilia pueden experimentar episodios de sangrado que pueden causar dolor, daño articular irreversible y hemorragias potencialmente mortales. La terapia de reemplazo de factor sigue siendo una piedra angular de la atención y se puede utilizar en múltiples escenarios de tratamiento.

Acerca de efanesoctocog alfa

Efanesoctocog alfa, anteriormente BIVV001, es una terapia de factor VIII recombinante novedosa y en investigación que está diseñada para extender la protección contra hemorragias con dosificación profiláctica una vez por semana para personas con hemofilia A. Se basa en la innovadora tecnología de fusión Fc al agregar una región de von Willebrand factor y XTEN^® polipéptidos para prolongar su tiempo en circulación. Es la primera terapia de factor VIII en investigación que ha demostrado superar el techo del factor de von Willebrand, que impone una limitación de vida media en las terapias actuales de factor VIII. Efanesoctocog alfa se encuentra actualmente bajo investigación clínica y su seguridad y eficacia no han sido evaluadas por ninguna autoridad reguladora.