Pfizer y Sangamo anuncian resultado de fase actualizado

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de Pfizer. Lea el comunicado de prensa en su totalidad. aquí.

Pfizer Inc. y Sangamo Therapeutics Inc. anunció datos de seguimiento actualizados del estudio de fase 1/2 Alta del giroctocogén fitelparvovec (SB-525 o PF-07055480), una terapia génica en investigación para pacientes con hemofilia A grave. Los cinco pacientes con hemofilia A grave que recibieron la dosis de 3-13 vg/kg mostraron niveles sostenidos de actividad del factor VIII (FVIII), con una mediana de 64,21 TP3T mediante ensayo cromogénico (medias geométricas a nivel de paciente después de la semana 9 después de la infusión). Ningún paciente experimentó eventos hemorrágicos ni requirió infusiones de FVIII. Los niveles de actividad del factor VIII reflejan mediciones de hasta 61 semanas, el período de seguimiento del paciente tratado por más tiempo en la cohorte. Estos datos se presentan como un resumen oral de última hora en el Congreso Mundial 2020 de la Federación Mundial de Hemofilia, que se llevará a cabo virtualmente del 14 al 19 de junio de 2020.
En general, el giroctocogene fitelparvovec fue bien tolerado. Como se informó anteriormente, un paciente en la cohorte de dosis de 3-13 vg/kg tuvo un evento adverso grave relacionado con el tratamiento de hipotensión (grado 3) y fiebre (grado 2), con síntomas de dolor de cabeza y taquicardia, que ocurrió seis horas después de la infusión con giroctocogene fitelparvovec, y que se resolvió completamente en 24 horas. No se informaron otros eventos adversos graves relacionados con el tratamiento. Entre los cinco pacientes en la cohorte de dosis de 3-13 vg/kg, cuatro recibieron corticosteroides para las elevaciones de la enzima hepática (alanina aminotransferasa, ALT). Tres pacientes tuvieron elevaciones posteriores de ALT que respondieron a los corticosteroides. Todos los episodios de elevaciones de ALT se resolvieron completamente con corticosteroides orales.
“Estamos entusiasmados de que estos datos confirmen los hallazgos previos de este estudio de fase 1/2 y de que los cinco pacientes tengan niveles sostenidos de actividad del factor VIII sin eventos hemorrágicos ni uso de terapia de reemplazo de factor. Nos sentimos alentados por el potencial del giroctocogen fitelparvovec para demostrar una durabilidad a largo plazo, un elemento importante para los pacientes que viven con hemofilia A grave”, afirmó Seng Cheng, vicepresidente sénior y director científico de la Unidad de Investigación de Enfermedades Raras de Pfizer. "El estudio principal de fase 3 está en curso y esperamos administrar a los pacientes esta terapia genética en investigación en el ensayo fundamental de fase 3 a finales de este año".
“El estándar actual de atención para la hemofilia A grave requiere infusiones periódicas para reemplazar el factor VIII faltante. La terapia génica, por otro lado, ofrece un nuevo enfoque con el potencial de proporcionar un tratamiento único que permitiría a los pacientes producir por sí solos el factor faltante”, afirmó Bettina M. Cockroft, MD, MBA, directora médica de Sangamo. "Estos datos de seguimiento indican que el tratamiento con giroctocogén fitelparvovec dio lugar a niveles sostenidos de factor hasta 14 meses después del tratamiento y sugiere el potencial de esta terapia génica en investigación para aliviar la carga del tratamiento actual de la enfermedad de hemofilia".
El seguimiento adicional se basa en los datos presentados en la 61.^{S t} Reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) en diciembre de 2019, que demostró que el giroctocogén fitelparvovec fue generalmente bien tolerado y dio como resultado niveles sostenidos de FVIII hasta 44 semanas, el alcance del seguimiento para el paciente tratado por más tiempo en el 3e13. cohorte de dosis de vg/kg en ese momento. Los datos presentados anteriormente incluyeron 11 pacientes tratados en cuatro cohortes de dosis ascendentes: 9-11 vg/kg (2 pacientes), 2-12 vg/kg (2 pacientes), 1-13 vg/kg (2 pacientes) y 3-13 vg/kg (5 pacientes). Pfizer y Sangamo planean presentar más datos de seguimiento del estudio Alta cuando los cinco pacientes de la cohorte de dosis de 3 a 13 vg/kg hayan sido seguidos durante al menos un año.
 
Lea el comunicado de prensa en su totalidad aquí.