Pfizer y Sangamo Dose son los primeros participantes en el estudio de fase 3 que evalúa el tratamiento de terapia génica para la hemofilia A

El siguiente es un extracto de una declaración de Pfizer. Lea la declaración en su totalidad aquí.

AFFINE es un estudio global de Fase 3, abierto, multicéntrico y de un solo brazo que evaluará la eficacia y la seguridad del giroctocogén fitelparvovec en pacientes con hemofilia A de moderadamente grave a grave. meses después del tratamiento con giroctocogén fitelparvovec, en comparación con ABR en la terapia de reemplazo de factor VIII (FVIII) recopilada en el período de estudio inicial de fase 3. Los participantes serán analizados a lo largo del período de estudio de 5 años después de la infusión única para evaluar aún más la durabilidad y la eficacia.
“El inicio del estudio fundamental de dosificación de Fase 3 del giroctocogén fitelparvovec es un logro significativo para Pfizer, ya que continuamos con nuestro compromiso de larga data de mejorar la atención para la comunidad de hemofilia”, dijo Brenda Cooperstone, directora de desarrollo de enfermedades raras de Pfizer Global Product Development. “La inscripción en el estudio preliminar está progresando bien y el reclutamiento va por buen camino para la Fase 3. Dados los hallazgos del estudio de Fase 1/2 hasta la fecha, creemos que el giroctocogén fitelparvovec tiene el potencial de mantener los niveles de factor y reducir las tasas de sangrado anuales, lo que sugiere esta terapia génica única podría potencialmente transformar el estándar de atención para pacientes elegibles en todo el mundo”.
Los datos del estudio introductorio de Fase 3 proporcionarán una línea de base para los pacientes evaluados en el estudio de Fase 3. Los datos actualizados de la Fase 1/2 anunciados en un evento para inversores de Pfizer el 15 de septiembre de 2020 demostraron que, en general, el giroctocogén fitelparvovec fue bien tolerado. Cada uno de los cinco pacientes en la cohorte de dosis alta mantuvo niveles de actividad de FVIII sin hemorragias o la necesidad de factor profiláctico hasta por 85 semanas. Los niveles de actividad del factor VIII se mantuvieron en un nivel clínicamente significativo, con una media geométrica de ~71% cuando se midió entre las semanas 9 y 52.
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