Pfizer dosifica al primer participante en el estudio de fase 3 para personas con hemofilia A y B severa con o sin inhibidores

Lo siguiente es de un comunicado de prensa de Pfizer. léelo en su totalidad aquí.

Pfizer Inc. anunció que el primer participante recibió la dosis en el estudio BASIS de fase 3 de marstacimab (PF-06741086), un inhibidor de la vía del factor anti-tissue (anti-TFPI) que se está evaluando para el tratamiento de personas con hemofilia A o B grave , con o sin inhibidores.
BASIS es un estudio multicéntrico, abierto y de fase 3 global que evaluará la tasa de hemorragia anualizada (ABR) durante 12 meses con tratamiento profiláctico con marstacimab, una nueva terapia subcutánea en investigación, en adolescentes y adultos con hemofilia A o B en comparación con un período inicial en terapia de reemplazo con factor de coagulación FVIII o FIX, respectivamente, o terapia de derivación (es decir, tratamientos que "omiten" la necesidad de tratamiento con factor de coagulación para ayudar al cuerpo a formar un coágulo normal). El criterio principal de valoración es el impacto en ABR durante 12 meses después del tratamiento profiláctico con marstacimab. También se evaluará la incidencia y la gravedad de los eventos trombóticos.
“Nuestro enfoque de la investigación de la hemofilia incluye la investigación de múltiples mecanismos para ayudar a abordar las necesidades de todas las personas con hemofilia, incluidas aquellas con hemofilia A o B, y con o sin inhibidores, y enfocarse en TFPI proporciona un enfoque novedoso para mejorar la coagulación sanguínea”. dijo Brenda Cooperstone, Directora de Desarrollo, Enfermedades Raras, Desarrollo de Productos Globales de Pfizer. "Según los hallazgos del estudio de fase 2 hasta la fecha, marstacimab puede tener el potencial de ofrecer un mejor control de hemorragias a través de la inyección subcutánea y potencialmente eliminar la necesidad de reemplazo de factor profiláctico, brindando una opción de tratamiento mejorada en comparación con la terapia de reemplazo de factor".
Los resultados del estudio de fase 2 completado demostraron que el tratamiento con marstacimab mostró reducciones significativas (>75%) en ABR para todos los participantes en la población del estudio. Los participantes fueron monitoreados en un estudio de extensión a largo plazo, que mostró una eficacia sostenida hasta 12 meses y sin eventos trombóticos o eventos adversos graves relacionados con el tratamiento en 20 participantes que recibieron dosis subcutáneas semanales de marstacimab iguales o superiores a la dosis que se estudiará en el BASIS. Ensayo fundamental de fase 3 (carga subcutánea de 300 mg seguida de 150 mg subcutáneos semanalmente).
Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí.A