Pfizer establece una asociación de terapia génica

Pfizer Inc. anunció el lunes 8 de diciembre de 2014 dos decisiones estratégicas para ampliar las actividades de investigación y desarrollo de enfermedades raras de la compañía mediante el establecimiento de una plataforma de terapia génica para investigar tratamientos potenciales para pacientes. El primero es un acuerdo con Spark Therapeutics para desarrollar SPK-FIX, un programa que incorpora un vector AAV de bioingeniería para el tratamiento potencial de la hemofilia B que se espera entre en ensayos clínicos de fase 1/2 en el primer semestre de 2015. Además, Pfizer ha designado Michael Linden, Ph.D., profesor del King's College de Londres y director del Consorcio de Terapia Génica del University College London, que estará en la empresa durante un compromiso de dos años para liderar la investigación de terapia génica en el área de enfermedades raras.
"La comprensión fundamental de la biología de las enfermedades hereditarias raras, junto con los avances en la tecnología para aprovechar los virus desarmados como vehículos de transmisión de genes, brindan una excelente oportunidad para investigar la próxima ola de terapias potenciales que cambiarán la vida de los pacientes", dijo Mikael Dolsten, MD, Ph.D., presidente de Investigación y Desarrollo Mundial de Pfizer. "Al establecer nuestras capacidades de terapia genética, esperamos obtener una comprensión más profunda de los mecanismos que podrían generar una verdadera modificación de la enfermedad para quienes padecen enfermedades hematológicas y neuromusculares devastadoras".
Acuerdo con Spark Therapeutics para la investigación de la hemofilia
Spark Therapeutics, con sede en Filadelfia, y Pfizer colaborarán para avanzar en el programa clínico de SPK-FIX, un programa que incorpora un vector AAV de bioingeniería para el tratamiento potencial de la hemofilia B. Pfizer tiene un compromiso de larga data con la comunidad de hemofilia y ha estado proporcionando productos para la hemofilia a pacientes durante más de 17 años.
"Pfizer se esfuerza por brindar mejoras significativas a las vidas de los pacientes con hemofilia, y el acuerdo con Spark Therapeutics ofrece una expansión importante del compromiso de Pfizer con la comunidad de trastornos hemorrágicos y se basa en nuestra cartera líder de hemofilia", dijo Geno Germano, presidente del grupo global. Negocio farmacéutico innovador en Pfizer. "Creemos que el programa SPK-FIX podría sumarse a nuestra cartera existente de productos para la hemofilia y podría ser pionero en una posible nueva tecnología de tratamiento para pacientes con trastornos hemorrágicos".
Según los términos del acuerdo, Spark mantendrá la responsabilidad del desarrollo clínico a través de estudios de Fase 1/2. Pfizer asumirá la responsabilidad de los estudios fundamentales, las aprobaciones regulatorias y la posible comercialización global del producto.
Establecimiento de investigación de terapia génica en enfermedades raras de Pfizer
A partir del 1 de diciembre de 2014, el profesor Michael Linden se unió a Pfizer desde su puesto actual en el King's College de Londres, para un período de dos años para liderar la investigación de terapia génica dentro del área de investigación de enfermedades raras de la compañía.
"El establecimiento de un grupo de terapia génica bajo el liderazgo del profesor Linden ayudará a Pfizer a explorar el potencial de esta importante tecnología que posiblemente podría beneficiar a los pacientes que padecen enfermedades graves", afirmó Kevin Lee, Ph.D., vicepresidente senior y jefe científico. Oficial de la Unidad de Investigación de Enfermedades Raras de Pfizer. "El profesor Linden aporta a Pfizer su amplia experiencia en tecnología AAV obtenida durante más de 20 años trabajando en este campo".
Pfizer y las enfermedades raras
Las enfermedades raras se encuentran entre las más graves de todas y afectan a millones de pacientes en todo el mundo, lo que representa una oportunidad para aplicar nuestro conocimiento y experiencia para ayudar a lograr un impacto significativo al abordar las necesidades médicas no cubiertas. El enfoque de Pfizer en enfermedades raras se basa en más de una década de experiencia y una cartera global de 22 medicamentos aprobados en todo el mundo que tratan enfermedades raras en las áreas de hematología, neurociencia, trastornos metabólicos hereditarios, neumología y oncología.
Lea el comunicado de prensa de Pfizer en su totalidad.