Pfizer Giroctocogene Fitelparvovec (terapia génica de la hemofilia A) Actualización del estudio de fase 3 AFFINE

El siguiente es un comunicado de prensa de Pfizer. Lea el comunicado completo aquí (ver PDF):
Nos gustaría compartir una actualización reciente de nuestro programa clínico de terapia génica para la hemofilia A (C3731003; estudio AFFINE) evaluando el giroctocogén fitelparvovec, que estamos desarrollando con Sangamo.
Luego de la observación de niveles de factor VIII (FVIII) superiores a 150% en algunos participantes del estudio, y como medida de precaución, Pfizer detuvo voluntariamente la detección y la dosificación en nuestro estudio de fase 3 para implementar un cambio en nuestro protocolo de estudio para brindar orientación sobre el manejo clínico. para niveles elevados de FVIII.
No se han observado eventos trombóticos en ningún paciente tratado con giroctocogén fitelparvovec hasta la fecha y no se han observado eventos adversos que se consideren asociados con niveles elevados de FVIII. Tras nuestra decisión de pausar el estudio, la FDA informó a Pfizer que el programa se suspendió clínicamente el 3 de noviembre. Según la FDA, más comunicaciones nos proporcionarán una explicación más completa de la posición de la FDA en un futuro próximo.
Garantizar la seguridad de los participantes del estudio es nuestra primera prioridad. Todos los participantes en el estudio de Fase 3 están bajo estrecha observación y están siendo monitoreados cuidadosamente para eventos trombóticos y niveles de actividad de FVIII, según el protocolo del estudio. Los participantes con una actividad de FVIII superior a 150% están siendo monitoreados y controlados de cerca por los investigadores del estudio. Algunos han sido tratados con anticoagulantes orales directos como medida de precaución.
Estamos comprometidos a reanudar la dosificación del paciente en este programa de fase 3 y creemos que esta terapia génica, si se aprueba, podría representar una opción de tratamiento importante para los pacientes con hemofilia A. Presentaremos la modificación del protocolo y los documentos asociados a las autoridades sanitarias de los países donde se está realizando el ensayo y responder a la suspensión clínica de la FDA para obtener acuerdos para proceder. Además, se obtendrán las aprobaciones de las Juntas de revisión de ética para las pautas de gestión clínica y otros cambios propuestos antes de que se implemente la enmienda. Esperamos que la dosificación se reanude una vez que se completen. Esto sucederá en diferentes momentos para cada sitio, según los plazos de revisión locales.
Como siempre, estamos agradecidos por la confianza y la asociación entre Pfizer y la comunidad de hemofilia, y les aseguramos que estamos trabajando con sumo cuidado a medida que avanzamos en nuestro programa de terapia génica para la hemofilia A.
Atentamente,
El equipo de terapia génica de hemofilia de Pfizer

Lea el comunicado completo de sángamo