Penn Research podría mejorar el tratamiento de la hemofilia

Medical research

*Este artículo se publicó originalmente el 17 de julio de 2014 en Corriente Penny fue escrito por Katherine Unger Baillie. Haga clic aquí para leer este artículo en su totalidad.

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La hemofilia es una enfermedad rara pero potencialmente peligrosa. Las personas con esta afección producen niveles muy bajos de factor de coagulación, las proteínas en la sangre que detienen el sangrado y ayudan a iniciar el proceso de curación.

Las personas con formas graves de hemofilia pueden sufrir hemorragias prolongadas, incluso por heridas menores, y hemorragias internas graves. Para evitar estos problemas, una opción es recibir inyecciones periódicas de factor de coagulación. Pero alrededor de una cuarta parte de los pacientes que reciben estos tratamientos desarrollan anticuerpos, llamados inhibidores, contra el factor de coagulación infundido, una complicación grave que puede dificultar mucho el tratamiento de futuros episodios de sangrado.

Pero, ¿y si se pudiera “enseñar” al sistema inmunitario de un paciente a tolerar las infusiones de factor de coagulación? Eso es lo que Henry Daniell, profesor de los departamentos de bioquímica y patología y director de investigación traslacional de la Escuela de Medicina Dental de Penn, logró en un nuevo estudio, publicado en línea en la revista Sangre.

Trabajando con colegas, Daniell confió en su plataforma de administración de medicamentos a base de plantas, que utiliza plantas modificadas genéticamente para producir proteínas bioterapéuticas. Para promover la tolerancia al factor de coagulación VIII (FVIII), la proteína que se agota en las personas con hemofilia A, fusionaron genes que codifican partes del FVIII con el gen de la toxina del cólera, una proteína que puede cruzar la pared intestinal y puede ayudar a promover ciertos tipos de respuestas inmunitarias.

Los investigadores introdujeron estos genes fusionados en los cloroplastos de las plantas de tabaco, cultivaron las plantas, las molieron y las suspendieron en una solución. Alimentaron las soluciones con el material vegetal modificado a un grupo de ratones con hemofilia A durante dos meses y alimentaron a otro grupo de ratones con una solución con material vegetal normal. Después de administrar infusiones de FVIII a los ratones, los roedores alimentados con una solución vegetal normal formaron altos niveles de inhibidores, mientras que el grupo que recibió el material vegetal modificado formó niveles mucho más bajos de inhibidores.

Los investigadores no solo podrían prevenir la formación de inhibidores, sino que también podrían revertirla. Después de alimentar con el material vegetal modificado a ratones que ya habían desarrollado inhibidores, el equipo de Daniell descubrió que la formación de inhibidores de los ratones se ralentizaba y luego se revertía, disminuyendo de tres a siete veces en unos pocos meses en comparación con los ratones alimentados con material vegetal normal.

Aunque existen otras terapias para enseñar al sistema inmunitario a tolerar los factores de coagulación, Daniell cree que este nuevo hallazgo ofrece una alternativa prometedora.

“Los únicos tratamientos actuales para la formación de inhibidores cuestan $1 millones y son riesgosos para los pacientes”, dice Daniell. “Nuestra técnica, que utiliza cápsulas de origen vegetal, tiene el potencial de ser una alternativa rentable y segura”.

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