Sangamo y Pfizer anuncian resultados actualizados en el tratamiento de terapia génica

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de Sangamo. Lea el comunicado de prensa en su totalidad aquí.

Sangamo Therapeutics Inc., una compañía de medicina genómica, y Pfizer Inc. anunciaron resultados de seguimiento actualizados del estudio de Fase 1/2 Alta que evalúa la terapia génica en investigación SB-525 en pacientes con hemofilia A grave. Los datos mostraron que SB-525 era generalmente bien tolerado y demostró niveles elevados sostenidos de factor VIII (FVIII) después del tratamiento con SB-525 durante hasta 44 semanas, la extensión del seguimiento para el paciente tratado por más tiempo en la cohorte de dosis de 3 a 13 vg/kg. Los datos de 11 pacientes tratados con SB-525 se presentarán en una presentación de póster hoy, 7 de diciembre de 2019, en la 61ª Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología en Orlando. El póster SB-525 ASH, que incluye el conjunto completo de datos, está disponible en el sitio web de Sangamo en la sección Inversores y medios en Eventos y Presentaciones.
“Me complace que los cinco pacientes de la cohorte de dosis alta (3-13 vg/kg) alcanzaron rápidamente niveles normales de factor VIII, y que los niveles de factor VIII se hayan mantenido estables y duraderos en el rango normal para los dos primeros pacientes de hasta 44 años y 37 semanas después del tratamiento, respectivamente, sin eventos hemorrágicos ni uso de factor hasta un seguimiento de 44 semanas en el paciente tratado por más tiempo”, dijo Barbara Konkle, MD, Bloodworks Northwest, profesora de medicina en la Universidad de Washington e investigadora principal del Estudio Alta. "Es importante seguir dando seguimiento a estos pacientes para determinar si estos resultados se mantienen a largo plazo, ya que la combinación de un perfil de seguridad favorable junto con una expresión sostenida a un nivel que previene el sangrado y permite la actividad normal será el sello distintivo de un tratamiento exitoso. Terapia génica para la hemofilia A”.
Los datos del estudio Alta presentados en ASH incluyeron 11 pacientes tratados en cuatro cohortes de dosis ascendentes: 9-11 vg/kg (2 pacientes), 2-12 vg/kg (2 pacientes), 1-13 vg/kg (2 pacientes) y 3-13 vg/kg (5 pacientes). ). La fecha límite de datos fue el 17 de octubre de 2019.
Se evaluó un análisis del antígeno FVIII en plasma mediante ELISA y demostró concentraciones de antígeno compatibles con la actividad del FVIII medida mediante el ensayo cromogénico. Se observaron aumentos dependientes de la dosis en la actividad del FVIII con respecto al valor inicial en todas las cohortes de dosis. Las cohortes con dosis más bajas indican una actividad duradera del FVIII con hasta 52 semanas de seguimiento.
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