Sangamo y Pfizer anuncian resultados actualizados de la terapia genética en investigación para la hemofilia A

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de Sangamo. Lea el comunicado de prensa en su totalidad aquí.

Sangamo Therapeutics Inc., una compañía de medicina genómica, y Pfizer Inc. anunciaron resultados actualizados del estudio de fase 1/2 Alta que evalúa la terapia genética SB-525 en investigación para la hemofilia A grave.
Los datos mostraron que SB-525 fue generalmente bien tolerado y demostró un aumento dependiente de la dosis en los niveles de actividad del factor VIII (FVIII). Los dos primeros pacientes tratados con la dosis de 3-13 vg/kg alcanzaron rápidamente niveles normales de actividad de FVIII medidos mediante un ensayo cromogénico, sin informes de eventos hemorrágicos, y la respuesta continúa siendo duradera hasta por 24 semanas, el alcance del seguimiento -arriba. Los dos pacientes tratados más recientemente con un nivel de dosis de 3-13 vg/kg están demostrando una cinética de actividad del FVIII que parece consistente con los dos primeros pacientes tratados en esta cohorte de dosis en momentos tempranos similares. Los datos de 10 pacientes tratados con SB-525 se presentaron durante una presentación oral el 6 de julio en el XXVII Congreso de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH), en Melbourne, Australia. Las diapositivas de presentación SB-525 ISTH, que incluyen el conjunto de datos completo, están disponibles en el sitio web de Sangamo en la sección Inversores y Medios en Eventos y Presentaciones.
"Los resultados iniciales con la terapia génica SB-525 para pacientes con hemofilia A grave siguen pareciendo muy prometedores", afirmó Barbara Konkle, MD, Bloodworks Northwest, profesora de medicina en la Universidad de Washington e investigadora principal del estudio Alta. “Es alentador que los pacientes de la cohorte de 3 a 13 vg/kg hayan alcanzado niveles normales de factor VIII dentro de las 5 a 7 semanas posteriores al tratamiento con terapia génica SB-525 y hayan mantenido una actividad del factor VIII sin episodios de sangrado. Será importante seguir dando seguimiento a estos pacientes para comprender la posible durabilidad a largo plazo de esta terapia génica”.
Lea el comunicado de prensa completo aquí.A