Sanofi y SOBI anuncian los resultados del estudio de fase 3 XTEND-1

Lea la prensa original pelease aquí.

mifanesoctocog alfa cumplió el criterio principal de valoración y el secundario claves en un estudio fundamental en hemofilia A, demostrando superioridad al tratamiento previo de profilaxis con factor

• El efanesoctocog alfa administrado una vez a la semana cumplió el criterio principal de valoración en el estudio de fase 3, lo que resultó en una prevención clínicamente significativa de los episodios hemorrágicos (protección hemorrágica)
• En el criterio de valoración secundario clave, efanesoctocog alfa demostró superioridad en la prevención de episodios hemorrágicos, mostrando una reducción estadística y clínicamente significativa en la tasa de hemorragia anualizada en comparación con la terapia profiláctica previa con factor VIII.
• Efanesoctocog alfa es una terapia de factor VIII novedosa y en investigación diseñada para proporcionar niveles de actividad de factor casi normales durante la mayor parte de la semana en un régimen de tratamiento profiláctico una vez por semana

París y Estocolmo – Marzo 9, 2022 – Sanofi y Huérfano sueco Biovitrum ABÂ anunció hoy los resultados positivos de primera línea del estudio fundamental XTEND-1 de fase 3 que evalúa la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de efanesoctocog alfa (BIVV001) en pacientes previamente tratados de ≥ 12 años de edad con hemofilia A grave.

El estudio cumplió con el criterio principal de valoración, mostrando una prevención clínicamente significativa de hemorragias en personas con hemofilia A grave que recibieron profilaxis semanal con efanesoctocog alfa durante un período de 52 semanas. La mediana de la tasa de sangrado anualizada (ABR) fue 0 con una ABR media de 0,71. También se cumplió el criterio de valoración secundario clave, lo que demuestra que el efanesoctocog alfa administrado una vez por semana fue superior a la terapia profiláctica de reemplazo de factor VIII anterior, mostrando una reducción estadísticamente significativa en la ABR según la comparación entre pacientes. Efanesoctocog alfa fue bien tolerado y no se detectó el desarrollo de inhibidores del factor VIII. Los eventos adversos emergentes del tratamiento más comunes (>5% de los participantes en general) fueron dolor de cabeza, artralgia, caídas y dolor de espalda.

Dietmar Berger, MD, PhD
Jefe Global de Desarrollo y director médico, Sanofi
“Mientras avanza ha sido hecho en el tratamiento de la hemofilia, todavía existen necesidades médicas insatisfechas. Estos datos positivos de primera línea, mostrando a muy bajotasa de sangrado anualizada, mejorarmi potencial de efanesoctocog alfa a transformar terapia de hemofilia A. Creemos efanesoctocog alfa proporciona una mayor protección durante más tiempo duración con carga de tratamiento reducida de dosificación una vez por semana, y nosotros Mira Estoy ansioso por trabajar con los reguladores para llevar esta terapia a los pacientes lo antes posible”.

La hemofilia A es un trastorno genético raro en el que la capacidad de coagulación de la sangre de una persona se ve afectada debido a la falta de factor VIII. La hemofilia A ocurre en aproximadamente uno de cada 5000 nacimientos de hombres al año, y más raramente en mujeres. Las personas con hemofilia pueden experimentar episodios de sangrado que pueden causar dolor, daño articular irreversible y hemorragias potencialmente mortales.

Anders Ulman, MD, PhD
Jefe de I+D y Jefe de Gabinete Médicor, sobi
“Creemos que el efanesoctocog alfa una vez por semana tiene el potencial de representan una nueva clase de terapia de factor VIII diseñada para proporcionar factor VIII alto sostenido niveles cerca normal durante la mayor parte de la semana. Esperamos compartir estas resultados de la fase 3, incluyendo datos sobre la salud física, el dolor y la salud de las articulaciones, en futuras reuniones médicas”.

Los datos serán la base para la presentación a las autoridades reguladoras de todo el mundo a partir de este año. La presentación en la UE seguirá a la disponibilidad de datos del estudio pediátrico en curso XTEND-Kids, que se espera para 2023. Efanesoctocog alfa recibió la designación de medicamento huérfano por parte de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) en agosto de 2017 y la Comisión Europea en junio de 2019. La FDA de EE. UU. otorgó la designación de vía rápida en febrero de 2021. Efanesoctocog alfa se encuentra actualmente bajo investigación clínica y su seguridad y eficacia no han sido evaluadas por ninguna autoridad reguladora.

Sobre Estudio de fase 3 XTEND-1
El estudio de fase 3 XTEND-1 (NCT04161495) es un estudio de intervención abierto, no aleatorizado, que evalúa la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de efanesoctocog alfa en personas de 12 años o más (n=159) con hemofilia A grave que recibieron tratamiento previo con terapia de reemplazo de factor VIII. El estudio incluye dos brazos de tratamiento paralelos: el brazo de profilaxis, en el que los participantes del estudio recibieron una dosis profiláctica semanal de 50 UI/kg de efanesoctocog alfa durante 52 semanas (Brazo A), algunos de los cuales se inscribieron después de un período de observación sobre la profilaxis con el factor actualmente comercializado. VIII terapias de reemplazo y un brazo a demanda, en el que los participantes del estudio recibieron 50 UI/kg según las necesidades durante 26 semanas seguidas de profilaxis semanal durante otras 26 semanas (Brazo B).

La variable principal de eficacia fue la tasa de hemorragia anualizada (ABR) en el Grupo A, y la variable secundaria clave fue una comparación intrapaciente de ABR durante el período de tratamiento de profilaxis semanal con efanesoctocog alfa versus la profilaxis ABR anterior para los participantes en el Grupo A que participaron en Estudio 242HA201/OBS16221, un estudio observacional.

Acerca de efanesoctocog alfa (BIVV001)
Efanesoctocog alfa es una nueva terapia de factor VIII recombinante en investigación que está diseñada para extender la protección contra hemorragias con una dosificación profiláctica semanal para personas con hemofilia A. Se basa en la innovadora tecnología de fusión Fc al agregar una región de factor de von Willebrand y XTEN® polipéptidos para prolongar su tiempo en circulación. Es la primera terapia de factor VIII en investigación que ha demostrado superar el techo del factor de von Willebrand, que impone una limitación de vida media en las terapias actuales de factor VIII. Efanesoctocog alfa se encuentra actualmente bajo investigación clínica y su seguridad y eficacia no han sido evaluadas por ninguna autoridad reguladora.

Sobre la colaboración de Sanofi y Sobi
Sobi y Sanofi colaboran en el desarrollo y comercialización de Alprolix^® y Elocta^®/Eloctate^®. Las empresas también colaboran en el desarrollo y comercialización de efanesoctocog alfa, una terapia de factor VIII en investigación con el potencial de proporcionar altos niveles sostenidos de actividad del factor con una dosificación semanal para personas con hemofilia A. Sobi tiene los derechos finales de desarrollo y comercialización en el territorio de Sobi. (esencialmente Europa, África del Norte, Rusia y la mayoría de los mercados de Oriente Medio). Sanofi tiene los derechos finales de desarrollo y comercialización en América del Norte y todas las demás regiones del mundo, excepto el territorio de Sobi.

Sobi®
Sobi es una compañía biofarmacéutica internacional especializada en transformar la vida de las personas con enfermedades raras. Proporcionando acceso sostenible a medicamentos innovadores en las áreas de hematología, inmunología y atención especializada, Sobi cuenta con aproximadamente 1600 empleados en Europa, América del Norte, Oriente Medio y Asia. En 2021, los ingresos ascendieron a SEK 15.500 millones. La acción de Sobi (STO:SOBI) cotiza en el Nasdaq de Estocolmo. Más sobre Sobi en sobi.com, LinkedIn y YouTube.

XTEN^® es una marca registrada de Amunix Pharmaceuticals, Inc.

Sobre Sanofi
Somos una innovadora empresa global de atención médica, impulsada por un propósito: perseguimos los milagros de la ciencia para mejorar la vida de las personas. Nuestro equipo, en unos 100 países, se dedica a transformar la práctica de la medicina trabajando para convertir lo imposible en posible. Brindamos opciones de tratamiento que pueden cambiar la vida y protección de vacunas que salvan vidas a millones de personas en todo el mundo, al tiempo que ponemos la sostenibilidad y la responsabilidad social en el centro de nuestras ambiciones.
Sanofi cotiza en EURONEXT: SAN y NASDAQ: SNY

Sanofi:
Relaciones con los medios
Sandrine Guendoul |Â + 33 6 25 09 14 25 | sandrine.guendoul@sanofi.com
Sally Bain | + 1 617 834 6026 | sally.bain@sanofi.com

Relaciones con inversionistas
Eva Schaefer-Jansen |Â + 33 7 86 80 56 39 | eva.schaefer-jansen@sanofi.com
Arnaud Delépine |Â + 33 6 73 69 36 93 | arnaud.delepine@sanofi.com
Corentine Driancourt |Â + 33 6 40 56 92 21 | corentine.driancourt@sanofi.com
Félix Lauscher |Â + 1Â 908Â 612 7239 | felix.lauscher@sanofi.com
Priya Nanduri |Â +1 908 981 5560 | priya.nanduri@sanofi.com
Nathalie Pham |Â + 33 7 85 93 30 17 | nathalie.pham@sanofi.com

Sobi:
Para obtener detalles sobre cómo ponerse en contacto con el equipo de relaciones con los inversores de Sobi, haga clic aquí. Para contactos de Sobi Media, haga clic aquí.

Thomas Kudsk Larsen | Responsable de Comunicación y Relación con Inversores
paula treutiger | Jefe Global de Comunicación

Declaraciones prospectivas de Sanofi
Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro tal como se definen en la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995, y sus enmiendas. Las declaraciones a futuro son declaraciones que no son hechos históricos. Estas declaraciones incluyen proyecciones y estimaciones y sus suposiciones subyacentes, declaraciones sobre planes, objetivos, intenciones y expectativas con respecto a futuros resultados financieros, eventos, operaciones, servicios, desarrollo y potencial de productos, y declaraciones sobre el desempeño futuro. Las declaraciones prospectivas generalmente se identifican con las palabras "espera", "anticipa", "cree", "pretende", "estima", "planea" y expresiones similares. Si bien la gerencia de Sanofi cree que las expectativas reflejadas en tales declaraciones prospectivas son razonables, se advierte a los inversores que la información y las declaraciones prospectivas están sujetas a diversos riesgos e incertidumbres, muchos de los cuales son difíciles de predecir y generalmente están fuera del control de Sanofi. que podrían causar que los resultados y desarrollos reales difieran materialmente de los expresados, implícitos o proyectados por la información y las declaraciones prospectivas. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otras cosas, las incertidumbres inherentes a la investigación y el desarrollo, los datos y análisis clínicos futuros, incluida la comercialización posterior, las decisiones de las autoridades reguladoras, como la FDA o la EMA, con respecto a si y cuándo aprobar cualquier fármaco, dispositivo o solicitud biológica que pueda presentarse para cualquiera de dichos productos candidatos, así como sus decisiones con respecto al etiquetado y otros asuntos que podrían afectar la disponibilidad o el potencial comercial de dichos productos candidatos, el hecho de que los productos candidatos, si se aprueban, pueden no tener éxito comercial, el futuro aprobación y el éxito comercial de las alternativas terapéuticas, la capacidad de Sanofi para beneficiarse de las oportunidades de crecimiento externo, para completar transacciones relacionadas y/u obtener autorizaciones regulatorias, los riesgos asociados con la propiedad intelectual y cualquier litigio relacionado pendiente o futuro y el resultado final de dicho litigio, tendencias en tipos de cambio y tipos de interés vigentes , condiciones económicas y de mercado volátiles, iniciativas de contención de costos y cambios posteriores, y el impacto que tendrá COVID-19 en nosotros, nuestros clientes, proveedores, vendedores y otros socios comerciales, y la condición financiera de cualquiera de ellos, como así como en nuestros empleados y en la economía global en su conjunto. Cualquier efecto material de COVID-19 en cualquiera de los anteriores también podría afectarnos negativamente. Esta situación está cambiando rápidamente y pueden surgir impactos adicionales de los que actualmente no somos conscientes y pueden exacerbar otros riesgos previamente identificados. Los riesgos e incertidumbres también incluyen las incertidumbres discutidas o identificadas en las presentaciones públicas ante la SEC y la AMF realizadas por Sanofi, incluidas las enumeradas en "Factores de riesgo" y "Declaración de advertencia sobre declaraciones prospectivas" en el informe anual de Sanofi en el Formulario 20. -F para el año finalizado el 31 de diciembre de 2021. Aparte de lo requerido por la ley aplicable, Sanofi no asume ninguna obligación de actualizar o revisar ninguna información o declaración prospectiva.