Sanofi: dos estudios publicados destacan el potencial de fitusiran para abordar necesidades insatisfechas

Dos fitusirán Estudios de fase 3 publicados en The Lancet y The Lancet Hematología resaltar el potencial para abordar necesidades insatisfechas en todos los tipos de hemofilia

• Ambos estudios de Fase 3 lograron sus criterios de valoración primarios y secundarios; La profilaxis con fitusiran demostró mejoras significativas y clínicamente significativas en la protección contra hemorragias en todas las poblaciones de hemofilia, presentadas en ASH 2021
  

París – Abril 4, 2023 – Dos estudios, publicados en La lanceta y la lanceta Hematología, que evalúa la eficacia y la seguridad de fitusirán, una terapia de ARNip en investigación para el tratamiento profiláctico de adultos y adolescentes con hemofilia A o B, refuerza el potencial de esta terapia en investigación para transformar el estándar de atención actual y abordar las necesidades no satisfechas para todos los tipos de hemofilia , independientemente del estado del inhibidor.

La hemofilia A y B son raros trastornos hemorrágicos congénitos de por vida en los que la capacidad de coagulación de la sangre de una persona se ve afectada, lo que provoca hemorragias excesivas y hemorragias espontáneas en las articulaciones que pueden provocar daño articular y dolor crónico, y afectar significativamente la calidad de vida. Fitusiran tiene el potencial de brindar profilaxis para todos los tipos de hemofilia, independientemente del estado del inhibidor, con tan solo seis inyecciones subcutáneas por año.

Dietmar Berger, MD, Ph.D.
Jefe de I+D global interino y director médico de Sanofi
“Sanofi se compromete a hacer avanzar el estándard de atención para todas las personas con hemofiliaia a través de la ciencia innovadorami, Proporcionar coherente sangrar proteccion al tiempo que reduce la carga del tratamiento. Somos entrando en un nuevo era en hemofilia donde, por primera vez, gente lata elegir terapias que cumplan con sus personal necesidades. Élver datos publicados validarmi nuestra ciencia y añadir a un creciente cuerpo de evidencia que apoya de fitusiran potencial para transformar el tratamiento paisaje. WEsperamos poder compartir datos adicionales. en fitusirán después en este año.”

Ambos estudios de fase 3 compararon la profilaxis con fitusirán subcutáneo una vez al mes (80 mg) con el uso a pedido/episódico de concentrados de factor de coagulación en el estudio ATLAS-A/B, y el uso a pedido/episódico de agentes de derivación en el estudio ATLAS-INH . En ambos estudios clínicos, el tratamiento profiláctico con fitusirán redujo las tasas de hemorragia anualizadas en 90% (95% IC [84,1%; 93,6%], P <0,0001) en comparación con los brazos de control, mostrando una mejora estadística y clínicamente significativa en los episodios de hemorragia en comparación con tratamientos a la carta; y mostró una mejoría en la calidad de vida.

En el estudio ATLAS-INH publicado por La lanceta, 66% de los participantes con inhibidores (25 de 38) que recibieron 80 mg mensuales de fitusiran experimentaron cero episodios de sangrado en comparación con 5% (1 de 19) que recibieron un agente de derivación a pedido después de nueve meses de tratamiento.

El estudio ATLAS A/B publicado en La lanceta Hematología mostró que 51% de participantes sin inhibidores (40 de 79) que recibieron profilaxis mensual con fitusiran 80 mg experimentaron cero hemorragias en comparación con 5% (2 de 40) en el grupo de comparación, que recibieron concentrados de factor de coagulación a demanda.

Actualmente, Sanofi está investigando la eficacia y seguridad de fitusiran bajo un régimen revisado que incluye dosis más bajas y menos frecuentes (tan solo seis inyecciones subcutáneas por año), manteniendo un rango objetivo de antitrombina de 15-35% en todos los estudios en curso.

Perno ATLAS-AB Fase 3y
ATLAS-A/B es un estudio abierto, aleatorizado de fase 3 que investiga la eficacia y la seguridad de fitusiran en hombres ≥12 años con hemofilia A o B grave sin inhibidores que habían sido tratados previamente con concentrados de factor de coagulación a demanda. Los participantes del estudio (n=120) fueron aleatorizados 2:1 para recibir profilaxis con fitusirán subcutáneo de 80 mg una vez al mes o concentrados de factor de coagulación a demanda. El punto final primario es la tasa de sangrado anualizada.

Estudio de fase 3 ATLAS-INH
El estudio ATLAS-INH es un estudio de fase 3 abierto, aleatorizado, diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia de fitusiran en hombres ≥12 años con hemofilia A o B grave con inhibidores del factor VIII o IX. Los participantes del estudio (n=57) que recibieron tratamiento a pedido con agentes de derivación (BPA) fueron aleatorizados en una proporción de 2:1 para recibir profilaxis con fitusirán subcutáneo de 80 mg una vez al mes o continuar con BPA a pedido. El punto final primario es la tasa de sangrado anualizada.

Sobre fitusirán
Fitusiran es un agente terapéutico de ARN de interferencia pequeño en investigación, administrado por vía subcutánea, en desarrollo para el tratamiento profiláctico de personas con hemofilia A o B, con o sin inhibidores. Fitusiran está diseñado para reducir la antitrombina, una proteína que inhibe la coagulación sanguínea, con el objetivo de promover la generación de trombina para reequilibrar la hemostasia y prevenir hemorragias. Fitusiran utiliza la tecnología de conjugado ESC-GalNAc de Alnylam Pharmaceutical Inc., que permite la dosificación subcutánea con mayor potencia y durabilidad. Fitusiran se encuentra actualmente en investigación clínica y no ha sido evaluado por ninguna autoridad reguladora.

Acerca de Sanofi
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