Sigilon Therapeutics presentará datos preclínicos sobre trastornos sanguíneos raros en ASH

El siguiente es un comunicado de prensa de Sigilon Therapeutics.

Terapéutica Sigilónanunció que presentará datos en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología que demostrarán que su novedoso Shielded Living Therapeutics^MT La plataforma para trastornos hemorrágicos raros sigue siendo viable en modelos animales durante al menos seis meses. Los datos también demuestran dosis-respuesta en vivoexpresión del factor VIII de coagulación humano (hFVIII) y corrección del fenotipo hemorrágico en ratones inmunocompetentes con hemofilia A.
"Los datos que compartiremos en ASH son otra validación importante de nuestra plataforma Shielded Living Therapeutics y de nuestra capacidad para ofrecer una producción sostenida de proteínas cruciales, como el factor VIII, con un solo tratamiento", dijo David Moller, MD, director científico de Sigilon. Oficial.
El resumen de ASH detalla el novedoso enfoque de Sigilon para desarrollar terapias celulares duraderas. El proceso comienza con la ingeniería de líneas celulares humanas para expresar altos niveles de hFVIII sin el uso de vectores virales. Luego, estas células se encapsulan dentro de esferas de dos compartimentos. El compartimento interior está diseñado para maximizar la viabilidad celular y la producción de proteínas. en vivo. La capa exterior de las esferas contiene pequeñas moléculas patentadas conjugadas con alginato que evitan la fibrosis y el ataque al sistema inmunológico.
En los últimos estudios, las células terapéuticas permanecieron viables y continuaron produciendo niveles estables de hFVIII seis meses después de la implantación en ratones, después de lo cual se terminó el estudio. Si estos datos se replican en la clínica, las células implantadas podrían eliminar potencialmente la necesidad de que los pacientes reciban inyecciones regulares de factor o sin factor.
"Estos datos no tienen precedentes a la hora de demostrar la expresión sostenida de proteínas terapéuticas para el tratamiento de la hemofilia", afirmó la Dra. Deya Corzo, directora médica de Sigilon. "Los resultados refuerzan nuestra confianza en nuestra plataforma Shielded Living Therapeutics, que permite un enfoque modular para aprovechar la máquina más poderosa del cuerpo, la célula humana, para expresar proteínas terapéuticas para una amplia gama de indicaciones".
Sigilon recibió recientemente la designación de medicamento huérfano para SIG-001, su terapia en investigación para la hemofilia A. Se espera que los ensayos clínicos de SIG-001 comiencen en 2020. “Esperamos trasladar SIG-001 a la clínica a medida que avanzamos en nuestra misión de reemplazar el miedo con esperanza en pacientes que viven con enfermedades crónicas”, dijo el Dr. Corzo.
El resumen 2065 de ASH se titula: “Corrección de trastornos sanguíneos raros utilizando factores de coagulación producidos en vivo by Shielded Living Therapeutics™ Products” y se presentará el sábado 7 de diciembre de 5:30 a 7:30 p. m., hora del Este, durante la sesión Terapia y transferencia génica: Póster I en el Salón B del Centro de convenciones del condado de Orange.
Acerca de Sigilon Terapéutica
Sigilon Therapeutics está desarrollando curas funcionales para enfermedades crónicas a través de su plataforma Shielded Living Therapeutics™. La terapia de Sigilon consiste en nuevas células humanas diseñadas para producir proteínas, enzimas o factores cruciales que necesitan los pacientes que viven con enfermedades crónicas como la hemofilia, la diabetes y los trastornos de almacenamiento lisosomal. Las células diseñadas están protegidas por la matriz de biomateriales Afibromer™ de Sigilon, que las protege del rechazo inmunológico y la fibrosis. Sigilon fue fundada por Flagship Pioneering en conjunto con Daniel Anderson, Ph.D., y Robert Langer, Sc.D., del Instituto de Tecnología de Massachusetts.