Spark Therapeutics y Pfizer anunciaron datos en el Congreso Mundial 2018 de la FMH en Escocia

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de Spark Therapeutics. Lea el comunicado de prensa completo aquí.

Spark Therapeutics, una empresa de terapia génica totalmente integrada dedicada a desafiar la inevitabilidad de las enfermedades genéticas, y Pfizer, anunciaron, con un seguimiento acumulativo de más de 18 años-paciente de observación, los 15 participantes en el ensayo clínico de Fase 1/2 en curso. de investigacion SPK-9001 para hemofilia B severa o moderadamente severa, habían descontinuado las infusiones rutinarias de concentrados de factor IX. Ninguno de los 15 participantes experimentó eventos adversos graves y no hubo eventos trombóticos ni inhibidores del factor IX, hasta el corte de datos del 7 de mayo de 2018. Estos datos fueron presentados por el Dr. Spencer K. Sullivan, hematólogo e investigador clínico del Centro de Medicina Avanzada de Mississippi, en el Congreso Mundial de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH) en Glasgow, Escocia, durante la sesión “Artículos gratuitos: Terapia génica”. .
“Nos complace ver que los 15 participantes, en particular los primeros cuatro participantes a los que se les ha dado seguimiento durante más de dos años, continúan demostrando que una sola administración de SPK-9001 ha resultado en reducciones dramáticas en el sangrado y en las infusiones de factor IX, sin eventos adversos graves”, dijo Katherine A. High, MD, presidenta y jefa de investigación y desarrollo de Spark Therapeutics. "Nuestro compromiso con la investigación de terapia génica en todos nuestros programas de hemofilia se mantiene firme con el objetivo de desarrollar un enfoque terapéutico novedoso con un perfil beneficio-riesgo positivo que tenga como objetivo liberar a los pacientes de la necesidad de infusiones regulares y al mismo tiempo eliminar el sangrado espontáneo".
Según el historial individual de los participantes durante el año anterior al estudio, el ABR general de los 15 participantes se redujo en un 98 por ciento (calculado en base a los datos después de la cuarta semana; 97 por ciento basado en los datos después de la infusión) a una tasa anual de 0,2 sangrados por participante, en comparación con una tasa anual de 8,9 sangrados antes SPK-9001Â administración. Sólo un participante experimentó un episodio hemorrágico cuatro o más semanas después SPK-9001 infusión.
 
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