BioMarin presentó una actualización sobre el estudio de fase 1/2 del Valoctocogene Roxaparvovec en el Congreso Mundial 2018 de la FMH en Escocia
El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de BioMarin. Lea el comunicado de prensa completo aquí. BioMarin Pharmaceutical Inc. anunció una actualización de los resultados informados anteriormente de un estudio abierto de fase 1/2 del valoctocogene roxaparvovec (anteriormente BMN 270), un tratamiento de terapia génica en investigación para la hemofilia A grave. Los resultados actualizados se presentaron durante […]
Novo Nordisk anunció nuevos datos en el Congreso Mundial 2018 de la FMH' en Escocia
El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de Novo Nordisk. Lea el comunicado de prensa completo aquí. Los adultos con hemofilia B que recibieron una dosis única de Refixia® (nonacog beta pegol; N9-GP) lograron una mayor exposición total al factor IX que los tratados con rFIXFc (proteína de fusión recombinante factor IX-Fc). El ensayo del paradigma cara a cara7 también observó un […]
uniQure presenta nuevos datos que demuestran beneficios clínicos en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Terapia Genética y Celular en Chicago
El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de uniQure. Lea el comunicado de prensa completo aquí. uniQure NV, una empresa líder en terapia génica que promueve terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, presentó datos que muestran una transducción hepática exitosa con el vector AAV5 tanto en primates no humanos como en humanos con anticuerpos neutralizantes (NAB) anti-AAV5 preexistentes. […]
Bioverativ presenta datos preliminares de la fase 1/2a en el Congreso Mundial 2018 de la FMH en Escocia
El siguiente es un comunicado de prensa de Bioverativ. Lea el comunicado de prensa completo aquí. Bioverativ Inc., una empresa de Sanofi dedicada a transformar las vidas de personas con trastornos sanguíneos raros, presentó los datos clínicos iniciales de BIVV001, una terapia novedosa y en fase de investigación con factor VIII independiente del factor von Willebrand (VWF) para personas con hemofilia A. Seguridad preliminar y […]
Spark Therapeutics y Pfizer anunciaron datos en el Congreso Mundial 2018 de la FMH en Escocia
El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de Spark Therapeutics. Lea el comunicado de prensa completo aquí. Spark Therapeutics, una empresa de terapia genética totalmente integrada dedicada a desafiar la inevitabilidad de las enfermedades genéticas, y Pfizer, anunciaron, con un seguimiento acumulativo de más de 18 años de observación de pacientes, los 15 participantes en el proceso en curso […]
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