uniQure presenta nuevos datos que demuestran beneficios clínicos en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Terapia Genética y Celular en Chicago

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de uniQure. Lea el comunicado de prensa completo aquí.

uniQure NV, una empresa líder en terapia génica que promueve terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, presentó datos que muestran una transducción hepática exitosa con el vector AAV5 tanto en primates no humanos como en humanos con anticuerpos neutralizantes (NAB) anti-AAV5 preexistentes. En un estudio que volvió a analizar muestras de suero previas al tratamiento de diez pacientes en el ensayo clínico de Fase I/II de AMT-060, no se detectó relación entre la presencia de NAB anti-AAV5 previas al tratamiento y los resultados clínicos de AMT-060. en pacientes con hemofilia B.

Los datos fueron presentados el sábado 19 de mayo por Anna Majowicz, Ph.D., científica de la división de inmunología de uniQure, en una sesión oral en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Terapia Génica y Celular (ASGCT) en Chicago, Illinois, la más importante Conferencia sobre terapia génica y celular en el mundo.

"Estos importantes datos presentados en ASGCT refuerzan nuestra confianza en que las terapias genéticas AAV5 pueden proporcionar una transducción hepática exitosa en todos o casi todos los pacientes", afirmó Sander van Deventer, MD, Ph.D., director científico de uniQure. “El estudio sugiere que, a diferencia de la experiencia con otros vectores de AAV, los anticuerpos neutralizantes preexistentes detectables no impiden la transferencia genética exitosa utilizando AAV5 en dosis clínicas. En pacientes preexpuestos a AAV5 que dieron positivo en anticuerpos anti-AAV5, se estableció la expresión del transgén terapéutico sin que se observara respuesta inmune celular después de la administración sistémica de AAV5”.

Lea el comunicado de prensa en su totalidad aquí.