La investigación de Spark Therapeutics pasa a la fase 3

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de Spark Therapeutics. Lea el comunicado de prensa en su totalidad aquí.

investigativo SPK-8011 pasando a la fase 3
Hasta el corte de datos del 13 de julio, 12 participantes en el ensayo de Fase 1/2 han recibido una sola administración de investigación SPK-8011, incluidos dos en una dosis de 5×10¹¹ genomas vectoriales (vg)/kg de peso corporal, tres en una dosis de 1×10¹² vg/kg y siete a dosis de 2×10¹² vg/kg. En todos los participantes, en las tres dosis, comenzando cuatro semanas después de la infusión del vector, hubo una reducción del 97 por ciento en la tasa de sangrado anualizada (ABR) y una reducción del 97 por ciento en la tasa de infusión anualizada (AIR).
Los dos primeros participantes del ensayo, que han sido seguidos durante más de un año, han mostrado niveles de actividad de FVIII estables desde que alcanzaron una meseta de hasta 66 semanas, y el seguimiento continúa. Además, hay evidencia de un aumento dependiente de la dosis en los niveles medios de actividad del FVIII en las tres cohortes de dosis.
 
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