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Declaración: HFA responde al último anuncio de terapia génica

DNA strand

Ayer, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobado Roctaviano (valoctocogén roxaparvovec), la primera terapia génica para la hemofilia A. Esta nueva opción de tratamiento, para el tratamiento de adultos con deficiencia grave del factor VIII, representa un hito importante en el tratamiento de la hemofilia A.   

Como organización basada en la comunidad y centrada en el paciente, la Federación de Hemofilia de América (HFA) comprende y reconoce íntimamente el profundo impacto de la hemofilia en el bienestar físico, emocional, social y financiero de las personas y familias afectadas. HFA comparte la esperanza de larga data de nuestros miembros de una terapia de dosis única segura y eficaz que podría eliminar el sangrado, mejorar la calidad de vida y permitir que las personas afectadas por la hemofilia prosperen. 

HFA da la bienvenida a las innovaciones en el tratamiento de la hemofilia y, al mismo tiempo, reconoce que persistirán las incertidumbres con respecto a las nuevas terapias: durabilidad, variabilidad, elegibilidad para el tratamiento y más. Los pacientes y los proveedores deben sopesar cuidadosamente si la terapia génica es apropiada para sus situaciones individuales y objetivos de tratamiento. En todos los casos, la decisión de optar o no por la terapia génica debe recaer en el paciente y su proveedor de atención médica. 

Dado que HFA reconoce este avance potencialmente prometedor en el tratamiento de la hemofilia, seguimos teniendo en cuenta la historia de nuestra comunidad. Continuaremos nuestro trabajo para garantizar que la salud, la seguridad y los intereses de los pacientes siempre sean lo primero. 

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