Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY), una empresa líder en terapias de ARNi, anunció hoy que el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado designaciones de medicamento huérfano para ALN-AT3 como medicamento huérfano para el tratamiento de la hemofilia A y la hemofilia. B. Alnylam está desarrollando ALN-AT3, un ARNi terapéutico dirigido a la antitrombina (AT) administrado por vía subcutánea, para el tratamiento de la hemofilia y otros trastornos hemorrágicos raros (RBD).
“Estamos muy contentos de haber recibido la designación de medicamento huérfano de EMA COMP para ALN-AT3, un programa clave en nuestra estrategia de desarrollo y comercialización del producto 'Alnylam 5×15'. Creemos que nuestra terapia de ARNi administrada por vía subcutánea representa un enfoque innovador para el tratamiento de la hemofilia y tiene un gran potencial para lograr un impacto significativo en el tratamiento de este trastorno hemorrágico a menudo debilitante”, afirmó Saraswathy (Sara) Nochur, Ph.D., senior. Vicepresidente de Asuntos Regulatorios y Garantía de Calidad de Alnylam. "Habiendo anunciado resultados positivos de primera línea en voluntarios adultos sanos a principios de este año, esperamos presentar los resultados iniciales de la Fase 1, incluidos datos en sujetos con hemofilia, más adelante este año".
ALN-AT3 se está investigando actualmente en un ensayo multinacional de fase 1. En el Congreso Mundial 2014 de la Federación Mundial de Hemofilia celebrado en mayo, Alnylam presentó datos positivos de primera línea de la Parte A del estudio realizado en voluntarios adultos sanos. Los resultados iniciales de la cohorte de dosis única inscrita (n=4; 3:1, fármaco:placebo) mostraron que una dosis única y baja de ALN-AT3 subcutánea de 0,03 mg/kg dio lugar a una reducción de hasta 28-32% de AT en el nadir. (p < 0,01 por ANOVA, en relación con el placebo).
Esto resultó en un aumento estadísticamente significativo (p < 0,01) en la generación máxima de trombina, que se asoció temporalmente y fue consistente con el grado de caída de AT. Se encontró que ALN-AT3 fue bien tolerado y no se informaron eventos adversos significativos. Con estos datos y a la luz de una regla de detención del aumento de dosis en un nivel 40% de eliminación de AT, la compañía ha pasado a la Parte B del estudio: un estudio abierto, de dosis múltiples y de aumento de dosis que inscribe hasta 18 personas con hemofilia A o B de moderada a grave.
El objetivo principal de esta parte del estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de dosis múltiples, específicamente tres dosis semanales, de ALN-AT3 administrado por vía subcutánea en sujetos con hemofilia. Los objetivos secundarios incluyen la evaluación de la actividad clínica determinada por la reducción de los niveles circulantes de AT y el aumento de la generación de trombina en dosis farmacológicas de ALN-AT3. En esta parte del estudio, se permitirá que el aumento de dosis avance más allá del nivel de eliminación del 40% AT. La compañía planea presentar los resultados clínicos iniciales, incluidos los resultados en sujetos con hemofilia de la Parte B del estudio, antes de fin de año.
La designación de medicamento huérfano por parte de la Comisión Europea proporciona incentivos regulatorios y financieros para que las empresas desarrollen y comercialicen terapias que traten una afección crónicamente debilitante o potencialmente mortal que afecta a no más de cinco de cada 10.000 personas en la Unión Europea (UE) y donde no hay un tratamiento satisfactorio. está disponible. Además de un período de 10 años de exclusividad de comercialización en la UE después de la aprobación del producto, la Designación de Medicamentos Huérfanos ofrece incentivos para las empresas que buscan asistencia de protocolo de la EMA durante la fase de desarrollo del producto y acceso directo a la autorización de comercialización centralizada.
Haga clic aquí para leer este comunicado de prensa de Alnylam Pharmaceuticals en su totalidad.
Español de Puerto Rico 
English