uniQure anuncia el logro de la dosis objetivo para el paciente en el ensayo fundamental HOPE-B

El siguiente es un comunicado de prensa de uniQure.

uniQure NV, una empresa líder en terapia génica que promueve terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves no cubiertas, anunció que ha logrado la dosificación específica de los pacientes en el ensayo fundamental HOPE-B de etranacogen dezaparvovec (AMT-061), una investigacion AAV5terapia génica basada en que incorpora la variante FIX-Padua protegida por patente para el tratamiento de pacientes con hemofilia B grave y moderadamente grave. El número objetivo de pacientes a los que se les administraría la dosis según el protocolo del ensayo clínico fue de 50. En total, 54 pacientes han recibido la dosis única de etranacogene dezaparvovec.
"Estoy muy orgulloso de todo el equipo de uniQure, nuestros investigadores, coordinadores de estudios y las comunidades de pacientes con hemofilia que ayudaron a hacer posible este importante hito", afirmó Matt Kapusta, director ejecutivo de uniQure. “Una vez finalizada la dosis objetivo para el paciente, estamos monitoreando de cerca el ensayo y trabajando según las pautas proporcionadas por la FDA con respecto a COVID-19 para minimizar cualquier riesgo o interrupción en las visitas de seguimiento de los pacientes. Seguimos esperando datos de primera línea del ensayo de fase III antes de finales de este año, que creemos respaldarán la presentación de BLA en 2021”.
El ensayo fundamental de Fase III HOPE-B sigue al ensayo de Fase IIb en curso de la Compañía sobre etranacogene dezaparvovec, en el que previamente informamos que, después de 52 semanas de datos de seguimiento, los tres pacientes habían estabilizado y sostenido la actividad de FIX en niveles terapéuticos después de la administración única de etranacogene dezaparvovec. Además, en un ensayo de fase I/II en curso de AMT-060, la terapia génica de primera generación de la compañía para el tratamiento de la hemofilia B, los 10 pacientes continuaron mostrando aumentos sostenidos y estables en la actividad de FIX y beneficios clínicos a largo plazo, incluyendo fenotipo mejorado de la enfermedad y reducciones sustanciales en las hemorragias espontáneas hasta por 4 años de observación.