uniQure anuncia suspensión clínica del programa de terapia génica para la hemofilia B

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de uniQure. Leer la actualización en su totalidad aquí.

Hoy, uniQure anunció una suspensión clínica por parte de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) en su fase III HOPE-B: ensayo de AMT-061 en pacientes con hemofilia B grave o moderadamente grave.

Según la declaración de uniQure:

“La suspensión clínica se inició luego de la presentación de un informe de seguridad a mediados de diciembre relacionado con un evento adverso grave posiblemente relacionado asociado con un diagnóstico preliminar de carcinoma hepatocelular (CHC), una forma de cáncer de hígado, en un paciente en el HOPE- B que se trató con etranacogén dezaparvovec (AMT-061) en octubre de 2019. El paciente tiene múltiples factores de riesgo asociados con el CHC, incluidos antecedentes de veinticinco años de hepatitis C (VHC), virus de la hepatitis B (VHB), evidencia de la enfermedad del hígado graso no alcohólico y la edad avanzada. Las infecciones crónicas por hepatitis B y C se han asociado con aproximadamente 80% de casos de HCC.

La lesión hepática se detectó durante una ecografía abdominal de rutina realizada como parte de las evaluaciones requeridas del estudio en pacientes un año después de la dosificación. Esta semana está programada una resección quirúrgica completa de la lesión que permitirá confirmar el diagnóstico. No se han informado otros casos de HCC en los ensayos clínicos de uniQure realizados en más de 100 pacientes con hemofilia B y otras indicaciones, con algunos pacientes dosificados hace más de 10 años”.

Además, la gerencia de uniQure junto con el Dr. Steven Pipe, investigador principal en el ensayo pivotal de Fase III HOPE-B, y el Dr. Graham Foster, profesor de hepatología en la Universidad Queen Mary de Londres, Reino Unido, organizarán una conferencia telefónica hoy, lunes. , 21 de diciembre de 2020, a las 8:30 am ET. Se puede acceder a la llamada de conferencia marcando (877) 870-9135 para llamadas nacionales y +44 020 719 283 38 para llamadas internacionales. El código de acceso es 5892217. Especifique al operador que desea unirse a la "llamada de conferencia uniQure". También se puede acceder al webcast a través de la sección de inversores del sitio web de uniQure en http://uniqure.com/investors-newsroom/overview.php. Después del webcast en vivo, se archivará una repetición de la llamada durante varias semanas.

Los pacientes que se inscriban en el ensayo clínico continuarán bajo estrecha observación clínica de acuerdo con el protocolo del estudio.

La dosificación del paciente está completa en cada uno de los tres estudios de terapia génica de la hemofilia B de uniQure, y no hay ningún plan para inscribir o tratar pacientes adicionales.

Como ha sido nuestra práctica anterior (y consistente con los principios articulados en el Cumbre de seguridad de enero de 2020), HFA y NHF se comprometen a mantener informada a la comunidad de trastornos hemorrágicos a medida que recopilamos más información. Se alienta a los miembros de la comunidad a enviar sus preguntas e inquietudes a nuestro Inbox aquí.