uniQure anuncia que la FDA elimina la suspensión clínica del programa de terapia génica para la hemofilia B

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uniQure, una empresa líder en terapia génica que promueve terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) eliminó la suspensión clínica del programa de terapia génica para la hemofilia B de la empresa después de determinar que la empresa abordó satisfactoriamente todos los problemas identificados. por la FDA en relación con un solo paciente diagnosticado con carcinoma hepatocelular (HCC) en el ensayo fundamental HOPE-B.
“La seguridad del paciente es nuestra principal prioridad y estamos agradecidos con nuestros asesores y la FDA por su ayuda para resolver esta suspensión clínica”, afirmó Ricardo Dolmetsch, Ph.D., presidente de investigación y desarrollo de uniQure. “Nuestra investigación exhaustiva mostró que es muy poco probable que AMT-061 (etranacogén dezaparvovec) haya contribuido al HCC en nuestro paciente. Esperamos anunciar los datos de primera línea de 52 semanas del ensayo fundamental HOPE-B a finales de este trimestre”.
uniQure anunció previamente el 21 de diciembre de 2020 que la FDA suspendió clínicamente el programa de hemofilia B luego del diagnóstico de HCC en un paciente en el ensayo HOPE-B. El paciente tenía múltiples factores de riesgo asociados con el CHC, incluidos antecedentes de hepatitis C (VHC) de veinticinco años, antecedentes de hepatitis B (VHB). Las infecciones crónicas por hepatitis B y C se han asociado con aproximadamente 80% de casos de CHC.
Después de una resección quirúrgica tanto del tumor como del tejido hepático adyacente, múltiples análisis realizados por un laboratorio independiente y revisados por destacados expertos externos en el campo muestran que la integración del vector AAV en la muestra de tejido del paciente fue extremadamente rara y representó 0.027% de las células en la muestra. Los eventos de integración se distribuyeron aleatoriamente a lo largo del genoma y no hubo evidencia de expansión clonal ni ningún evento de integración dominante. Además, la secuenciación del genoma completo del tumor confirmó que el tumor tenía mutaciones genéticas que son características del CHC y son independientes de la integración del vector. Finalmente, el análisis de la expresión génica del tumor y del tejido adyacente sugirió un estado precanceroso en el hígado que puede haber predispuesto a este paciente al CHC.
A todos los pacientes en el programa de terapia génica para la hemofilia B de uniQure, incluidos los 54 pacientes en HOPE-B, se les realizaron ecografías abdominales un año después de la administración de la dosis, y cada uno seguirá siendo monitoreado por sus equipos de atención. Los pacientes seguirán recibiendo ecografías abdominales cada seis meses. No se han informado otros casos de HCC en los ensayos clínicos de uniQure realizados en más de 100 pacientes con hemofilia B y otras indicaciones, con algunos pacientes que recibieron dosis hace más de 10 años.