uniQure anuncia el primer paciente tratado en un estudio de confirmación de dosis en pacientes con hemofilia B

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de uniQure. Lea el comunicado de prensa en su totalidad. aquí.A 

uniQure, una empresa líder en terapia génica que promueve terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves no cubiertas, anunció que ha tratado al primer paciente en su estudio de confirmación de dosis de Fase IIb de AMT-061, una terapia génica en investigación basada en AAV5 que incorpora FIX-Padua. variante para el tratamiento de pacientes con hemofilia B grave y moderadamente grave. AMT-061 ha recibido la designación de terapia innovadora de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos y acceso a la iniciativa regulatoria de Medicamentos Prioritarios (PRIME) de la Agencia Europea de Medicamentos.A 
"El inicio del estudio de confirmación de dosis AMT-061 es un paso importante hacia nuestro objetivo de avanzar en un tratamiento que potencialmente cambie la vida de los pacientes con hemofilia B", afirmó Robert Gut, MD, Ph.D., director médico de uniQure. .
“Estoy extremadamente orgulloso de los esfuerzos realizados por el equipo de uniQure para iniciar este estudio, cuyo objetivo es demostrar aumentos significativos en la actividad de FIX utilizando la variante Padua y confirmar la dosificación para el ensayo fundamental HOPE-B iniciado en junio pasado. Esperamos completar la inscripción de pacientes en breve y proporcionar datos de primera línea antes de fin de año”.A 
"Como terapia administrada una sola vez, AMT-061 tiene el potencial de transformar el paradigma de tratamiento para pacientes con hemofilia B", dijo Annette von Drygalski, MD, profesora clínica asociada de la Universidad de California en San Diego y directora de hemofilia y trombosis. centro de tratamiento. “Al incorporar tanto AAV5 como la variante FIX-Padua, AMT-061 tiene el potencial de generar aumentos clínicamente relevantes en la actividad de FIX con bajo riesgo de respuestas inmunes celulares, lo que podría ampliar la elegibilidad del paciente para el tratamiento con terapia génica. Aprecio enormemente la oportunidad de participar en el programa clínico AMT-061 y considero el inicio de los estudios de Fase IIb y Fase III como hitos importantes en el desarrollo de esta terapia potencialmente importante para pacientes con hemofilia B”.A 
 
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