uniQure anuncia datos clínicos actualizados del estudio de fase IIb en pacientes con hemofilia B

Industry NewsEl siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de uniQure. Lea el comunicado de prensa completo aquí.


único, una empresa líder en terapia génica que avanza en terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves no satisfechas, anunció datos clínicos actualizados en pacientes tratados en el estudio de Fase IIb en curso de la compañía de AMT-061, una investigación AAV5terapia génica basada en una variante FIX-Padua protegida por patente, para el tratamiento de pacientes con hemofilia B grave y moderadamente grave. Estos datos se presentaron en una sesión oral en el Congreso Anual de la Asociación Europea de Hemofilia y Trastornos Afines y muestran que los niveles terapéuticos de actividad del factor IX (FIX) continúan manteniéndose en los tres pacientes hasta dieciséis semanas después de una única administración de AMT-061.* AMT-061 recibió la designación de terapia innovadora de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. y acceso a la iniciativa regulatoria de Medicina Prioritaria de la Agencia Europea de Medicamentos.

El estudio de fase IIb de AMT-061 es un ensayo multicéntrico, de etiqueta abierta, de dosis única y de un solo brazo que se está llevando a cabo en los Estados Unidos. Se inscribieron en el estudio tres pacientes con hemofilia grave (actividad de FIX endógeno inferior al uno por ciento) y recibieron una única infusión intravenosa de 2×1013 vcc/kg. Antes de la administración de AMT-061, los tres pacientes mostraron niveles bajos de anticuerpos preexistentes contra AAV5, pero no fueron excluidos del ensayo por ese motivo.

Los datos actualizados presentados en EAHAD muestran que los tres pacientes han demostrado niveles crecientes y sostenidos de FIX después de la administración única de AMT-061. La actividad media de FIX para los tres pacientes a las doce semanas aumentó a 38% de lo normal, superando los niveles umbral de FIX que generalmente se consideran suficientes para eliminar o reducir significativamente el riesgo de episodios hemorrágicos. El primer paciente alcanzó una actividad FIX de 48% normal dieciséis semanas después de la administración. La actividad de FIX en el segundo paciente fue de 25% de lo normal catorce semanas después de la administración, y el tercer paciente alcanzó una actividad de FIX de 51% de lo normal a las doce semanas después de la administración. El segundo y tercer paciente habían fallado previamente en la prueba de detección y fueron excluidos de otro estudio de terapia génica debido a anticuerpos neutralizantes preexistentes contra un vector AAV diferente. La actividad de FIX informada se midió mediante un ensayo de tiempo de tromboplastina parcial activada (aPTT) realizado en un laboratorio central.

"Estamos muy satisfechos con estos datos actualizados", afirmó Robert Gut, MD, Ph.D., director médico de uniQure. “El estudio demuestra que AMT-061 tiene el potencial de aumentar la actividad de FIX al rango normal y continúa siendo muy bien tolerado, sin informes de eventos adversos graves y ningún paciente que requiera terapia de inmunosupresión. Esperamos poder brindar más actualizaciones sobre estos pacientes más adelante este año en otras conferencias académicas”.

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