Nota: La siguiente es una versión editada de un comunicado de prensa de uniQure. Lea el comunicado de prensa de uniQure en su totalidad. aquí.
uniQure NV ha anunciado resultados actualizados de su ensayo de fase I/II de rango de dosis en curso de AMT-060, su terapia génica en investigación patentada en pacientes con hemofilia B grave. Los datos incluyen hasta 18 meses de seguimiento desde el nivel bajo. -cohorte de dosis y hasta un año de seguimiento de la cohorte de segunda dosis.
El AMT-060 basado en AAV5 sigue siendo seguro y bien tolerado con hasta un año y medio de seguimiento, sin eventos adversos graves ni desarrollo de inhibidores. Todos los pacientes han superado el año de seguimiento sin pérdida de actividad del factor IX (FIX) ni activación de células T específicas de la cápside.
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