uniQure presenta datos del ensayo de terapia génica fundamental HOPE-B en pacientes con hemofilia B en la reunión anual de la ASH

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de uniQure. Lea el comunicado de prensa completo aquí.

único, una empresa de terapia génica que promueve terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, anunció hoy la presentación de última hora de los datos iniciales de su ensayo fundamental de fase III HOPE-B de terapia génica de mitransacogene dezaparvovec, un virus adenoasociado en investigación cinco (AAV5) para el tratamiento de pacientes con hemofilia B grave y moderadamente grave. Este es el primer conjunto de datos que se informa de un estudio de fase III de terapia génica en hemofilia B y, con 54 pacientes, el conjunto más grande de pacientes que reciben un producto de investigación de terapia génica única que se informará hasta la fecha. Estos datos clínicos se presentarán hoy en una sesión oral en el 62 virtual^{Dakota del Norte} Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología. Las diapositivas de la presentación oral están disponibles en el Inversors sección del sitio web de uniQure en Descargas para inversores.

“Estos datos iniciales sobre el etranacogén dezaparvovec son alentadores porque, hasta el momento, en estos pacientes, la hemofilia B grave parece haberse transformado en un estado funcionalmente curativo luego de la administración de esta terapia génica única, lo que permite detener el sangrado en la mayoría de los pacientes y no hay necesidad de una terapia de reemplazo crónica en curso”, afirmó Steven Pipe, MD, profesor de pediatría y patología y director médico pediátrico del programa de hemofilia y trastornos de la coagulación de la Universidad de Michigan, e investigador principal del ensayo fundamental HOPE-B.

“Es importante destacar que estos datos también muestran que aquellos pacientes en el ensayo que pueden no haber sido elegibles para otras terapias génicas porque tenían anticuerpos neutralizantes (NAb) preexistentes lograron resultados con etranacogén dezaparvovec que son comparables a los resultados de los pacientes que no lo hicieron. no tener NAbs preexistentes”, agregó. “Esta es una distinción importante ya que este es el único ensayo clínico conocido que ha maximizado la elegibilidad de los pacientes de esta manera. Los datos iniciales también muestran que el etranacogén dezaparvovec ha sido generalmente bien tolerado hasta la fecha”.

Los pacientes del estudio clínico de Fase III HOPE-B se inscribieron inicialmente en un período de observación prospectivo de al menos seis meses durante el cual se monitorearon los eventos hemorrágicos y el uso de la terapia de reemplazo con FIX. Todos los pacientes requirieron reemplazo profiláctico de FIX de rutina antes de ingresar al ensayo clínico, y los pacientes no fueron excluidos del ensayo en función de NAb preexistentes para AAV5. Los criterios de valoración primarios del estudio incluyen la actividad de FIX a las 26 y 52 semanas después de la dosificación y el sangrado anualizado durante las 52 semanas posteriores a la dosificación.

Más del 80 por ciento de los 54 pacientes tratados en el estudio abierto tenían hemofilia severa con actividad FIX endógena en ‰¤1%. Cuarenta y tres por ciento de los pacientes en el estudio tenían NAb para AAV5 hasta un título máximo de más de 3200. Cincuenta y cuatro pacientes informaron 123 hemorragias durante la fase inicial del estudio, incluso mientras seguían con la terapia de reemplazo profiláctica.

Lea el comunicado de prensa completo aquí.A