uniQure presenta datos clínicos actualizados sobre terapia génica para la hemofilia B

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de uniQure. Lea el comunicado de prensa completo aquí.

uniQure anunció datos clínicos actualizados en pacientes tratados en el estudio de Fase IIb en curso de la compañía de AMT-061, una investigación AAV5terapia génica basada en una variante FIX-Padua protegida por patente, para el tratamiento de pacientes con hemofilia B grave y moderadamente grave. Estos datos se presentaron en el Simposio científico de 2019 de la Hemostasis & Thrombosis Research Society (HTRS) y muestran que las elevaciones clínicamente significativas de la actividad del Factor IX (FIX) continúan manteniéndose en los tres pacientes hasta seis meses después de una única administración de AMT-061*. AMT-061 recibió la designación de terapia innovadora por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos y acceso a la iniciativa regulatoria de Medicina Prioritaria (PRIME) por parte de la Agencia Europea de Medicamentos.

El estudio de fase IIb de AMT-061 es un ensayo multicéntrico, de etiqueta abierta, de dosis única y de un solo brazo que se está llevando a cabo en los Estados Unidos. Se inscribieron en el estudio tres pacientes con hemofilia grave (actividad de FIX endógeno inferior al uno por ciento) y recibieron una única infusión intravenosa de 2×10¹³ vcc/kg. Antes de la administración de AMT-061, los tres pacientes mostraron niveles bajos de anticuerpos neutralizantes preexistentes contra AAV5, pero no fueron excluidos del ensayo por ese motivo. Los pacientes del estudio de Fase IIb serán seguidos durante 52 semanas para evaluar la actividad de FIX, las tasas de sangrado y el uso de la terapia de reemplazo de FIX, y serán monitoreados durante cinco años para evaluar la seguridad de AMT-061.

Los datos actualizados presentados en HTRS muestran que los tres pacientes han demostrado niveles crecientes y sostenidos de FIX después de la administración única de AMT-061, y dos de los tres pacientes ahora alcanzan una actividad de FIX en el rango normal. La actividad media de FIX para los tres pacientes seis meses después de la administración aumentó al 47 por ciento de lo normal. El primer paciente alcanzó una actividad FIX del 51 por ciento de lo normal, el segundo paciente logró una actividad FIX del 33 por ciento de lo normal y el tercer paciente alcanzó una actividad FIX del 57 por ciento de lo normal. El segundo y tercer paciente habían fallado previamente en la prueba de detección y fueron excluidos de otro estudio de terapia génica debido a anticuerpos neutralizantes preexistentes contra un vector AAV diferente. La actividad de FIX informada se midió mediante un ensayo de tiempo de tromboplastina parcial activada (aPTT) realizado en un laboratorio central.

Lea el comunicado de prensa completo aquí.A